drugs

Replagal - Agalsidase alfa

Wat is Replagal?

Replagal is een oplossing voor infusie, die de werkzame stof agalsidase alfa bevat.

Waarvoor wordt Replagal gebruikt?

Replagal wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry, een zeldzame erfelijke aandoening.

Patiënten die aan deze ziekte lijden, vertonen een tekort aan het enzym alfa-galactosidase A. Dit enzym breekt normaal gesproken het lipide globotriaosilceramide (Gb3) af. Als dit enzym ontbreekt, kan Gb3 niet worden afgebroken en hoopt het zich op in cellen, bijvoorbeeld in niercellen.

Patiënten met de ziekte van Fabry kunnen uitgebreide symptomen hebben, waaronder ernstige aandoeningen zoals nierfalen, hartproblemen en een beroerte.

Aangezien het aantal patiënten met de ziekte van Fabry laag is, wordt deze ziekte als "zeldzaam" beschouwd en op 8 augustus 2000 werd Replagal een "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van zeldzame ziekten) aangewezen.

Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Replagal gebruikt?

Replagal dient te worden toegediend onder toezicht van een arts die gespecialiseerd is in de behandeling van de ziekte van Fabry of andere erfelijke stofwisselingsstoornissen. Het wordt toegediend als een intraveneuze infusie van 0, 2 mg / kg lichaamsgewicht gedurende 40 minuten elke 2 weken. In sommige onderzoeken werd het effect van Replagal dat aan kinderen werd toegediend onderzocht en daarom werd gesuggereerd dat Replagal kan worden gebruikt bij kinderen van 7 tot 18 jaar met dezelfde dosis. Patiënten met ernstige nierproblemen hebben een kleine reactie op de behandeling. Replagal is bedoeld voor langdurig gebruik.

Hoe werkt Replagal?

Replagal is een enzymvervangingstherapie, een therapie die patiënten voorziet van het ontbrekende enzym. Replagal is bedoeld om het humane enzym alfa-galactosidase A te vervangen, dat mensen met de ziekte van Fabry missen. De werkzame stof in Replagal, agalsidase alfa, is een kopie van het menselijke enzym dat wordt geproduceerd door een methode die "recombinant-DNA-technologie" wordt genoemd: het enzym wordt geproduceerd door een cel waarin een gen (DNA) is geïntroduceerd dat de maakt het in staat om het enzym te produceren. Dit vervangingsenzym begunstigt de afbraak van Gb3 door de accumulatie ervan in de cellen te voorkomen.

Welke studies zijn uitgevoerd op Replagal?

Replagal is onderzocht in twee klinische onderzoeken, bij in totaal 40 mannelijke patiënten. Replagal werd vergeleken met een placebo (een schijnbehandeling); in één onderzoek werd het effect op pijn gemeten, terwijl in een ander onderzoek het effect op de eliminatie van Gb3 uit de linker hartkamer (myocard) werd onderzocht. Een studie werd ook uitgevoerd bij 15 vrouwelijke patiënten (dragers).

Replagal is ook onderzocht bij 24 kinderen in de leeftijd tussen zes en een half en 18 jaar.

Welke voordelen bleek Replagal tijdens de studies te hebben?

Na 6 maanden behandeling verminderde Replagal de pijn significant bij patiënten die werden behandeld in vergelijking met degenen die placebo kregen (een schijnbehandeling). Replagal produceerde een gemiddelde vermindering van de linker ventrikelmassa van 11, 5 g, terwijl de met placebo behandelde patiënten een toename van 21, 8 g vertoonden. Deze resultaten geven aan dat de symptomen van de ziekte verbeteren of dat de ziekte stabiel blijft. Bij vrouwen waren de effecten vergelijkbaar met de resultaten bij mannen. Kinderen die 6 maanden behandeling met Replagal kregen, vertoonden geen toename van de hartmassa en de Gb3-spiegels in het bloed waren afgenomen.

Welke risico's houdt het gebruik van Replagal in?

De meest voorkomende bijwerkingen (waargenomen bij meer dan één op de tien patiënten tijdens de studies) worden veroorzaakt door de infusie in plaats van door het geneesmiddel zelf. Dit zijn voornamelijk koude rillingen, hoofdpijn, misselijkheid, pyrexie (koorts), roodheid van het gezicht en vermoeidheid (vermoeidheid), die over het algemeen niet serieus zijn. Andere vaak voorkomende bijwerkingen zijn pijn en ongemak. De bijwerkingen die bij kinderen worden gemeld, zijn vergelijkbaar met die bij volwassenen. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Replagal.

Patiënten die Replagal gebruiken, kunnen antilichamen ontwikkelen (eiwitten die worden aangemaakt als een reactie op Replagal en die de behandeling kunnen schaden).

Replagal mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor agalsidase alfa of voor andere ingrediënten in het geneesmiddel.

Waarom is Replagal goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft besloten dat behandeling met Replagal voor patiënten met de ziekte van Fabry klinische langetermijnvoordelen kan opleveren. Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Replagal groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Replagal.

Replagal is "in uitzonderlijke omstandigheden" goedgekeurd omdat, omdat het wordt gebruikt om een ​​zeldzame ziekte te behandelen, het niet mogelijk was om meer gedetailleerde informatie over het geneesmiddel te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA) herziet nieuwe informatie die elk jaar beschikbaar is en deze samenvatting zal waar nodig worden bijgewerkt.

Welke informatie wordt nog verwacht voor Replagal?

Het bedrijf dat Replagal maakt, zal verdere studies over het geneesmiddel uitvoeren, vooral om de resultaten te verkrijgen van 5 jaar therapie, andere doseringen, onderhoudsdoses en studies bij kinderen.

Meer informatie over Replagal

Op 3 augustus 2001 verleende de Europese Commissie een handelsvergunning die in de hele Europese Unie geldig was voor Replagal aan TKT Europe AB. De handelsvergunning is op 3 augustus 2006 verlengd. Klik hier voor registratie van de status van Replagal als weesgeneesmiddel.

Klik hier voor het volledige EPAR van Replagal.

Laatste update van deze samenvatting: 02-2007