Nplate - romiplostim

Wat is Nplate?

Nplate is een poeder voor het bereiden van een oplossing voor injectie. Het bevat de actieve ingrediënt romiplostim.

Waarvoor wordt Nplate gebruikt?

Nplate wordt gebruikt bij volwassenen met chronische immune trombocytopenische purpura (PTI), een ziekte waarbij het immuunsysteem van de patiënt bloedplaatjes vernietigt (bloedbestanddelen die bijdragen aan stolling). Patiënten met ITP hebben een laag aantal bloedplaatjes en lopen het risico op bloedingen.

Nplate wordt gebruikt bij patiënten die al zijn behandeld met geneesmiddelen zoals corticosteroïden of immunoglobulines en waarbij de milt is verwijderd als deze behandelingen niet hebben gewerkt. Het gebruik van het geneesmiddel kan ook worden overwogen bij patiënten die PTI-therapie hebben ondergaan, een milt hebben en geen operatie kunnen ondergaan. De milt is een orgaan dat deelneemt aan de vernietiging van bloedplaatjes.

Omdat het aantal patiënten met ITP laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Nplate op 27 mei 2005 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).

Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Nplate gebruikt?

Behandeling met Nplate moet worden begeleid door een arts die ervaring heeft met het behandelen van bloedaandoeningen.

Nplate wordt eenmaal per week toegediend met een injectie onder de huid. De initiële dosis is afhankelijk van het gewicht van de patiënt en wordt vervolgens elke week aangepast om het aantal bloedplaatjes op het gewenste niveau te houden. De behandeling kan worden onderbroken als de bloedplaatjes een te hoog niveau bereiken.

De behandeling met Nplate moet worden gestaakt na vier weken behandeling met de maximale dosis als de trombocytentelling niet voldoende hoog is om het risico op bloeding te verminderen. Nplate moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij patiënten met lever- of nierproblemen, omdat het niet formeel is onderzocht in deze groep.

Hoe werkt Nplate?

De werkzame stof in Nplate, romiplostim, is een geneesmiddel dat de productie van bloedplaatjes stimuleert. In het lichaam stimuleert een hormoon 'trombopoëtine' de aanmaak van bloedplaatjes in het beenmerg. Romiplostim is een eiwit dat is gemaakt (speciaal ontworpen) zodat het kan binden

trombopoietine-receptoren en stimuleer ze. Emulsie van de werking van trombopoietine stimuleert romiplostim de productie van bloedplaatjes, waardoor het aantal bloedplaatjes toeneemt.

Romiplostim wordt geproduceerd volgens de methode 'recombinant-DNA-technologie': het wordt geproduceerd door een bacterie die een gen (DNA) heeft gekregen waardoor het romiplostim kan produceren.

Welke studies zijn uitgevoerd op Nplate?

De werking van Nplate werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.

Nplate werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in twee hoofdonderzoeken met volwassenen met chronische ITP. De eerste studie omvatte 63 patiënten die al waren onderworpen aan verwijdering van de milt, maar waarbij de ziekte nog niet onder controle was. De tweede studie omvatte 62 patiënten die nog steeds de milt hadden en die in het verleden op ITP-therapie waren geweest.

In beide studies was de belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid het aantal patiënten dat een langdurige reactie op de behandeling had, dwz een trombocytenaantal van meer dan 50 miljoen per milliliter gedurende ten minste zes van de laatste acht weken van de behandelingsperiode van 24 weken, zonder de noodzaak van andere PTI-geneesmiddelen. Een aantal bloedplaatjes van minder dan 30 miljoen per milliliter geeft ITP-patiënten het risico op bloedingen, terwijl een normaal niveau ligt tussen 150 en 400 miljoen per milliliter.

Welke voordelen bleek Nplate tijdens de studies te hebben?

Nplate was werkzamer dan placebo wat betreft het verhogen van het aantal bloedplaatjes. Bij de studie van patiënten bij wie de milt werd verwijderd, had 38% van de patiënten een blijvende reactie op de behandeling met Nplate (16 van de 42), vergeleken met geen van de 21 patiënten die placebo kregen. Bij de studie van patiënten met milt had 61% van de patiënten een blijvende reactie op de behandeling met Nplate (25 van de 41), vergeleken met 5% van de patiënten die placebo kregen (1 van de 21).

Welke risico's houdt het gebruik van Nplate in?

De meest voorkomende bijwerking van Nplate (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) is hoofdpijn. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Nplate.

Nplate mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor romiplostim, voor een van de andere stoffen of voor de eiwitten die worden geproduceerd door Escherichia coli (een bacterie).

Waarom is Nplate goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) merkte op dat de werkzaamheid van Nplate zowel werd aangetoond bij patiënten bij wie de milt was verwijderd en bij degenen bij wie de milt nog steeds aanwezig was. Omdat het verwijderen van de milt een mogelijke remedie is voor ITP, besloot de commissie echter dat Nplate alleen moet worden gebruikt bij patiënten met de milt als ze niet kunnen worden geopereerd. Daarom oordeelde het CHMP dat de voordelen van Nplate groter zijn dan de risico's ervan bij volwassen splenectomiepatiënten met chronische immuun-trombocytopenische (idiopathische) purpura die ongevoelig zijn voor andere behandelingen en kunnen worden beschouwd als tweedelijnsbehandeling voor niet-splenectomized volwassen patiënten waarbij een operatie is gecontra-indiceerd. De commissie heeft geadviseerd een vergunning voor het in de handel brengen van Nplate te verlenen.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Nplate te waarborgen?

Het bedrijf dat Nplate produceert, zal informatiekits leveren aan artsen in elke lidstaat. De kits bevatten informatie over de veiligheid en werkzaamheid van Nplate en opmerkingen om artsen eraan te herinneren hoe het geneesmiddel moet worden gebruikt en de noodzaak om de voordelen en risico's van Nplate bij patiënten te bespreken. De artsen krijgen ook een 'calculator voor de dosis' waarmee ze de te injecteren volumes Nplate kunnen berekenen. Deze volumes kunnen soms erg klein zijn.