drugs

Fabrazyme - agalsidase beta

Wat is Fabrazyme?

Fabrazyme is een oplossing voor intraveneuze infusie (indruppeling in een ader), die de werkzame stof agalsidase beta bevat.

Waar wordt Fabrazyme voor gebruikt?

Fabrazyme wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry, een zeldzame erfelijke aandoening. Patiënten die aan deze ziekte lijden, vertonen een tekort aan het enzym dat alfa-galactosidase A wordt genoemd. Dit enzym breekt normaal gesproken het lipide globotriaosylceramide (GL-3) af. Als dit enzym deficiënt is, kan GL-3 niet worden afgebroken en zich ophopen in de lichaamscellen, zoals niercellen.

Patiënten met deze ziekte hebben een breed scala aan symptomen, waaronder ernstige stoornissen, zoals nierfalen, hartproblemen en een beroerte.

Gezien het kleine aantal patiënten dat aan deze ziekte leed, werd het als "zeldzaam" beschouwd en op 8 augustus 2000 werd Fabrazyme beschreven als een "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor zeldzame ziekten).

Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Fabrazyme gebruikt?

Alleen een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry of andere erfelijke stofwisselingsstoornissen, kan Fabrazyme voorschrijven. De dosis Fabrazyme is 1 mg per kilo lichaamsgewicht, eenmaal per twee weken toegediend als een intraveneuze infusie. De initiële infusiesnelheid mag niet hoger zijn dan 0, 25 mg per minuut (15 mg per uur), om het risico op infusiegerelateerde reacties te verminderen. De infusiesnelheid kan bij volgende infusies geleidelijk worden verhoogd. In één studie werd Fabrazyme bekeken wanneer het aan kinderen werd gegeven en kwam men tot de conclusie dat het geneesmiddel kan worden gegeven aan kinderen van acht tot 16 jaar met dezelfde dosis. Patiënten met ernstige nierschade kunnen mogelijk minder op de behandeling reageren. Fabrazyme is bedoeld voor langdurig gebruik.

Hoe werkt Fabrazyme?

Met Fabrazyme kan enzymvervangingstherapie worden geïmplementeerd. Dit type therapie biedt patiënten het enzym dat ze missen. Fabrazyme is bedoeld om het enzym alfa-galactosidase A te vervangen, dat mensen met de ziekte van Fabry missen. De werkzame stof van Fabrazyme is agalsidase beta, een kopie van de menselijke vorm van het enzym geproduceerd door een methode die bekend staat als "recombinant-DNA-technologie": het enzym wordt geproduceerd door een cel waarin een gen is geïntroduceerd (DNA) waardoor het mogelijk is om te worden gegenereerd. Dit vervangingsenzym bevordert de afbraak van GL-3 en voorkomt de accumulatie ervan in de cellen van de patiënt.

Welke studies zijn uitgevoerd op Fabrazyme?

Drie klinische onderzoeken werden gepresenteerd, waarbij 73 volwassen patiënten betrokken waren. In de hoofdstudie werd Fabrazyme vergeleken met een placebo (een schijnbehandeling) bij 58 patiënten, waarbij de effecten van het geneesmiddel op de eliminatie van GL-3 uit niercellen werden gemeten.

De werkzaamheid van Fabrazyme is ook onderzocht bij 16 kinderen tussen de 8 en 16 jaar oud, die leden aan de ziekte van Fabry.

Welke voordelen bleek Fabrazyme tijdens de studies te hebben?

In de hoofdstudie elimineerde Fabrazyme GL-3 uit niercellen zeer substantieel en bijna voltooid na 20 weken behandeling. 69% van de patiënten die met Fabrazyme werden behandeld hadden de beste lipide-eliminatieniveaus, vergeleken met nuleffecten in de placebogroep. Dit kan leiden tot een verbetering van de symptomen of een stabilisatie van de ziekte.

Zelfs bij kinderen die met Fabrazyme werden behandeld, werd een afname van de GL-3-spiegels in het bloed gevonden, waarbij alle kinderen na 20 weken behandeling een normaal niveau bereikten. Bovendien is er een verbetering in de symptomen en kwaliteit van leven van kinderen.

Welke risico's houdt het gebruik van Fabrazyme in?

Tijdens de studies werden de meest voorkomende bijwerkingen (bij meer dan één op de 10 patiënten) van Fabrazyme veroorzaakt door de infusie in plaats van door het geneesmiddel zelf. De meest voorkomende reacties zijn koorts en koude rillingen. Andere vaak voorkomende bijwerkingen waren: hoofdpijn, paresthesie (abnormale sensaties, zoals tintelingen en tintelingen), misselijkheid, braken, roodheid en koude sensatie. De bijwerkingen bij kinderen waren vergelijkbaar met die bij volwassenen. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Fabrazyme.

Patiënten die Fabrazyme gebruiken, kunnen antilichamen ontwikkelen (eiwitten die geproduceerd worden als een reactie op Fabrazyme en die de behandeling kunnen beïnvloeden).

Fabrazyme mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor agalsidase beta of voor de andere bestanddelen van het geneesmiddel.

Waarom is Fabrazyme goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) was van oordeel dat behandeling met Fabrazyme voor patiënten met de ziekte van Fabry klinische langetermijnvoordelen kan opleveren. Het CHMP was van oordeel dat de voordelen van Fabrazyme opwegen tegen de risico's in het geval van langdurige enzym-vervangingstherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry, en heeft daarom geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Fabryse.

Fabrazyme was oorspronkelijk goedgekeurd in uitzonderlijke omstandigheden omdat, aangezien het wordt gebruikt voor de behandeling van een zeldzame ziekte, de beschikbare gegevens op het moment van goedkeuring beperkt waren.

Aangezien de fabrikant de gevraagde aanvullende informatie heeft verstrekt, is de voorwaarde met betrekking tot "uitzonderlijke omstandigheden" op 6 februari 2008 verwijderd.

Meer informatie over Fabrazyme

Op 3 augustus 2001 verleende de Europese Commissie een vergunning voor het in de handel brengen van Fabrazyme aan Genzyme Europe BV, die in de hele Europese Unie geldig is. Op 3 augustus 2006 is deze machtiging vernieuwd.

Registratie van de status van Fabrazyme als weesgeneesmiddel is hier beschikbaar.

U kunt de volledige versie van de evaluatie raadplegen (EPAR) is hier beschikbaar.

Laatste update van deze samenvatting: 02 - 2008