Iblias - Octocog Alfa

Wat is Iblias - Octocog Alfa en waar wordt het voor gebruikt?

Iblias is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling en de preventie van bloedingen bij patiënten met hemofilie A (een erfelijke bloedingsaandoening die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een coagulatie-eiwit dat factor VIII wordt genoemd). Het bevat de werkzame stof octocog alfa, gelijk aan de humane factor VIII.

Hoe wordt Iblias - Octocog Alfa gebruikt?

Iblias is verkrijgbaar als poeder en oplosmiddel om een oplossing voor injectie te maken. Toediening door injectie in een ader vergt enkele minuten. De dosis en duur van de behandeling hangen af van de vraag of Iblias wordt gebruikt als een preventieve of genezing van bloedingen, de ernst van de hemofilie, de omvang en de locatie van de bloeding, en de gezondheid en het lichaamsgewicht van de patiënt.

Iblias kan alleen op voorschrift worden verkregen en de behandeling moet worden uitgevoerd onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van hemofilie. Zie de samenvatting van de productkenmerken (inbegrepen bij EPAR) voor meer informatie.

Hoe werkt Iblias - Octocog Alfa?

Patiënten met hemofilie A missen factor VIII, een eiwit dat nodig is voor de bloedstolling; bijgevolg zijn ze gemakkelijk vatbaar voor bloedingen en kunnen ze problemen hebben zoals bloedingen uit gewrichten, spieren of inwendige organen. De werkzame stof in Iblias, octocog alfa, werkt in het lichaam op dezelfde manier als de humane factor VIII: het vervangt de ontbrekende factor VIII, waarbij bloedstolling wordt bevorderd en tijdelijke controle van de bloedingsaandoening mogelijk wordt.

Welke voordelen bleek Iblias - Octocog Alfa tijdens de studies te hebben?

De werkzaamheid van Iblias bij de preventie en behandeling van bloedingen is aangetoond in één hoofdonderzoek met 62 patiënten van 12 jaar of ouder met ernstige hemofilie A en eerder behandeld met andere factor VIII-producten. Het aantal bloedingen dat werd waargenomen tijdens Iblias-therapie was gemiddeld 3, 8 gebeurtenissen per jaar (voornamelijk in de gewrichten). Voor de Iblias-therapie waren de bloedingsgebeurtenissen gemiddeld 6, 9 per jaar. Vergelijkbare resultaten werden waargenomen bij patiënten die het geneesmiddel bleven innemen nadat de initiële studie was voltooid.

Ongeveer 70% van de bloedingsincidenten vonden plaats met een enkele Iblias-injectie, nog eens 15% van de gevallen reageerden op een tweede injectie en de respons werd in ongeveer 80% van de gevallen als goed of uitstekend beschouwd. Bovendien werd de controle van het bloedverlies waargenomen bij 12 patiënten die tijdens het onderzoek een grote operatie ondergingen door de artsen van deze patiënten als goed of uitstekend beoordeeld.

Een tweede studie werd uitgevoerd bij 51 kinderen jonger dan 12 jaar, die eerder werden behandeld met andere op factor VIII-gebaseerde producten, waarvoor hetzelfde resultaat van 3, 8 bloedingen per jaar werd gevonden, gemiddeld therapie met Iblias (vooral met betrekking tot trauma's). Behandelingsreactie werd in ongeveer 90% van de gevallen als goed of uitstekend beschouwd.

Gegevens van een ondersteunende studie bevestigden ook de voordelen van preventieve behandeling met Iblias in het verminderen van het aantal bloedingen.

Welke risico's houdt het gebruik van Iblias in - Octocog Alfa?

Overgevoeligheids (allergische) reacties met Iblias komen soms voor, van 1 op 1.000 tot minder dan 1 op de 100 patiënten. Als ze optreden, kunnen ze omvatten: angio-oedeem (zwelling van het onderhuidse weefsel), brandend en stekend gevoel op de injectieplaats, rillingen, roodheid, jeukende huiduitslag, hoofdpijn, netelroos, hypotensie (lage bloeddruk), lethargie, misselijkheid, rusteloosheid, tachycardie (snelle hartslag), vernauwing van de borst, tintelingen, braken en ademhalings piepende ademhaling. In sommige gevallen kunnen deze reacties in ernstige vorm voorkomen.

Patiënten kunnen antilichamen tegen hamster- of muiseiwitten ontwikkelen; het geneesmiddel mag niet worden gebruikt bij patiënten die overgevoelig (allergisch) zijn voor octocog alfa of voor hamster- of muizeneiwitten. Bij geneesmiddelen met factor VIII bestaat ook het risico dat sommige patiënten remmers (antilichamen) tegen deze factor ontwikkelen; daarom kan het geneesmiddel niet effectief zijn, waardoor de controle over bloedingen verloren gaat.

Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de beperkingen en bijwerkingen die zijn gerapporteerd met Iblias.

Waarom was Iblias - Octocog Alfa goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Iblias groter zijn dan de risico's, en heeft geadviseerd Iblias te gebruiken voor gebruik in de EU. Het is aangetoond dat iblias effectief is bij zowel de preventie als de behandeling van bloedingen, inclusief het beheer van bloedverlies tijdens operaties, en kan worden gebruikt in alle leeftijdsgroepen. Wat de veiligheid betreft, zijn de gerapporteerde effecten in lijn met de verwachte effecten voor een product op basis van factor VIII. Lopende onderzoeken moeten aanvullend bewijs leveren over de werkzaamheid en veiligheid bij patiënten die niet eerder zijn behandeld met geneesmiddelen op basis van factor VIII en aanvullende gegevens over langdurig gebruik bij kinderen.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Iblias te waarborgen - Octocog Alfa?

Om een zo veilig mogelijk gebruik van Iblias te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Iblias, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.

Verdere informatie is beschikbaar in de samenvatting van het risicobeheerplan.

Bovendien zal het bedrijf dat Iblias op de markt brengt, studies uitvoeren gericht op het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel bij patiënten die nog niet zijn behandeld met andere producten op basis van factor VIII en om verder bewijs te leveren over de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling bij langdurig met Iblias bij kinderen.