Wat is CYSTAGON?
CYSTAGON is een medicijn dat cysteamine als het actieve bestanddeel bevat. Het komt in de vorm van capsules (50 en 150 mg).
Waar wordt CYSTAGON voor gebruikt?
CYSTAGON wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten die lijden aan nefropathische cystinose (nieren). Cystinose is een zeldzame erfelijke ziekte veroorzaakt door cystine die zich ophoopt in sommige cellen, waardoor deze niet normaal functioneert. Deze accumulatie veroorzaakt problemen voor de nieren en verspreidt zich naar andere delen van het lichaam, waaronder de ogen, sommige klieren (schildklier, pancreas, geslachtsklieren), het centrale zenuwstelsel, de spieren en de lever. De ziekte manifesteert zich door de moeilijkheden van groei.
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt CYSTAGON gebruikt?
Het gebruik van CYSTAGON moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van cystinose.
Niveaus van cystine in leukocyten moeten worden gemeten om de dosering van het geneesmiddel aan te passen.
Voor kinderen tot 12 jaar is de aanbevolen dosis 1, 30 g / m2 / dag, verdeeld over vier doses
dagelijks.
Voor patiënten ouder dan 12 jaar en meer dan 50 kilogram wordt een dosis van 2 g / dag aanbevolen, verdeeld in vier dagelijkse doses. De initiële doses moeten overeenkomen met 1/4 - 1/6 van de verwachte uiteindelijke doses. De initiële doses moeten geleidelijk worden verhoogd gedurende 4-6 weken.
Hoe werkt CYSTAGON?
CYSTAGON reageert met cystine om cysteïne en een gemengd cysteamine en cystinedisulfide te vormen.
Dit gemengde disulfide wordt vervolgens uit de cellen geëxtraheerd door het transportsysteem van een ander aminozuur (lysine). De hoeveelheid cystine in de organen wordt verminderd, waardoor de schade beperkt blijft.
Welke studies zijn CYSTAGON uitgevoerd?
CYSTAGON is getest in drie klinische onderzoeken met 234 patiënten gedurende een periode van twaalf jaar. De studies betroffen kinderen en nieuwe patiënten die recenter werden gerekruteerd, waarbij twee verschillende doseringen werden getest. Aangezien dit een zeer ernstige aandoening is, was het om ethische redenen niet mogelijk om CYSTAGON direct met een placebo te vergelijken. De vergelijking werd in plaats daarvan uitgevoerd op een groep patiënten die werden behandeld met een placebo, als onderdeel van een ander niet-gerelateerd onderzoek. Studies hebben zich gericht op de nierfunctie en de overleving en groeisnelheid van de patiënt.
Welke voordelen bleek CYSTAGON tijdens de studies te hebben?
De drie onderzoeken hebben aangetoond dat CYSTAGON nierpathologie en de noodzaak van dialyse of niertransplantatie vertraagt als de behandeling op jonge leeftijd wordt gestart door personen met een goede nierfunctie. Het medicijn verbetert ook de overleving en groeisnelheid bij kinderen die het nemen.
Welke risico's houdt het gebruik van CYSTAGON in?
De meest voorkomende bijwerkingen van CYSTAGON zijn voornamelijk gerelateerd aan het spijsverteringsstelsel.
De meest frequent gemelde bijwerkingen (waargenomen bij meer dan één op de tien patiënten) zijn: anorexia (gebrek aan eetlust), misselijkheid, braken, diarree, lethargie en pyrexie (koorts). Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van CYSTAGON.
CYSTAGON mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor cysteamine, andere bestanddelen van het geneesmiddel of penicillamine. CYSTAGON mag niet worden gegeven aan vrouwen die borstvoeding geven of die zwanger of vermoed worden (met name tijdens de eerste drie maanden), tenzij absoluut noodzakelijk.
Waarom is CYSTAGON goedgekeurd?
Cystinose is een zeldzame en dodelijke ziekte en CYSTAGON wordt als een nuttig medicijn beschouwd
het heeft geen alternatief. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) was van oordeel dat de voordelen van CYSTAGON groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van CYSTAGON.
CYSTAGON is in uitzonderlijke omstandigheden geautoriseerd, aangezien het wordt gebruikt voor
om een zeldzame ziekte te behandelen, was het niet mogelijk om meer gedetailleerde informatie over het geneesmiddel te verkrijgen op het moment van goedkeuring. Aangezien de fabrikant de gevraagde aanvullende informatie heeft verstrekt, zijn de uitzonderlijke omstandigheden op 17 april 2007 geëindigd.
Meer informatie over CYSTAGON
Op 23 juni 1997 verleende de Europese Commissie Orphan Europe een in de hele Europese Unie geldige handelsvergunning voor CYSTAGON. Deze machtiging is op 23 juni 2002 en op 23 juni 2007 verlengd.
U kunt hier de volledige versie van de evaluatie (EPAR) raadplegen.
Laatste update van deze samenvatting: 06-2007
