Wat is Cerdelga - eliglustat gebruikt voor?
Cerdelga is een geneesmiddel geïndiceerd voor de langdurige behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De ziekte van Gaucher is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij er een tekort is aan een enzym dat glucocerebrosidase wordt genoemd (ook wel beta-glucosidasezuur genoemd), dat normaal gesproken een vet metaboliseert dat glucosylceramide (of glucocerebroside) wordt genoemd. Bij afwezigheid van het enzym wordt vet afgezet in het lichaam, meestal in de lever, milt en botten. Dit resulteert in de typische symptomen van de ziekte: bloedarmoede (laag aantal rode bloedcellen), vermoeidheid, neiging tot ecchymose en bloeding, vergroting van de milt en lever, botpijn en fracturen. Cerdelga wordt gebruikt bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1, de vorm die normaal gesproken de lever, milt en botten beïnvloedt. Het wordt gebruikt bij personen die het op normale snelheid metaboliseren (dwz in de zogenaamde "intermediaire metabolizers" of "uitgebreid") of bij lage snelheid ("langzame metaboliseerders"). Omdat het aantal patiënten met de ziekte van Gaucher laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Cerdelga op 4 december 2007 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt). Cerdelga bevat de werkzame stof eliglustat.
Hoe wordt Cerdelga - eliglustat gebruikt?
Cerdelga is beschikbaar als capsules (84 mg) voor oraal gebruik. Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart en gevolgd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte van Gaucher. Voordat met de behandeling met Cerdelga wordt begonnen, moet een test worden uitgevoerd om de snelheid van de metabolisering van het geneesmiddel in het lichaam van de patiënt te bepalen (dwz om te bepalen of het een kwestie is van langzame, middelmatige of extensieve metaboliseerders). Het geneesmiddel mag niet worden toegediend aan patiënten die het in een zeer hoog tempo metaboliseren (de zogenaamde "ultrasnelle metaboliseerders") of aan patiënten bij wie het vermogen om het geneesmiddel te metaboliseren niet bekend is of bij wie het metabolisme niet is bepaald met een speciale test. De aanbevolen dosis Cerdelga is één capsule tweemaal daags bij patiënten met een normale metaboliserende activiteit (intermediaire of extensieve metaboliseerders). Bij patiënten bij wie het lichaam het geneesmiddel langzaam metaboliseert (langzame metaboliseerders), is de aanbevolen dosis eenmaal daags één capsule. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Cerdelga - eliglustat?
De werkzame stof in Cerdelga, eliglustat, werkt door de werking van een enzym dat betrokken is bij de productie van glucosylceramide te blokkeren. Omdat de ophoping van deze vetstof in organen zoals de milt, lever en botten verantwoordelijk is voor de symptomen van de ziekte van Gaucher type 1, helpt het verminderen van de productie om de accumulatie ervan in dergelijke organen te beperken, wat daarom beter werkt.
Welke voordelen bleek Cerdelga - eliglustat tijdens de studies te hebben?
Cerdelga is aangetoond effectief te zijn in de behandeling van de ziekte van Gaucher in twee hoofdstudies. 40 patiënten met de eerder onbehandelde type 1 ziekte van Gaucher namen deel aan de eerste studie, die voornamelijk de vermindering van de miltomvang onderzocht. Personen behandeld met eliglustat vertoonden een gemiddelde afname in de grootte van de milt met 28% vergeleken met de 2% toename waargenomen bij patiënten behandeld met placebo (een schijnbehandeling) negen maanden na de behandeling. Patiënten die met Cerdelga werden behandeld, vertoonden ook een verbetering van andere tekenen van de ziekte, waaronder een vermindering van de levergrootte en een toename van het hemoglobinegehalte (het eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof in het lichaam transporteert). De werkzaamheid van Cerdelga werd ook aangetoond in een ander onderzoek met 160 patiënten met type 1 Gaucher-ziekte, eerder behandeld met een afwezige enzymvervangingstherapie en bij wie de symptomen van de ziekte onder behandeling waren controle. Sommige patiënten werden behandeld met Cerdelga, terwijl anderen werden behandeld met enzymvervangingstherapie. Uit deze studie bleek dat de ziekte na een behandeling van een jaar stabiel bleef bij 85% van de met Cerdelga behandelde patiënten in vergelijking met 94% van de patiënten die doorgingen met enzymvervangingstherapie.
Welke risico's houdt het gebruik van Cerdelga in?
De meest voorkomende bijwerking van Cerdelga (die bij meer dan 1 op de 10 personen kan optreden) is diarree, die bij ongeveer 6 van de 100 patiënten voorkomt. De meeste bijwerkingen zijn mild en van voorbijgaande aard. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Cerdelga. Cerdelga mag niet worden ingenomen in combinatie met bepaalde geneesmiddelen die het vermogen van het lichaam om het te degraderen kunnen beïnvloeden, aangezien deze interferentie de niveaus van Cerdelga in het bloed kan beïnvloeden. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met beperkingen.
Waarom is Cerdelga - eliglustat goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cerdelga groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd Cerdelga voor gebruik in de EU goed te keuren. Van Cerdelga is aangetoond dat het effectief is in het verbeteren van de symptomen van de ziekte bij een meerderheid van de niet eerder behandelde type 1 patiënten met de ziekte van Gaucher, evenals in het stabiel houden van de ziekte bij de meeste patiënten die eerder werden behandeld met enzymvervangingstherapie. Een minderheid van de patiënten (ongeveer 15%) die overstapte van een enzymvervangende therapie naar Cerdelga reageerde echter niet optimaal na een behandeling van een jaar. Voor deze patiënten moeten andere behandelingsopties worden overwogen. Ziekteprogressie moet periodiek worden gecontroleerd bij alle patiënten die overschakelen van een enzymvervangende therapie naar Cerdelga. Wat de veiligheid betreft, hoewel de bijwerkingen meestal mild en van voorbijgaande aard waren, beval het CHMP aan om de veiligheid van het geneesmiddel op de lange termijn verder te bestuderen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Cerdelga - eliglustat te waarborgen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Cerdelga te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Cerdelga, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten. Bovendien zal het bedrijf dat Cerdelga op de markt brengt artsen en patiënten voorzien van informatiemateriaal om ervoor te zorgen dat alleen mensen met type 1 Gaucher-ziekte worden behandeld met Cerdelga en dat het geneesmiddel niet wordt gebruikt in combinatie met andere geneesmiddelen die de bloedspiegels. Alle patiënten aan wie Cerdelga wordt voorgeschreven, ontvangen een waarschuwingskaart. Het bedrijf zal ook een register bijhouden van patiënten die met Cerdelga zijn behandeld om de veiligheid op de lange termijn van het geneesmiddel te beoordelen. Verdere informatie is beschikbaar in de samenvatting van het risicobeheerplan.
Meer informatie over Cerdelga - eliglustat
Op 19 januari 2015 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning verleend voor Cerdelga, geldig in de hele Europese Unie. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Cerdelga. De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Cerdelga is beschikbaar op de website van het Agentschap: ema.Europa.eu/Find medicine / Humane geneesmiddelen / Ziekte van zeldzame ziekten. Laatste update van deze samenvatting: 01-2015.
