Farydak - Panobinostat

Waarvoor wordt Farydak - Panobinostat gebruikt?

Farydak is een kankergeneesmiddel dat wordt gebruikt in combinatie met twee andere geneesmiddelen, bortezomib en dexamethason, voor de behandeling van multipel myeloom (een kanker van het beenmerg). Het wordt toegediend aan volwassenen bij wie de ziekte is teruggekeerd of verergerd na ten minste twee eerdere behandelingen, waaronder bortezomib en een immunomodulator (een geneesmiddel dat inwerkt op het immuunsysteem).

Farydak bevat de panobinostat voor actieve bestanddelen.

Omdat het aantal patiënten met multipel myeloom laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Farydak op 8 november 2012 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).

Hoe wordt Farydak - Panobinostat gebruikt?

De behandeling met Farydak moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met het gebruik van antikankertherapieën en het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Farydak is verkrijgbaar als capsules (10, 15 en 20 mg) en wordt gegeven in behandelingscycli van 21 dagen, samen met bortezomib en dexamethason. De aanbevolen startdosis Farydak is 20 mg, genomen op dag 1, 3, 5, 8, 10 en 12 van de cyclus. Patiënten ontvangen het geneesmiddel gedurende 8 cycli en een verdere 8 behandelingscycli worden aanbevolen bij patiënten die een klinisch voordeel ontvangen. Uw arts kan de dosis wijzigen of de toediening vertragen bij patiënten die ernstige bijwerkingen ondervinden. Zie de samenvatting van de productkenmerken (meegeleverd met productinformatie) voor meer informatie.

Hoe werkt Farydak - Panobinostat?

De werkzame stof in Farydak, panobinostat, is een type geneesmiddel dat histon deacetylase (HDAC) -remmer wordt genoemd. Het blokkeert de activiteit van enzymen genaamd histone deacetylases (HDAC), die betrokken zijn bij de activering en deactivering van genen in cellen. Bij multipel myeloom wordt verwacht dat panobinostat genen behoudt die de deling en groei van geactiveerde tumorcellen remmen. Verwacht wordt dat dit de vermenigvuldiging van c zal stoppen

Welke voordelen bleek Farydak - Panobinostat tijdens de studies te hebben?

De voordelen van Farydak zijn aangetoond in een hoofdstudie uitgevoerd bij 768 patiënten met multipel myeloom die waren teruggekeerd na eerdere behandelingen. Het geneesmiddel werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) als aanvulling op de behandeling met bortezomib en dexamethason. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de gemiddelde tijd die verstreken was vóór de verslechtering van de ziekte van de patiënt (progressievrije overleving), die 12 maanden was bij patiënten die met Farydak werden behandeld, vergeleken met ongeveer 8 maanden bij degenen die met placebo werden behandeld.

Wanneer de resultaten alleen werden geanalyseerd voor de groep patiënten die ten minste twee eerdere behandelingen hadden gekregen, waaronder bortezomib en een immunomodulerend geneesmiddel (thalidomide, lenalidomide of pomalidomide), was de gemiddelde tijd tot verergering van het myeloom 12, 5 maanden met Farydak, vergeleken met 4, 7 maanden met placebo.

Welke risico's houdt het gebruik van Farydak - Panobinostat in?

De meest voorkomende bijwerkingen van Farydak (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn diarree, vermoeidheid, misselijkheid en braken en door bloed overgebrachte effecten, zoals trombocytopenie (lage bloedplaatjesbloedplaatjes, belangrijk voor bloedstolling), bloedarmoede en neutropenie en lymfopenie (lage niveaus van sommige witte bloedcellen). De meest significante effecten die hebben geleid tot de onderbreking van de behandeling bij patiënten (opgetreden bij ongeveer 4 van de 10 patiënten) waren diarree, zwakte en vermoeidheid en longontsteking (longinfectie). Effecten op het hart traden op bij 1-2 van de 10 patiënten en omvatten tachycardie (verhoogde hartslag), hartkloppingen en onregelmatig hartritme (atriale fibrillatie, sinustachycardie); In zeldzame gevallen ondervonden patiënten veranderingen in de elektrische geleiding in het hart (verlenging van het QTc-interval). Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Farydak.

Farydak mag niet worden gebruikt door vrouwen die borstvoeding geven. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met beperkingen.

Waarom is Farydak - Panobinostat goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau was van oordeel dat de toename van de progressievrije overleving klinisch significant is, maar merkt op dat een voordeel in termen van totale overleving nog niet is aangetoond. Bovendien werkt panobinostat anders dan bestaande behandelingen. Dit betekent dat het een nieuw alternatief biedt voor patiënten die zijn blootgesteld aan ten minste twee eerdere behandelingen, waaronder bortezomib en immunomodulerende middelen, die beperkte therapeutische opties hebben en daarom een hoge onvervulde medische behoefte hebben. Hoewel de bijwerkingen zorgwekkend waren en niet konden worden gerechtvaardigd bij patiënten die mogelijk behandelbaar waren met minder toxische therapieën, was het CHMP van oordeel dat ze aanvaardbaar waren in de subgroep die hierboven werd behandeld, gezien het ontbreken van alternatieven, en dat ze beheersbaar waren. Daarom heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) besloten dat de voordelen van Farydak groter zijn dan de risico's ervan in deze groep en heeft het geadviseerd dat het voor gebruik in de EU wordt goedgekeurd.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Farydak - Panobinostat te waarborgen?

Om een zo veilig mogelijk gebruik van Farydak te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Farydak, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.

Bovendien zal het bedrijf dat Farydak in de handel brengt, informatiemateriaal voor patiënten, inclusief een patiëntenkaart, ter beschikking stellen om hen te helpen het geneesmiddel op de juiste manier in te nemen. Het zal ook een definitieve analyse opleveren die is afgeleid van het hoofdonderzoek naar de overlevingsduur van patiënten die met het geneesmiddel zijn behandeld.