Wat is Ocaliva - Obeticolic acid voor en waarvoor wordt het gebruikt?
Ocaliva wordt gebruikt bij de behandeling van volwassen patiënten met een leveraandoening die bekend staat als primaire gal cholangitis, een auto-immuunaandoening waarbij kleine galgangen in de lever geleidelijk worden vernietigd. Deze kanalen dragen een vloeistof, gal genaamd, van de lever naar de darm, waar het wordt gebruikt om de vertering van vetten te bevorderen. Als gevolg van beschadiging van de leidingen hoopt gal zich op in de lever en veroorzaakt schade aan het leverweefsel. Dit kan leiden tot littekens en leverfalen en kan het risico op leverkanker vergroten.
Ocaliva bevat het actieve bestanddeel: azijnzuur. Dit wordt gebruikt in combinatie met een ander geneesmiddel, ursodeoxycholzuur (UDCA), bij patiënten die niet voldoende reageren op UDCA alleen en alleen bij patiënten die geen UDCA kunnen gebruiken.
Omdat het aantal patiënten met primaire gal cholangitis laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Ocaliva op 27 juli 2010 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Hoe wordt Ocaliva - Obeticolic acid gebruikt?
Ocaliva is verkrijgbaar als tabletten (5 en 10 mg) en is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. De aanbevolen startdosering is eenmaal daags 5 mg. Als Ocaliva na zes maanden goed wordt verdragen, kan de dosis worden verhoogd tot eenmaal daags 10 mg. Doses kunnen worden verlaagd of de behandeling moet mogelijk worden gestaakt bij patiënten die ondraaglijk jeuken (een mogelijk neveneffect van Ocaliva).
Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Ocaliva - Obeticolic acid?
Het actieve ingrediënt in Ocaliva, een vetzuur, is een gemodificeerde vorm van galzuur (galzuren zijn de belangrijkste componenten van gal). Het werkt voornamelijk door binding aan receptoren in de lever en de darm (X-farnesoid-receptoren) die de productie van gal regelen. Door zich aan deze receptoren te hechten, vermindert Ocaliva de productie van gal in de lever, waardoor wordt voorkomen dat het zich opstapelt en het leverweefsel beschadigt.
Welke voordelen bleek Ocaliva - Obeticolic Acid tijdens de studies te hebben?
Ocaliva werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in een hoofdonderzoek met 217 volwassenen met primaire gal cholangitis die al minstens 1 jaar op UDCA waren of die geen UDCA konden nemen. De mate van werkzaamheid was gebaseerd op het aantal patiënten bij wie de bloedspiegels van stoffen zoals bilirubine en ALP (markers van leverbeschadiging) met ten minste 15% (voor ALP) en onder een normaal als normaal (voor bilirubine) na 1 jaar behandeling.
De studie toonde aan dat Ocaliva effectiever was dan placebo bij het verlagen van de bloedspiegels van bilirubine en ALP: de gehalten daalden met de vereiste hoeveelheid in 47% (34 van de 73) van de patiënten behandeld met Ocaliva 10 mg en in 46% (32 van de 70) van patiënten die werden behandeld met toenemende doses Ocaliva (5 mg tot 10 mg), vergeleken met 10% (7 van de 73) van de met placebo behandelde patiënten.
Welke risico's houdt het gebruik van Ocaliva in - Obeticolzuur?
De meest voorkomende bijwerkingen van Ocaliva zijn jeuk (dit kan bij meer dan 6 op de 10 mensen voorkomen) en vermoeidheid (die bij meer dan 2 op de 10 mensen kan voorkomen). Jeuk is ook de meest voorkomende bijwerking die tot opschorting van de behandeling kan leiden. In de meeste gevallen is jeuk opgetreden in de eerste maand van de behandeling, met de neiging om na verloop van tijd op te lossen, terwijl de behandeling werd voortgezet. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Ocaliva.
Ocaliva mag niet worden gebruikt bij patiënten die galwegen volledig hebben geblokkeerd. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met beperkingen.
Waarom is Ocaliva - Obeticolic Acid goedgekeurd?
Patiënten met primaire gal cholangitis hebben beperkte behandelingsmogelijkheden. Het is aangetoond dat Ocaliva de bloedspiegels van bilirubine en ALP verlaagt bij patiënten met primaire gal cholangitis, inclusief degenen die niet met UDCA kunnen worden behandeld. De reducties in bilirubine en ALP bleken indicatief voor een verbetering van de levertoestand. De klinische voordelen van Ocaliva moeten echter in verdere onderzoeken worden aangetoond. Het veiligheidsprofiel van het geneesmiddel werd als gunstig beschouwd, met bijwerkingen die draaglijk en beheersbaar waren met ondersteunende behandeling (bijvoorbeeld jeuk) en dosisaanpassingen. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft daarom besloten dat de voordelen van Ocaliva groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd Ocaliva voor gebruik in de EU goed te keuren.
Ocaliva heeft een "voorwaardelijke goedkeuring" verkregen. Dit betekent dat verdere informatie over het geneesmiddel, die het bedrijf moet verstrekken, in de toekomst beschikbaar zal zijn. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Ocaliva?
Aangezien voor Ocaliva een voorwaardelijke goedkeuring is verleend, zal het bedrijf dat Ocaliva op de markt brengt aanvullende gegevens van twee onderzoeken verstrekken om de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel te bevestigen. De eerste studie is opgezet om het klinische voordeel van Ocaliva aan te tonen, terwijl de tweede studie de voordelen van Ocaliva bij patiënten met matige tot ernstige leverziekte zal evalueren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Ocaliva - Obeticolic acid te waarborgen?
Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die zorgverleners en patiënten moeten nemen om Ocaliva veilig en effectief te gebruiken, zijn opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Overige informatie over Ocaliva - Obeticolic acid
Het volledige EPAR voor Ocaliva is te vinden op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Europese openbare beoordelingsrapporten. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Ocaliva.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Ocaliva is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Geneesmiddelen voor mensen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
