Waar wordt Galafold - Migalastat voor gebruikt?
Galafold is een geneesmiddel voor de behandeling van patiënten van 16 jaar en ouder met de ziekte van Fabry. Het is een zeldzame erfelijke ziekte waarbij patiënten verschillende mutaties (variaties) vertonen van het gen dat verantwoordelijk is voor de productie van een enzym dat alfa-galactosidase A wordt genoemd en dat normaal een vetstof genaamd globotriaosilceramide (GL-3) afbreekt. Bij patiënten met de ziekte van Fabry functioneert dit enzym niet goed. Als gevolg hiervan kan GL-3 niet worden afgebroken en zich ophopen in verschillende cellen van het lichaam, waaronder hart- en niercellen.
Omdat het aantal patiënten met de ziekte van Fabry klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Galafold op 22 mei 2006 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Galafold bevat de werkzame stof migalastat.
Hoe wordt Galafold - Migalastat gebruikt?
Galafold kan alleen op voorschrift worden verkregen en de behandeling moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de diagnose en behandeling van de ziekte van Fabry.
Galafold is beschikbaar als capsules (123 mg). De aanbevolen dosis Galafold is één capsule om de dag, oraal ingenomen ten minste 2 uur vóór of na voedselconsumptie.
Galafold mag alleen worden gebruikt bij patiënten met bepaalde mutaties van het alfa-galactosidase A-gen.Voor meer informatie, zie de samenvatting van de productkenmerken (ook onderdeel van het EPAR).
Hoe werkt Galafold - Migalastat?
Galafold bevat de werkzame stof migalastat, die zich bindt aan bepaalde onstabiele vormen van alfagalactosidase A, het enzym stabiliseert. Hierdoor kan het enzym worden getransporteerd naar delen van de cel waar het de GL-3 kan afbreken.
Welke voordelen bleek Galafold - Migalastat tijdens de studies te hebben?
Galafold werd geanalyseerd in twee hoofdstudies met in totaal 127 patiënten met de ziekte van Fabry.
In het eerste onderzoek, waarbij Galafold vergeleken werd met een placebo (een schijnbehandeling) bij 67 patiënten, werd het percentage patiënten beoordeeld dat op de behandeling reageerde (gedefinieerd als een afname van ten minste 50% van de GL-3-afzettingen in de nier) . Over het algemeen was Galafold niet effectiever dan placebo voor het verminderen van GL-3-afzettingen; echter, andere analyses die alleen patiënten met die genetische mutaties omvatten die met Galafold kunnen worden behandeld, lieten zien dat patiënten na 6 maanden behandeling beter reageerden op Galafold dan op placebo.
De tweede studie van 60 patiënten vergeleek Galafold met de agalsidase alfa en agalsidase bèta-stoffen, twee substitutiebehandelingen van het ontbrekende enzym. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in de nierfunctie van de patiënt na 18 maanden behandeling. In deze studie was Galafold net zo effectief als enzymvervangende therapie bij het stabiliseren van de nierfunctie van de patiënt.
Welke risico's houdt het gebruik van Galafold - Migalastat in?
De meest voorkomende bijwerking van Galafold (die bij ongeveer 1 op de 10 personen kan optreden) is hoofdpijn.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld voor Galafold.
Waarom is Galafold - Migalastat goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Galafold groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dat het voor gebruik in de EU wordt goedgekeurd. De commissie merkte op dat Galafold is onderzocht bij een beperkt aantal patiënten, maar het beschikbare bewijs wordt voldoende geacht voor een dergelijke zeldzame ziekte. Het CHMP was ook van oordeel dat Galafold oraal wordt ingenomen en dit zou een voordeel kunnen zijn ten opzichte van andere toegestane behandelingen zoals enzymvervangingstherapie, die door infusie (indruppeling) in een ader worden gegeven. Wat de veiligheid betreft, werd Galafold goed verdragen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Galafold - Migalastat te waarborgen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Galafold te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Galafold, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.
Meer informatie over Galafold - Migalastat
Voor de volledige EPAL van Galafold, raadpleegt u de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over Galafold-therapie.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Galafold is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Menselijke medicijnen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
