Wat is Busilvex?
Busilvex is een concentraat voor oplossing voor infusie (indruppeling in een ader) met de werkzame stof busulfan.
Waarvoor wordt Busilvex gebruikt?
Busilvex is geïndiceerd in de "conditionerende" (voorbereidende) behandeling voorafgaand aan de transplantatie van hematopoëtische progenitorcellen (cellen die bloedcellen genereren) bij volwassen en kindpatiënten. Dit type transplantatie wordt uitgevoerd bij personen die lijden aan bloedveranderingen (bijvoorbeeld een zeldzame vorm van bloedarmoede) of bloedkanker, waarbij het daarom nodig is om hematopoietische cellen te vervangen. Behandeling met Busilvex wordt gevolgd door een behandeling met een ander geneesmiddel (cyclofosfamide bij volwassenen en cyclofosfamide of melfalan bij kinderen).
Aangezien het aantal patiënten dat in de Europese Unie (EU) dit soort conditionering en transplantatie ondergaat, laag is, werd busulfan op 29 december 2000 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Busilvex gebruikt?
Toediening van Busilvex dient plaats te vinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met pre-transplantatiebehandelingen. De aanbevolen dosering van Busilvex bij volwassenen is 0, 8 mg per kilogram lichaamsgewicht. Bij kinderen en adolescenten (tot 17 jaar) is de aanbevolen dosering van Busilvex afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt en varieert van 0, 8 tot 1, 2 mg / kg. Busilvex wordt toegediend als een centraal intraveneus infuus (infuus in een centrale ader in de borst). Elke infusie duurt twee uur en wordt om de zes uur toegediend aan de patiënt gedurende vier opeenvolgende dagen vóór de behandeling met cyclofosfamide of melfalan en transplantatie. Voordat Busilvex wordt toegediend, moeten patiënten worden voorbehandeld met anticonvulsiva (ter voorkoming van aanvallen) en middelen tegen braken (om braken te voorkomen).
Hoe werkt Busilvex?
De werkzame stof in Busilvex, busulfan, behoort tot een groep geneesmiddelen die "alkylerende stoffen" worden genoemd. Deze stoffen zijn "cytotoxisch", dwz ze doden cellen, vooral cellen die zich snel ontwikkelen, zoals tumorcellen of progenitorcellen (of "stamcellen") (cellen die andere soorten cellen produceren). Busulfan wordt vóór de transplantatie gebruikt om abnormale cellen en hematopoëtische progenitorcellen bij de patiënt te neutraliseren. Dit proces wordt "myeloablatie" genoemd. De behandeling met cyclofosfamide of melfalan wordt vervolgens gebruikt om het immuunsysteem te onderdrukken, zodat de natuurlijke afweer van het lichaam wordt verlaagd. Dit bevordert het "enten" van de getransplanteerde cellen (dat wil zeggen dat de cellen beginnen te groeien en normale bloedcellen produceren).
Hoe is Busilvex bestudeerd?
De werking van Busilvex werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht. Het farmaceutische bedrijf presenteerde gegevens van experimentele modellen die waren afgeleid van wetenschappelijke literatuur.
Busilvex is onderzocht bij patiënten die voornamelijk aan bloedkanker leden en die transplantatie van hematopoëtische voorlopercellen nodig hadden. Er zijn twee hoofdstudies uitgevoerd met 103 volwassenen en één studie met 55 kinderen. De belangrijkste parameter voor de werkzaamheid was gebaseerd op het aantal patiënten met myeloablatie (dwz verminderd aantal witte bloedcellen en bloedplaatjes) en "graft" (de tijd die nodig is om witte bloedcellen terug te brengen naar hogere niveaus).
Welke voordelen bleek Busilvex tijdens de studies te hebben?
Myeloablatie is waargenomen bij alle patiënten, volwassenen en kinderen. Het transplantaat werd gemiddeld verkregen na tien dagen (bij volwassenen) of 11 dagen (bij kinderen) in gevallen van "autologe transplantatie" (dwz transplantatie van de eigen cellen van de patiënt, verzameld en opgeslagen vóór transplantatie). Het transplantaat werd bereikt na 13 dagen (bij volwassenen) en 21 dagen (bij kinderen) in "allogene transplantaten" (donorceltransplantatie).
Welke risico's houdt het gebruik van Busilvex in?
Afgezien van de vermindering van het aantal circulerende bloedcellen, wat het doel van het geneesmiddel is, zijn infectie, leveraandoeningen, waaronder obstructie van een leverader, transplantatieziekte tegen transplantatieziekte, een van de meest ernstige bijwerkingen van behandeling met Busilvex. de gastheer (wanneer de getransplanteerde cellen het organisme van de patiënt aanvallen) en respiratoire (pulmonaire) stoornissen. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Busilvex.
Busilvex mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor busulfan of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het mag niet aan zwangere vrouwen worden gegeven. Borstvoeding moet worden gestaakt wanneer de behandeling met Busilvex wordt gestart. Busilvex kan de vruchtbaarheid bij beide geslachten verminderen. Vrouwelijke patiënten dienen daarom niet zwanger te worden gedurende en tot zes maanden na de behandeling en mannelijke patiënten mogen zich niet voortplanten tijdens en tot zes maanden na de behandeling met het geneesmiddel.
Bijzondere zorg wordt aanbevolen als gelijktijdig gebruik van geneesmiddelen zoals itraconazol (gebruikt voor bepaalde soorten infecties), chetobemidon (gebruikt om pijn te behandelen) en paracetamol worden gebruikt. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Waarom is Busilvex goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de werkzaamheid van Busilvex is aangetoond en dat het een alternatief is voor busulfan-tabletten, die nadelen hebben, waaronder het grote aantal tabletten dat moet worden ingenomen. Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Busilvex groter zijn dan de risico's ervan als conditioneringsbehandeling voorafgaand aan de transplantatie van hematopoëtische progenitorcellen. Het Comité heeft daarom geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Busilvex.
Meer informatie over Busilvex:
Op 9 juli 2003 verleende de Europese Commissie een EU-wijde handelsvergunning aan Pierre Fabre Médicament voor Busilvex. De handelsvergunning is op 9 juli 2008 verlengd.
Om u te registreren als een weesgeneesmiddel van Busilvex, klik hier .
Klik hier voor het volledige EPAR voor Busilvex.
Laatste update van deze samenvatting: 07-2008.
