Wat is Cystadrops - Mercaptamine gebruikt voor?
Cystadrops is een oftalmisch (oog) geneesmiddel dat wordt gebruikt bij patiënten vanaf 2 jaar met cystinose. Cystinose is een erfelijke ziekte die wordt gekenmerkt door de ophoping in het lichaam van een natuurlijke stof genaamd cystine, die de vorming van schadelijke kristallen veroorzaakt, met name in de nieren en het hoornvlies (het transparante membraan dat het voorste gedeelte van het oog vormt). Cystadrops wordt gebruikt om de ophoping van cystine-kristallen in het hoornvlies te verminderen.
Omdat het aantal cystinosepatiënten laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en werd Cystadrops op 7 november 2008 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Cystadrops bevat de werkzame stof mercaptamine (ook bekend als cysteamine)
Hoe wordt Cystadrops - Mercaptamine gebruikt?
Cystadrops is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. De behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van cystinose.
Cystadrops is verkrijgbaar in de vorm van oogdruppels. De aanbevolen dosis is 4 maal daags 1 druppel in elk oog tijdens de nachtelijke uren. De dosis kan door de arts progressief worden verlaagd tot 1 druppel per dag op basis van de resultaten van oftalmologische onderzoeken. De behandeling mag niet lang worden onderbroken.
Zie de bijsluiter voor meer informatie
Hoe werkt Cystadrops - Mercaptamine?
Schade als gevolg van de ophoping van cystine-kristallen in de hoornvliescellen kan ernstige visuele problemen veroorzaken. Het actieve ingrediënt in Cystadrops, mercaptamine, reageert met cystine, lost het op en vormt stoffen die uit de cellen kunnen worden geëlimineerd. Wanneer toegepast op het oog, wordt de hoeveelheid cystine die aanwezig is in hoornvliescellen verminderd en oogbeschadiging beperkt.
Welke voordelen bleek Cystadrops - Mercaptamine tijdens de studies te hebben?
Cystadrops werd vergeleken met een andere minder geconcentreerde oplossing van mercaptamine-oogdruppels in een hoofdstudie van 32 patiënten vanaf 2 jaar met cystinose. De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was de afname van corneacystine-kristallen die onder de microscoop werden waargenomen en gekwantificeerd met een score genaamd IVCM tussen 0 en 28 (waarbij 0 overeenkwam met de afwezigheid van kristallen). Bij het begin van het onderzoek hadden de patiënten in beide groepen een gemiddelde score van 10.
Cystadrops was effectiever dan het vergelijkingsgeneesmiddel bij het verminderen van hoornvlieskristallen van cystine na 3 maanden therapie: bij patiënten die met Cystadrops werden behandeld, was de IVCM-score met 4, 6 punten verlaagd, terwijl bij patiënten die met het vergelijkingsmiddel werden behandeld de verlaging was verminderd van 0, 5 punten. Cystadrops-therapie heeft ook geholpen bij het verminderen van fotofobie (een gevoel van ongemak in het oog geassocieerd met blootstelling aan fel licht).
Welke risico's houdt het gebruik van Cystadrops - Mercaptamine in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Cystadrops (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn van invloed op het oog en omvatten pijn, jeuk en oogirritatie, verhoogd scheuren, wazig zien en hyperemie (roodheid) in het oog. Deze effecten zijn meestal mild of matig van aard en duren niet lang.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld voor Cystadrops
Waarom is Cystadrops - Mercaptamine goedgekeurd?
Oogdruppels op basis van mercaptamine, lokaal geproduceerd in apotheken of ziekenhuizen, worden al vele jaren gebruikt om de oculaire symptomen van cystinose te behandelen. Bovendien toonde één onderzoek aan dat Cystadrops effectief is in het verminderen van corneale cystine-kristallen. Het medicijn heeft ook andere symptomen van cystinose verbeterd, zoals fotofobie. Met betrekking tot de veiligheid zijn de bijwerkingen van het oog, hoewel zeer frequent, meestal beheersbaar.
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cystadrops groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dat het wordt goedgekeurd voor gebruik in de EU.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Cystadrops - Mercaptamine te waarborgen?
Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die moeten worden gevolgd door beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten voor een veilig en doeltreffend gebruik van Cystadrops zijn opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Cystadrops - Mercaptamine
Voor het volledige EPAR voor Cystadrops, zie de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over therapie met Cystadrops.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Cystadrops is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Zoeken naar medicijnen / Menselijke geneesmiddelen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
