Wat is en wat is Natpar - Parathyroid Hormone gebruikt voor?
Natpar is een hormoonvervangend medicijn voor de behandeling van volwassenen met hypoactieve bijschildklieren, een aandoening die bekend staat als hypoparathyreoïdie.
Bij patiënten met deze aandoening produceren de bijschildklieren in de nek niet voldoende van het parathyroïde hormoon dat het calciumniveau in het bloed regelt. Als gevolg hiervan hebben patiënten een laag calciumgehalte dat problemen kan veroorzaken met botten, spieren, hart, nieren en andere delen van het lichaam.
Natpar wordt gebruikt naast de behandeling met calciumsupplementen en vitamine D, wanneer deze behandelingen niet voldoende effectief zijn geweest.
Omdat het aantal patiënten dat lijdt aan hypoparathyreoïdie laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en Natpar werd op 18 december 2013 gekwalificeerd als een "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij zeldzame ziekten).
Het actieve ingrediënt in Natpar is het bijschildklierhormoon.
Hoe wordt Natpar gebruikt - Parathyroïd hormoon?
Natpar is verkrijgbaar als poeder en vloeistof om samen te mengen tot een oplossing voor injectie. Natpar wordt subcutaan in de dij geïnjecteerd met de Natpar-pen. De gebruikelijke aanbevolen startdosering is eenmaal daags 50 microgram. De Natpar-dosis en die van de vitamine D- en calciumsupplementen die door de patiënt worden ingenomen, worden vervolgens aangepast op basis van het bloedcalciumgehalte van de patiënt. De maximale dagelijkse dosis is 100 microgram.
De patiënt kan de Natpar-injectie alleen na de training uitvoeren. Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden opgevolgd door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die ervaring heeft met het behandelen van patiënten die lijden aan hypoparathyreoïdie. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Natpar - Parathyroid-hormoon?
Het werkzame bestanddeel in Natpar, het bijschildklierhormoon, is een kopie van het natuurlijke hormoon dat door de bijschildklieren wordt geproduceerd. Vervangt het ontbrekende hormoon bij patiënten met hypoparathyreoïdie, waardoor ze de calciumspiegel kunnen herstellen.
Welke voordelen bleek Natpar tijdens de studies te hebben?
Van Natpar is aangetoond dat het helpt de bloedcalciumspiegels onder controle te houden bij patiënten met hypoparathyreoïdie die calcium- en vitamine D-supplementen gebruiken.
In een 24 weken durende hoofdstudie uitgevoerd bij 124 patiënten bereikte 54, 8% (46 van de 84) van degenen die Natpar kregen een aanvaardbaar niveau van calcium in het bloed en handhaafde deze terwijl de doses calcium- en vitaminesupplementen werden verlaagd D minstens 50%. Het percentage patiënten dat een placebo (een schijnbehandeling) gebruikte en hetzelfde resultaat kreeg, was 2, 5% (1 op de 40 patiënten).
Welke risico's houdt het gebruik van Natpar - Parathyroid hormone in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Natpar (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn calciumgehalten in het bloed die te hoog of te laag zijn, wat kan leiden tot hoofdpijn, diarree, braken, paresthesie (ongebruikelijke sensaties zoals tintelingen en tintelingen), hypesthesie (verminderde tastzin) en hoge niveaus van calcium in de urine. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Natpar.
Natpar mag niet worden gebruikt bij patiënten die een beenderbehandeling ondergaan of hebben ondergaan, die lijden aan botkanker of kanker die zich heeft verspreid naar de botten en meer risico lopen op het ontwikkelen van botkanker, osteosarcoom genaamd. Bovendien mag Natpar niet worden gebruikt bij patiënten met onduidelijke verhogingen van de niveaus van een enzym dat alkalische botfosfatase wordt genoemd en bij patiënten met pseudo-hypoparathyroïdie, een zeldzame ziekte waarbij het lichaam niet adequaat reageert op het bijschildklierhormoon dat het produceert. . Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met beperkingen.
Waarom is Natpar - Parathyroid Hormone goedgekeurd?
Natpar vervangt het ontbrekende parathyroïde hormoon bij patiënten met hypoparathyreoïdie. Uit de hoofdstudie bleek dat Natpar bijdraagt tot de beheersing van calciumgehalten in het bloed en tegelijkertijd de behoefte aan calcium- en vitamine D-supplementen vermindert. Deze studie was echter van korte duur en er was geen bewijs van verbeteringen in de kwaliteit van calcium. het leven van patiënten of vermindering van langetermijnproblemen zoals nierfalen. Daarom dient Natpar alleen te worden gebruikt bij patiënten die niet voldoende onder controle zijn met alleen standaardbehandelingen en die geen andere behandelingsmogelijkheden hebben.
Wat de veiligheid betreft, wordt het risico van te hoge of te lage calciumspiegels belangrijk geacht: meer gegevens zijn nodig om de gevolgen van grote schommelingen in het calciumgehalte in het bloed beter te begrijpen nadat het geneesmiddel eenmaal daags is ingenomen .
Omdat de beschikbare gegevens beperkt zijn, heeft Natpar een "voorwaardelijke goedkeuring" verkregen. Dit betekent dat verdere informatie over het geneesmiddel, die het bedrijf moet verstrekken, in de toekomst beschikbaar zal zijn. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wacht nog op Natpar?
Omdat Natpar een voorwaardelijke goedkeuring heeft gekregen, zal het bedrijf dat Natpar op de markt brengt een aanvullend onderzoek uitvoeren om de voordelen en risico's van het geneesmiddel en de toereikendheid van de toediening eenmaal per dag te bevestigen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Natpar - Parathyroid Hormone te waarborgen?
Het bedrijf dat Natpar op de markt brengt, zal een register opzetten en langetermijngegevens verzamelen over met Natpar behandelde patiënten, inclusief de effecten op de botten, nieren en de kwaliteit van leven van de patiënten zelf.
Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die gezondheidswerkers en patiënten moeten naleven om Natpar veilig en effectief te gebruiken, zijn ook opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Natpar - Parathyroid-hormoon
Het volledige EPAR voor Natpar is te vinden op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Natpar.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Natpar is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Geneesmiddelen voor mensen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
