Waar wordt Brineura - Cerliponase gebruikt en waarvoor wordt het gebruikt?
Brineura is een geneesmiddel voor de behandeling van type 2 neuronale lipofuscinose ceroid (CLN2), een erfelijke aandoening bij kinderen die leidt tot progressieve hersenbeschadiging.
Omdat het aantal patiënten met CLN2 laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Brineura op 13 maart 2013 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Brineura bevat de werkzame stof cerliponase alfa.
Hoe wordt Brineura - Cerliponase Alfa gebruikt?
Brineura wordt rechtstreeks in de hersenen toegediend. Vóór de eerste infusie moet de patiënt een operatie ondergaan om een instrument te implanteren, dat van de buitenkant van de schedel door de vloeistofholte naar de hersenen gaat, waar het geneesmiddel wordt afgegeven.
Infusies worden eenmaal per twee weken uitgevoerd door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die ervaring heeft met het toedienen van geneesmiddelen in de hersenen. Om het risico op infusiereacties te verminderen, kunnen andere geneesmiddelen aan patiënten worden gegeven vóór of tijdens de behandeling met Brineura of de infusie kan worden vertraagd. De behandeling kan doorgaan totdat de patiënt er baat bij heeft.
Brineura is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Brineura - Cerliponase Alfa?
Patiënten met CLN2 missen een enzym dat nodig is voor normale hersenontwikkeling, genaamd tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1). Het werkzame bestanddeel in Brineura, cerliponase alfa, is een kopie van TPP1 en wordt gebruikt om het ontbrekende enzym te vervangen.
Het geneesmiddel wordt rechtstreeks in de hersenen toegediend om de bloed-hersenbarrière te omzeilen, een beschermende barrière die de bloedstroom van de hersenen scheidt en voorkomt dat stoffen zoals medicijnen het hersenweefsel binnendringen.
Welke voordelen bleek Brineura - Cerliponase Alfa tijdens de studies te hebben?
In de eerste studies werd benadrukt dat Brineura de snelheid waarmee de ziekte vordert, vermindert volgens een standaard evaluatieschaal.
In een onderzoek met 23 kinderen (gemiddelde leeftijd 4 jaar) die bijna een jaar lang met Brineura werden behandeld, toonden 20 van hen (87%) niet het 2-puntsverlies in motorische en linguïstische vaardigheden dat historisch werd waargenomen bij patiënten die geen behandeling kregen.
De evaluatie werd uitgevoerd door artsen die patiënten afzonderlijke scores gaven voor motorische en taalvaardigheden (waarbij 0 ernstiger en 3 normaal is). De uiteindelijke score van een patiënt kwam overeen met de som van de twee scores.
In een vervolgstudie duurden de voordelen van Brineura nog een jaar; de resultaten toonden aan dat de ziekte bij de meeste patiënten kon worden vertraagd. Deze studie is nog gaande.
Welke risico's houdt het gebruik van Brineura - Cerliponase Alfa in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Brineura (die bij meer dan 1 op de 5 personen kunnen optreden) zijn koorts, lage niveaus van CSF-eiwit (hersenvocht en ruggenmerg), ECG-afwijkingen (een onderzoek van de hartactiviteit), braken, bovenste luchtweginfecties (neus- en keelinfecties) en overgevoeligheids (allergische) reacties. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Brineura.
Brineura mag niet worden gebruikt bij patiënten die levensbedreigende (allergische) overgevoeligheidsreacties hebben gehad met Brineura en wiens symptomen zijn teruggekomen toen het geneesmiddel opnieuw werd toegediend. Bovendien mag het niet worden gegeven aan patiënten die zijn geïmplanteerd met een shunt om overtollig vocht uit de hersenen af te tappen. Ten slotte moet Brineura niet aan patiënten worden gegeven als er problemen zijn met betrekking tot het hulpmiddel, zoals lekkage of infectie.
Waarom is Brineura - Cerliponase Alfa goedgekeurd?
De beschikbare gegevens laten zien dat Brineura bijdraagt aan het vertragen van motorische en taalvaardigheden bij patiënten met CLN2, een ziekte waarvoor geen andere behandelingen bestaan.
Wat de beveiliging betreft, onthullen de gegevens geen onaanvaardbare problemen. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft daarom geconcludeerd dat de voordelen van Brineura groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dat het voor gebruik in de EU wordt goedgekeurd.
Brineura was gemachtigd in "uitzonderlijke omstandigheden" omdat het niet mogelijk was om volledige informatie over Brineura te verkrijgen vanwege de zeldzaamheid van de ziekte. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Brineura?
Aangezien Brineura in uitzonderlijke omstandigheden is toegelaten, verstrekt het bedrijf dat het in de handel brengt aanvullende gegevens uit studies over de veiligheid van het geneesmiddel, waaronder het risico op allergische reacties bij langdurig gebruik en over de langetermijneffectiviteit ervan om de verslechtering te vertragen of te stoppen van motorische en taalvaardigheden. De studies zullen worden bijgewoond door kinderen onder de twee jaar, voor wie er momenteel geen gegevens beschikbaar zijn.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Brineura - Cerliponase Alfa te waarborgen?
Het bedrijf dat Brineura op de markt brengt, zal ervoor zorgen dat alle gezondheidswerkers die het medicijn moeten gebruiken, trainingsmateriaal krijgen over hoe het te gebruiken en hoe ze apparaatgerelateerde problemen, zoals infectie of obstructie, kunnen voorkomen.
Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten in acht moeten nemen voor een veilig en doeltreffend gebruik van Brineura zijn ook opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Brineura - Cerliponase Alfa
Het volledige EPAR voor Brineura is te vinden op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de Brineura-therapie.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Brineura is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Geneesmiddelen voor mensen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
