Waarvoor wordt Pheburane - natriumfenylbutyraat gebruikt?
Pheburane is een geneesmiddel dat de werkzame stof natriumfenylbutyraat bevat. Het wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten die lijden aan aandoeningen die verband houden met de ureumcyclus. Deze patiënten zijn niet in staat om stikstofresten uit het lichaam te verwijderen omdat ze een aantal enzymen missen die normaal in de lever worden aangetroffen. In het lichaam worden stikstofhoudende residuen aangetroffen in de vorm van ammoniak, dat giftig is wanneer het zich ophoopt, vooral voor de hersenen. Pheburane wordt gebruikt bij patiënten die een of meer van de volgende enzymen missen: carbamylfosfaatsynthetase, ornithinetranscarbamylase of argininosuccinaatsynthase. Het kan worden gebruikt bij patiënten met de volgende vormen van ziekte:
- "early onset" -ziekte bij patiënten die in de eerste paar maanden van hun leven een volledig gebrek aan een of meer van deze enzymen vertonen;
- late onset-ziekte bij patiënten die na de leeftijd van één maand een gedeeltelijk gebrek aan een of meer van deze enzymen vertoonden en hoge niveaus van ammoniak hebben gehad die de hersenactiviteit hebben beïnvloed.
Pheburane is een hybride medicijn. Dit betekent dat het vergelijkbaar is met een "referentiegeneesmiddel" dat hetzelfde actieve ingrediënt bevat, maar Pheburane-granen zijn verkrijgbaar in een lagere dosering en bevatten verschillende excipiënten (inactieve ingrediënten) om de onaangename smaak van het actieve ingrediënt te maskeren. Het referentiegeneesmiddel voor Pheburane is Ammonaps.
Hoe wordt Pheburane gebruikt - natriumfenylbutyraat?
Pheburane is beschikbaar in granules (483 mg / g). Het kan alleen worden verkregen met een recept; de behandeling moet worden gevolgd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten die lijden aan ureumcyclusstoornissen. Pheburane moet worden gecombineerd met een eiwitarm dieet om de stikstofinname te verminderen. De dagelijkse dosis Pheburane wordt individueel aangepast voor elke patiënt en is afhankelijk van het dieet, de lengte en het gewicht van de patiënt. Regelmatige bloedtesten zijn nodig om de exacte dagelijkse dosis te bepalen. De dagelijkse dosis Pheburane moet in gelijke hoeveelheden worden verdeeld en bij elke maaltijd worden toegediend. De korrels kunnen op het voedsel worden gesprenkeld onmiddellijk voordat het wordt ingeslikt of in de mond worden gestopt en onmiddellijk worden ingeslikt met een drankje. Pheburane kan een langdurige behandeling zijn tenzij de patiënt een succesvolle levertransplantatie heeft.
Hoe werkt Pheburane - natriumfenylbutyraat?
Elk eiwit draagt stikstof naar het lichaam; de stikstof wordt vervolgens omgezet in ammoniak. Patiënten met ureumcyclusstoornissen kunnen ammoniak niet uit het lichaam verwijderen en kunnen daarom hoge niveaus bereiken, wat ernstige problemen kan veroorzaken, zoals invaliditeit, hersenletsel en overlijden. Het actieve ingrediënt in Pheburane, natriumfenylbutyraat, wordt in het lichaam omgezet in een stof die fenylacetaat wordt genoemd. Fenylacetaat combineert met het aminozuur glutamine, dat stikstof bevat, om een stof te vormen die door de nieren uit het lichaam kan worden verwijderd. Hierdoor kunnen de stikstofniveaus in het lichaam dalen, waardoor het niveau van de geproduceerde ammoniak wordt verlaagd
Welke studies zijn uitgevoerd op Pheburane - natriumfenylbutyraat?
Patiëntstudies zijn beperkt tot tests om vast te stellen dat Pheburane bio-equivalent is aan het referentiegeneesmiddel Ammonaps. Twee geneesmiddelen zijn bio-equivalent als ze dezelfde niveaus van werkzame stof in het lichaam produceren.
Wat zijn de voordelen en risico's van Pheburane - natriumfenylbutyraat?
Omdat Pheburane een hybride geneesmiddel is dat bio-equivalent is aan het referentiegeneesmiddel, worden de voordelen en risico's van het middel geacht dezelfde te zijn als die van het referentiegeneesmiddel.
Waarom is Pheburane - natriumfenylbutyraat goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat aangetoond is dat Pheburane van vergelijkbare kwaliteit is als en biologisch gelijkwaardig is aan Ammonaps. Daarom was het CHMP van oordeel dat, net als in het geval van Ammonaps, de voordelen opwegen tegen de vastgestelde risico's en wordt aanbevolen het gebruik van Pheburane in de EU goed te keuren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Pheburane - natriumfenylbutyraat te waarborgen?
Veiligheidsinformatie is opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Pheburane, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.
Overige informatie over Pheburane - natriumfenylbutyraat
Op 31 juli 2013 verleende de Europese Commissie een handelsvergunning voor Pheburane, geldig in de hele Europese Unie. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Pheburane. Laatste update van deze samenvatting: 08-2013.
