Wat is Dinutuximab beta Apeiron en wanneer wordt het voorgeschreven?
Dinutuximab beta Apeiron is een middel tegen kanker dat wordt gebruikt bij de behandeling van neuroblastoom, een kanker van zenuwcellen, bij patiënten ouder dan één jaar. Het wordt gebruikt in twee groepen patiënten met een hoog risico op neuroblastoom (met een grote kans op een recidief):
- patiënten die enige verbetering hebben getoond met eerdere behandelingen, waaronder bloedstamceltransplantatie (een transplantatie van bloedproducerende cellen);
- patiënten bij wie het neuroblastoom niet is verbeterd met andere behandelingen tegen kanker of is teruggekeerd.
In het geval dat het neuroblastoom is teruggekeerd na een eerdere behandeling, is het raadzaam om het te stabiliseren (een verslechtering te voorkomen) voordat u start met de behandeling met Dinutuximab beta Apeiron. In sommige gevallen, wanneer eerdere behandelingen niet effectief genoeg waren, wordt Dinutuximab beta Apeiron gebruikt in combinatie met een ander geneesmiddel, interleukine-2 (aldesleukin).
Omdat het aantal patiënten met neuroblastoom laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en werd Dinutuximab beta Apeiron op 8 november 2012 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Het geneesmiddel bevat de werkzame stof dinutuximab beta.
Hoe wordt Dinutuximab beta Apeiron gebruikt?
Dinutuximab beta Apeiron wordt via een infuus (infuus) in een ader toegediend. Elke behandelingscyclus met het geneesmiddel wordt gedurende vijf of tien dagen elke 35 dagen gegeven. Het wordt toegediend voor in totaal vijf cycli. De aanbevolen dosis is afhankelijk van het gewicht en de lengte van de patiënt.
In het geval van bepaalde bijwerkingen, kan de arts besluiten om de toediening van de doses te verminderen of uit te stellen of, als deze effecten ernstig zijn, de behandeling te stoppen.
Behandeling met Dinutuximab beta Apeiron mag niet worden gestart, tenzij de patiënt bevredigende resultaten heeft verkregen bij bepaalde bloedtesten die verband houden met de lever-, long-, nier- en beenmergfunctie.
Behandeling met Dinutuximab beta Apeiron moet worden begeleid door een arts die ervaring heeft met de behandeling van kanker. Het moet in het ziekenhuis worden toegediend door een arts of verpleegkundige die kan omgaan met ernstige allergische reacties en waar reanimatiediensten indien nodig onmiddellijk beschikbaar zijn. Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Zie de samenvatting van de productkenmerken (inbegrepen bij EPAR) voor meer informatie.
Hoe werkt Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron is een monoklonaal antilichaam (een type eiwit) dat is ontworpen om een structuur te herkennen en te binden die GD2 wordt genoemd en die in grote hoeveelheden aanwezig is op het oppervlak van neuroblastomacellen, maar niet in normale cellen.
Wanneer Dinutuximab beta Apeiron zich bindt aan neuroblastomacellen, is het een doelwit voor het immuunsysteem van het lichaam (de natuurlijke afweer), dat vervolgens kankercellen doodt.
Welke voordelen bleek Dinutuximab beta Apeiron tijdens de studies te hebben?
Studies hebben aangetoond dat Dinutuximab beta Apeiron effectief is in het verhogen van de overleving bij patiënten met neuroblastoom.
Twee studies onderzochten gegevens van 88 kinderen en volwassenen met neuroblastoom die niet waren teruggegaan met andere behandelingen tegen kanker of die waren teruggekeerd. Patiënten werden behandeld met Dinutuximab beta Apeiron plus interleukin-2 en een ander geneesmiddel met de naam isotretinoïne. In deze studies leefden 70% en 78% van de patiënten bij wie de neuroblastoom niet was teruggegaan door andere behandelingen nog twee jaar na de behandeling.
Van de patiënten met neuroblastoom die waren teruggekeerd leefden 42% en 69% nog twee jaar na de behandeling. In een derde onderzoek kregen 370 kinderen met een verhoogd risico op neuroblastoom die regressief waren na andere behandelingen, Dinutuximab beta Apeiron en isotretinoïne met of zonder interleukine-2. Aan het begin van de behandeling vertoonden sommige van deze patiënten geen tekenen van neuroblastoom en sommige vertoonden nog steeds enkele tekenen van de ziekte. Van de patiënten die geen tekenen van neuroblastoom hadden, leefde 71% nog drie jaar na de behandeling en de resultaten waren vergelijkbaar, ongeacht of de behandeling interleukine-2 bevatte of niet. Van de patiënten die enige tekenen van neuroblastoom vertoonden, leefde 63% van degenen die interleukine-2 hadden gekregen drie jaar na de behandeling in vergelijking met 54% van de patiënten die geen interleukine-2 hadden gekregen.
In deze studies waren de resultaten met Dinutuximab beta Apeiron beter dan die eerder waargenomen bij patiënten behandeld voor neuroblastoom zonder Dinutuximab beta Apeiron.
Welke risico's houdt het gebruik van Dinutuximab beta Apeiron in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Dinutuximab beta Apeiron (die bij meer dan 7 op de 10 personen kunnen optreden) zijn pyrexie (koorts) en pijn. Andere bijwerkingen (die bij meer dan 3 op de 10 personen kunnen optreden) zijn overgevoeligheid (allergie), braken, diarree, capillair leksyndroom (verlies van vocht uit bloedvaten die zwelling en een bloeddrukdaling kunnen veroorzaken) en hypotensie (druk lage bloeddruk).
Dinutuximab beta Apeiron mag niet worden gebruikt bij patiënten met een transplantatieziekte tegen de gastheer (wanneer getransplanteerde cellen het lichaam aanvallen) in ernstige of diffuse vorm.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld voor Dinutuximab beta Apeiron.
Waarom is Dinutuximab beta Apeiron goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconstateerd dat er geen therapeutische opties zijn die een terugval van hoog-risico neuroblastoom voorkomen.
Over het algemeen laten de gegevens over de resultaten met Dinutuximab beta Apeiron zien dat het geneesmiddel effectief is. Er is echter meer informatie nodig om de effectiviteit van het geneesmiddel volledig te begrijpen.
Hoewel behandeling met Dinutuximab beta Apeiron ernstige bijwerkingen kan veroorzaken, wordt de veiligheid van het geneesmiddel als aanvaardbaar beschouwd.
Het CHMP heeft daarom besloten dat de voordelen van Dinutuximab beta Apeiron groter zijn dan de risico's, en heeft geadviseerd de stof te laten goedkeuren voor gebruik in de EU.
Dinutuximab beta Apeiron is in "uitzonderlijke omstandigheden" geautoriseerd omdat om ethische redenen geen volledige informatie over Dinutuximab beta Apeiron kon worden verkregen. Aangezien dinutuximab een aanbevolen behandeling is voor hoog-risico neuroblastoom, zou het onethisch zijn om een onderzoek uit te voeren waarbij sommige patiënten placebo kregen (een schijnbehandeling). Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Dinutuximab beta Apeiron?
Omdat Dinutuximab beta Apeiron is goedgekeurd in uitzonderlijke omstandigheden, zal het bedrijf dat Dinutuximab beta Apeiron op de markt brengt, de veiligheid van het geneesmiddel controleren op basis van een patiëntenregister en jaarlijkse updates verstrekken. Het bedrijf voert ook tests uit om meer informatie te verkrijgen over hoe het geneesmiddel door het lichaam wordt verwerkt en hoe het immuunsysteem op het geneesmiddel reageert. Het bedrijf zal de resultaten verstrekken van een onderzoek met betrekking tot het effect van toediening van Dinutuximab beta Apeiron samen met interleukine-2. Daarnaast zal hij een rapport presenteren over de vijfjaarsoverleving van de patiënten die hebben deelgenomen aan de onderzoeken.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Dinutuximab beta Apeiron te waarborgen?
Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen voor een veilig en doeltreffend gebruik van Dinutuximab beta Apeiron zijn opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Dinutuximab beta Apeiron
Zie de website van het Agentschap voor de volledige EPAR-versie van Dinutuximab beta Apeiron: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Dinutuximab beta Apeiron.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Dinutuximab beta Apeiron is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Geneesmiddelen voor mensen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
