Waar wordt Procysbi - Mercaptamine voor gebruikt?
Procysbi is een geneesmiddel dat de werkzame stof mercaptamine (ook bekend als cysteamine) bevat en wordt gebruikt bij patiënten met nefropathische (nier) cystinose. Cystinose is een erfelijke ziekte waarbij een overmatige hoeveelheid cystine, een aminozuur dat van nature in het lichaam aanwezig is, zich ophoopt in cellen, vooral in de nieren en ogen, en deze beschadigt. Omdat het aantal cystinosepatiënten laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en werd Procysbi op 20 september 2010 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt). Procysbi is een "hybride geneesmiddel", wat betekent dat het vergelijkbaar met een "referentiegeneesmiddel" dat hetzelfde werkzame bestanddeel bevat, maar Procysbi is verkrijgbaar in een formulering die een vertraagde afgifte van het werkzame bestanddeel in het lichaam mogelijk maakt. Het referentiegeneesmiddel voor Procysbi is Cystagon.
Hoe wordt Procysbi - Mercaptamine gebruikt?
Procysbi is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van cystinose. Procysbi is verkrijgbaar als gastroresistente capsules (25 en 75 mg). Gastroresistent betekent dat de inhoud van de capsules door de maag gaat zonder te worden gespleten totdat het de darm bereikt. De aanbevolen dagelijkse dosis wordt berekend op basis van het lichaamsoppervlak, in de maat van 1, 30 g per m2, verdeeld over 2 doses die elke 12 uur worden toegediend. Cystinespiegels in witte bloedcellen (die worden gemeten als nmol hemicystine per mg eiwit in witte bloedcellen), of als alternatief de concentratie van mercaptamine in het bloed, moeten worden gecontroleerd en gebruikt om de dosis te reguleren, die nooit hoger mag zijn dan 1, 95 g per m2 per dag. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Procysbi - Mercaptamine?
Het werkzame bestanddeel in Procysbi, mercaptamine, reageert met cystine om een ander aminozuur te vormen, cysteïne genaamd, en een verbinding die cysteïne-cysteaminezout wordt genoemd. Het lichaam is in staat om dit zout uit de cellen te verwijderen. De hoeveelheid cystine in de organen is daarom verminderd, en dit beperkt de schade aan deze organen.
Welke voordelen bleek Procysbi - Mercaptamine tijdens de studies te hebben?
Van Procysbi toegediend om de 12 uur is aangetoond dat het minstens effectief is wanneer Cystagon elke 6 uur wordt toegediend om de hoeveelheid cystine in witte bloedcellen op acceptabele niveaus te houden (minder dan 1 nmol hemicistine per mg eiwit in witte bloedcellen). In een hoofdstudie met 43 patiënten met nefropathische cystinose was er geen significant verschil tussen de gemiddelde cystinespiegels in witte bloedcellen tijdens een behandeling van 3 weken met de twee geneesmiddelen. De niveaus waren 0, 51 nmol / mg met Procysbi, vergeleken met 0, 44 nmol / mg met Cystagon.
Welke risico's houdt het gebruik van Procysbi - Mercaptamine in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Procysbi (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn verlies van eetlust, braken, misselijkheid (malaise), diarree, lethargie (gebrek aan energie) en pyrexie (koorts). Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Procysbi. Procysbi mag niet worden gebruikt bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor elke vorm van mercaptamine voor een van de andere bestanddelen, of voor penicillamine. Het mag ook niet worden gebruikt door vrouwen die borstvoeding geven.
Waarom is Procysbi - Mercaptamine goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Procysbi groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd de stof te gebruiken voor gebruik in de EU. Het CHMP merkte op dat is aangetoond dat Procysbi ten minste even effectief is als Cystagon om de hoeveelheid cystine in de witte bloedcellen op een aanvaardbaar niveau te houden. De commissie was ook van mening dat de gastroresistente formulering, vanwege de minder frequente toediening, naar verwachting de therapietrouw en de kwaliteit van leven voor cystinosepatiënten zal verhogen. Wat de veiligheid betreft, was het CHMP van oordeel dat het veiligheidsprofiel van mercaptamine goed is vastgesteld en dat een gelijkaardige veiligheid als die van het referentiegeneesmiddel voor Procysbi wordt verwacht.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Procysbi - Mercaptamine te waarborgen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Procysbi te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Procysbi, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.
Daarnaast zal het bedrijf dat Procysbi op de markt brengt trainingsmateriaal verstrekken aan alle potentiële voorschrijvers van het geneesmiddel, met belangrijke veiligheidsinformatie, inclusief het risico dat het geneesmiddel schadelijk is voor het ongeboren kind.
Meer informatie over Procysbi - Mercaptamine
Op 06.09.2013 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning verleend voor Procysbi, geldig in de hele Europese Unie. Het volledige EPAR voor Procysbi is te vinden op de website van het Agentschap: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Procysbi. De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor procysbi is beschikbaar op de website van het Agentschap: ema.Europa.eu/Find medicine / Humane geneesmiddelen / Ziekte van zeldzame ziekten. Laatste update van deze samenvatting: 09-2013.
