Waarvoor wordt Raxone en Idebenone gebruikt en waarvoor wordt het gebruikt?
Raxone is een geneesmiddel geïndiceerd voor de behandeling van visuele beperkingen bij volwassenen en adolescenten vanaf 12 jaar met Lebers erfelijke optische neuropathie (LHON), een erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door progressief verlies van gezichtsvermogen. Raxone bevat de werkzame stof idebenone.
Omdat het aantal patiënten met Leber's erfelijke optische neuropathie laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Raxone op 15 februari 2007 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Raxone is een "hybride" medicijn. Dit betekent dat Raxone vergelijkbaar is met een "referentiegeneesmiddel" dat hetzelfde werkzame bestanddeel bevat, maar met een andere formulering. Het referentiegeneesmiddel voor Raxone is Mnesis (45 mg tabletten).
Hoe wordt Raxone - Idebenone gebruikt?
Raxone is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. De behandeling moet worden gestart en gecontroleerd door een arts met ervaring in LHON. Het geneesmiddel is verkrijgbaar als tabletten van 150 mg en de aanbevolen dosering is driemaal daags twee tabletten, te nemen met voedsel.
Hoe werkt Raxone - Idebenone?
Het actieve ingrediënt in Raxone, idebenone, is een antioxidant die werkt op de mitochondriën (de cellulaire structuren die de energie produceren die nodig is voor het functioneren van de cellen). Mutaties (defecten) van het genetisch materiaal van de mitochondria worden waargenomen bij patiënten met Lebers erfelijke optische neuropathie. Dit betekent dat de mitochondriën niet goed functioneren en, in plaats van energie te genereren, giftige vormen van zuurstof (vrije radicalen) produceren die de zenuwcellen van het oog die verantwoordelijk zijn voor het gezichtsvermogen beschadigen. Idebenone wordt verondersteld om de energieproductie te helpen verbeteren door de mitochondriale functie te herstellen, om de cellulaire schade en het gezichtsverlies waargenomen in LHON te voorkomen.
Welke voordelen bleek Raxone - Idebenone tijdens de studies te hebben?
Raxone werd bestudeerd in een hoofdstudie met 85 patiënten met Leber's erfelijke optische neuropathie, waarbij Raxone werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) gedurende een periode van 24 weken. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de verbetering van het gezichtsvermogen, die voornamelijk werd geregistreerd op basis van het aantal letters dat patiënten konden lezen bij het bekijken van het standaardbeeld van het octotype. Aan het eind van het onderzoek konden patiënten die met Raxone werden behandeld gemiddeld 3-6 meer letters lezen dan die met placebo. Bovendien konden sommige patiënten die aan het begin van het onderzoek de optotypische tabel niet konden lezen (geclassificeerd als "off-chart") op het einde van de behandeling ten minste één regel aflezen, en dit was een andere klinisch belangrijk resultaat. Bovendien werd bij 30% van de met Raxone behandelde proefpersonen (16 van de 53) een klinisch significant herstel van het gezichtsvermogen waargenomen in ten minste één oog vergeleken met 10% van de patiënten (3 van 29) in de placebogroep.
Aanvullende gegevens ter ondersteuning van de voordelen van Raxone zijn afkomstig uit een uitgebreid toegangsprogramma, waarbij Raxone beschikbaar werd gesteld aan individuele patiënten die niet aan een klinische studie deelnamen, evenals een onderzoek naar de studie, waarin gegevens waren opgenomen van patiënten met LHON die geen enkele therapie ondergingen.
Uit de analyse van al deze gegevens bleek een coherent model dat in het algemeen een groter percentage van de patiënten die met Raxone werden behandeld, verbeteringen in hun gezichtsvermogen vertoonde in vergelijking met patiënten die niet werden behandeld of met een placebo werden behandeld.
Welke risico's houdt het gebruik van Raxone - Idebenone in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Raxone (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn nasofaryngitis en hoesten; milde tot matige diarree en lage rugpijn (die bij maximaal 1 op de 10 personen kan voorkomen) komen ook vaak voor.
Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Raxone en de bijbehorende beperkingen.
Waarom is Raxone - Idebenone goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Raxone groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd Raxone te gebruiken voor gebruik in de EU.
De commissie wees op het ontbreken van therapieën voor de preventie of behandeling van visuele beperkingen bij patiënten met LHON. De resultaten van de hoofdstudie toonden een verbeterd gezichtsvermogen bij patiënten die met Raxone werden behandeld en deze trend naar een gunstig effect werd bevestigd door aanvullende gegevens van een uitgebreid toegangsprogramma en een case study-onderzoek.
Met betrekking tot de veiligheid van Raxone waren de bijwerkingen die werden waargenomen met het geneesmiddel meestal mild of matig van aard.
Raxone is geautoriseerd in "uitzonderlijke omstandigheden" omdat volledige informatie over Raxone niet kon worden verkregen vanwege de zeldzaamheid van de ziekte. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Raxone - Idebenone?
Aangezien Raxone is goedgekeurd in uitzonderlijke omstandigheden, zal het bedrijf dat Raxone in de handel brengt, verder onderzoek doen naar de langetermijneffecten en veiligheid van het geneesmiddel en een register van patiënten met LHON die met het geneesmiddel worden behandeld, opstellen en bijhouden.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Raxone - Idebenone te waarborgen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Raxone te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Raxone, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.
Meer informatie over Raxone - Idebenone
Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Raxone.
De samenvatting van het advies van het Raxone-comité voor weesgeneesmiddelen is beschikbaar op de website van het Agentschap: ema.Europa.eu/Find medicine / Humane medicijnen / Ziekte-aanduiding.
