Wat is Rixubis - wat is nonacog gamma en waarvoor wordt het gebruikt?
Rixubis is een geneesmiddel voor de behandeling en preventie van bloedingen bij patiënten met hemofilie B, een erfelijke stollingsstoornis veroorzaakt door een tekort aan factor IX. Het kan worden gebruikt bij patiënten van alle leeftijden, voor korte of lange termijn behandeling. Rixubis bevat het niet-acog-gamma-actieve ingrediënt.
Hoe wordt Rixubis gebruikt - nonacog-gamma?
Rixubis is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van hemofilie. Rixubis is verkrijgbaar als poeder en oplosmiddel, die worden gemengd om een oplossing te produceren die in een ader kan worden geïnjecteerd. De dosis en de frequentie van de behandeling hangen af van het lichaamsgewicht van de patiënt en van de vraag of Rixubis wordt gebruikt voor de behandeling of preventie van bloedingen, alsook van de ernst van de hemofilie, de mate en locatie van de bloeding en de leeftijd en van de gezondheidstoestand van de patiënt. Zie de samenvatting van de productkenmerken (inbegrepen bij EPAR) voor meer informatie. Patiënten of zorgverleners kunnen Rixubis thuis toedienen nadat zij de juiste training hebben gekregen. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Rixubis - nonacog-bereik?
Patiënten met hemofilie B hebben een gebrek aan factor IX, wat nodig is voor een goede bloedstolling. Dit tekort veroorzaakt stollingsproblemen, zoals bloedingen in de gewrichten, spieren of inwendige organen. De werkzame stof in Rixubis, nonacog-gamma, is een versie van humane factor IX en helpt het bloed op dezelfde manier te coaguleren. Rixubis kan daarom worden gebruikt om de ontbrekende factor IX te vervangen, waardoor tijdelijke controle van de stollingsstoornis mogelijk is. Nonacog-gamma wordt niet gewonnen uit menselijk bloed, maar wordt geproduceerd met behulp van een methode die bekend staat als "recombinant-DNA-technologie": het is gemaakt van hamstercellen waarin een gen (DNA) is ingebracht, waardoor cellen de factor van menselijke stolling.
Welke voordelen bleek Rixubis - nonacog-gamma tijdens de studies te hebben?
De voordelen van Rixubis voor de behandeling en preventie van bloedingsepisodes zijn aangetoond in drie hoofdonderzoeken bij patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B. In geen van de onderzoeken werd de werkzaamheid van Rixubis rechtstreeks vergeleken met een ander geneesmiddel. De werkzaamheid bij het stoppen van het bloeden werd gemeten op een standaardschaal, waarbij "uitstekend" betekende complete verlichting van pijn en geen teken van bloeding na een enkele dosis van het medicijn en "goed" betekende pijnverlichting en tekenen van verbetering met een enkele dosis, hoewel aanvullende doses nodig kunnen zijn voor een volledige resolutie. In het eerste onderzoek, waarbij 73 patiënten van 12 tot 59 jaar betrokken waren, werden 249 bloedingsepisodes met Rixubis behandeld. Het effect van de behandeling bij het stoppen van bloedingsepisodes werd in 41% van de gevallen als uitstekend beoordeeld en bij nog eens 55% goed. Met betrekking tot de preventie van bloeding was de gemiddelde bloeding tijdens de behandeling 4, 26 episodes per jaar, vergeleken met een gemiddelde van ongeveer 17 per jaar vóór de inschrijving in het onderzoek. Een tweede studie had betrekking op 23 kinderen in de leeftijd tussen iets minder dan 2 en bijna 12 jaar, die tijdens het onderzoek 26 bloedingsepisodes hadden meegemaakt: de behandeling van bloedingsepisodes werd in 50% van de gevallen als uitstekend beoordeeld en goed in één een extra 46%, terwijl de gemiddelde bloeding van 6, 8 naar 2, 7 afleveringen per jaar daalde. In een derde onderzoek werd Rixubis toegediend aan 14 patiënten die een operatie ondergingen; behandeling met Rixubis hield het bloedverlies tijdens de operatie op het verwachte niveau bij patiënten zonder hemofilie B. Uit de evaluatie van deze studies bleek ook dat de distributie van Rixubis in het lichaam vergelijkbaar was met die van een ander product bij factor IX-basis goedgekeurd.
Welke risico's houdt het gebruik van Rixubis - nonacog-bereik in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Rixubis (die bij maximaal 1 op de 10 personen kunnen voorkomen) zijn dysgeusie (smaakstoornissen) en pijn in de ledematen. Overgevoeligheids (allergische) reacties kunnen zelden voorkomen en omvatten angio-oedeem (zwelling van de weefsels onder de huid), verbranding en irritatie op de injectieplaats, rillingen, blozen, uitslag met jeuk, hoofdpijn, netelroos, hypotensie (lage bloeddruk), zich moe of rusteloos voelen, misselijkheid (misselijkheid) of overgeven, tachycardie (snelle hartslag), beklemmend gevoel op de borst, piepende ademhaling en tintelingen. In sommige gevallen worden de reacties ernstig (anafylaxie) en kunnen deze gepaard gaan met een gevaarlijke snelle daling van de bloeddruk. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Rixubis. Rixubis mag niet worden gebruikt bij patiënten die overgevoelig (allergisch) zijn voor nonacog-gamma of voor enig ander bestanddeel van het geneesmiddel of een bekende allergie voor hamster-eiwitten.
Waarom is Rixubis goedgekeurd - nonacog-bereik?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Rixubis groter zijn dan de risico's, en heeft geadviseerd Rixubis voor gebruik in de EU goed te keuren. De commissie was van mening dat Rixubis effectief bleek te zijn bij het voorkomen en behandelen van bloedingsepisodes bij volwassenen en kinderen met hemofilie B en ook effectief was om hen in staat te stellen een veilige operatie te ondergaan. Het veiligheidsprofiel werd aanvaardbaar geacht en werd overwonnen door de gunstige effecten.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Rixubis - nonacog-gamma te waarborgen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Rixubis te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Rixubis, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten. Verdere informatie is beschikbaar in de samenvatting van het risicobeheerplan.
Meer informatie over Rixubis - nonacog-bereik
Op 19 december 2014 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning afgegeven voor Rixubis, geldig in de hele Europese Unie. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Rixubis. Laatste update van deze samenvatting: 01-2015.
