Wat is Ferriprox?
Ferriprox is een geneesmiddel dat de werkzame stof deferipron bevat. Het is beschikbaar als witte, capsulevormige tabletten (500 mg) en als een orale oplossing (100 mg / ml).
Waar wordt Ferriprox voor gebruikt?
Ferriprox is geïndiceerd voor de behandeling van ijzerophoping (een teveel aan ijzer in het lichaam) bij patiënten met thalassaemia major. Het is een erfelijke ziekte waarbij patiënten niet in staat zijn om een voldoende hoeveelheid hemoglobine te produceren, het eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof in het lichaam transporteert. Ferriprox wordt gebruikt als deferoxamine-therapie (de standaardtherapie voor ijzeraccumulatie) gecontra-indiceerd of ontoereikend is.
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Ferriprox gebruikt?
De behandeling met Ferriprox moet worden gestart en onderhouden door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met thalassemie.
De totale dagelijkse dosis Ferriprox is 75-100 mg per kilogram lichaamsgewicht, verdeeld over drie afzonderlijke doses. Als er tabletten worden gebruikt, moet het aantal tabletten per dosis worden berekend door af te ronden tot een halve tablet. Als de drank wordt gebruikt, moet de dosis worden afgerond op 2, 5 ml. Een patiënt met een gewicht van bijvoorbeeld 70 kg moet driemaal per dag drieënhalve tablet of 17, 5 ml drank innemen. Doses boven 100 mg / kg per dag worden niet aanbevolen vanwege het mogelijk verhoogde risico op bijwerkingen.
Patiënten die Ferriprox of hun verzorgers gebruiken, moeten een memorandum krijgen om de patiënt eraan te herinneren hoe het medicijn veilig moet worden ingenomen.
Hoe werkt Ferriprox?
Patiënten met thalassaemia major moeten frequente bloedtransfusies ondergaan. Wanneer patiënten herhaalde transfusies krijgen, brengen de getransfundeerde rode bloedcellen ijzer in het lichaam, dat echter geen natuurlijke manier heeft om overtollig ijzer te verwijderen, wat zich daarom vaak ophoopt. Na verloop van tijd kan overtollig ijzer belangrijke organen beschadigen, zoals het hart of de lever. Het werkzame bestanddeel in Ferriprox, deferipron, is een "ijzerchelator". Het bindt zich aan het aanwezige ijzer in het lichaam en vormt een verbinding die door het lichaam kan worden uitgescheiden, voornamelijk via de urine en in mindere mate via de feces. Dit helpt de ijzerstapeling te corrigeren en schade door overmatig ijzer te voorkomen.
Hoe is Ferriprox onderzocht?
Ferriprox werd aanvankelijk onderzocht in drie onderzoeken met 247 patiënten ouder dan 10 jaar met thalassemia major. In het hoofdonderzoek werd de werkzaamheid van Ferriprox in twee jaar vergeleken met die van deferoxamine bij 71 patiënten. De studie was "open-ended", wat betekent dat de arts en de patiënten wisten welke geneesmiddelen zij gebruikten, omdat Ferriprox oraal wordt ingenomen, terwijl deferoxamine wordt toegediend via subcutane infusie (een injectie die heel langzaam onder de huid wordt uitgevoerd) de hele nacht door. In een daaropvolgende studie werd het alternatieve gebruik van Ferriprox en deferoxamine (elke week werd Ferriprox gedurende vijf dagen gegeven en deferoxamine gedurende twee dagen) vergeleken bij 60 patiënten met continue behandeling met deferoxamine monotherapie (alleen) gedurende een periode van 12 maanden.
In alle onderzoeken was de voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid de verandering in het ferritinegehalte in het bloed. Ferritine is een eiwit dat ijzer in het lichaam opslaat. Het niveau van ferritine in het bloed geeft de hoeveelheid ijzer aan die zich in het lichaam heeft opgehoopt.
Welke voordelen bleek Ferriprox tijdens de studies te hebben?
In de eerste studie waarin Ferriprox werd vergeleken met deferoxamine, waren de gemiddelde serum-ferritinespiegels vergelijkbaar in de twee behandelde groepen. De gemiddelde ijzerconcentratie in de lever van patiënten die met Ferriprox werden behandeld, leek echter meer te stijgen dan die bij patiënten die met deferoxamine werden behandeld.
In het alternatieve behandelingsonderzoek vertoonde het doseringsschema dat de combinatie van Ferriprox gedurende vijf dagen met deferoxamine gedurende twee dagen omvatte, dezelfde verlaging van de bloedferritinespiegels van behandeling met deferoxamine als monotherapie. Het aantal patiënten dat deelnam aan het onderzoek was echter te klein om aan te tonen of dit regime even effectief is als de behandeling met alleen deferoxamine.
Welke risico's houdt het gebruik van Ferriprox in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Ferriprox (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn roodachtige / bruine urine (een teken dat ijzer wordt uitgescheiden), misselijkheid, buikpijn (buikpijn) en braken. Een ongewoon maar ernstig neveneffect is agranulocytose (zeer lage concentraties van granulocyten, een soort witte bloedcellen).
Ferriprox mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor deferipron of voor enig ander bestanddeel van het middel. Ferriprox mag niet worden gebruikt door mensen die aan herhaalde perioden van neutropenie (afgenomen aantal neutrofielen, een type witte bloedcel) hebben geleden of die aan agranulocytose hebben geleden. Ferriprox mag evenmin worden gebruikt met geneesmiddelen die neutropenie of agranulocytose kunnen veroorzaken. Het geneesmiddel mag niet worden gebruikt tijdens de zwangerschap of tijdens het geven van borstvoeding.
Waarom is Ferriprox goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft vastgesteld dat de voordelen van Ferriprox groter zijn dan de risico's voor de behandeling van ijzerstapeling bij patiënten met thalassemie major wanneer de behandeling met deferoxamine gecontraïndiceerd of ontoereikend is en daarom aanbevolen verlenen van de handelsvergunning voor Ferriprox.
Ferriprox werd aanvankelijk goedgekeurd in "uitzonderlijke omstandigheden" omdat onvolledige informatie over het geneesmiddel beschikbaar was op het moment van goedkeuring voor de behandeling van een zeldzame ziekte. Aangezien het farmaceutische bedrijf de gevraagde aanvullende informatie heeft verstrekt, is de voorwaarde betreffende "uitzonderlijke omstandigheden" op 12 april 2002 geschrapt.
Andere informatie over Ferriprox:
Op 25 augustus 1999 heeft de Europese Commissie een vergunning voor het in de handel brengen van Ferriprox afgegeven, die geldig is in de hele Europese Unie. De handelsvergunning is vernieuwd op 25 augustus 2004 en 25 augustus 2009. De houder van de handelsvergunning is Apotex Europe BV
Het volledige EPAR voor Ferriprox is hier te vinden.
Laatste update van deze samenvatting: 08-2009.
