Vedrop - tocofersolan

Wat is Vedrop?

Vedrop is een drank die de werkzame stof tocofersolan bevat.

Waarvoor wordt Vedrop gebruikt?

Vedrop is geïndiceerd voor de behandeling of preventie van vitamine E-deficiëntie (lage vitamine E-spiegels). Het geneesmiddel wordt gebruikt bij kinderen en adolescenten tot 18 jaar met chronische congenitale of erfelijke cholestase, waarbij de darm onvoldoende hoeveelheden vitamine E absorbeert. Chronische congenitale of erfelijke cholestase is een erfelijke ziekte waarvoor de gal kan niet van de lever naar de darm stromen. Gal is een in de lever geproduceerde vloeistof die dient om vetten uit de darm te absorberen.

Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Vedrop gebruikt?

De behandeling met Vedrop dient te worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met het behandelen van patiënten met chronische congenitale of erfelijke cholestase.

Vedrop wordt oraal ingenomen, met of zonder water. De aanbevolen dagelijkse dosis is 0, 34 ml per kilogram lichaamsgewicht. De dosis moet worden aangepast aan het vitamine E-gehalte in het bloed van het kind. Deze waarde moet regelmatig worden gecontroleerd.

Hoe werkt Vedrop?

Vitamine E is een natuurlijke substantie die, niet door het lichaam geproduceerd, moet worden aangevuld met voedsel. Het vervult tal van functies in het lichaam, waaronder het beschermen van het zenuwstelsel. Omdat vitamine E oplost in vetten en niet in water, wordt het alleen door de darm opgenomen, samen met vetdeeltjes. Bij patiënten met cholestasis kunnen lage vitamine E-waarden te wijten zijn aan slechte absorptie van vet uit de darm.

Het werkzame bestanddeel in Vedrop, tocofersolan, bestaat uit een vorm van vitamine E die in water oplosbaar wordt gemaakt door het te koppelen aan een chemische stof genaamd polyethyleenglycol. Tocofersolan kan worden geabsorbeerd uit de darm bij kinderen die moeite hebben met het opnemen van vetten en vitamine E uit het dieet. Dit kan de niveaus van vitamine E in het bloed verhogen en neurologische verslechtering (stoornissen in het zenuwstelsel) als gevolg van vitamine E-tekort helpen voorkomen.

Hoe is Vedrop bestudeerd?

De werking van Vedrop werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.

Om het gebruik van Vedrop te ondersteunen, presenteerde het farmaceutische bedrijf informatie uit de wetenschappelijke literatuur, waaronder de resultaten van drie studies uitgevoerd bij in totaal 92 kinderen en adolescenten met chronische cholestasis, die gedurende een periode van ongeveer twee jaar tocofersolan kregen toegediend. . De patiënten hadden allemaal vitamine E-deficiëntie en hadden niet gereageerd op andere orale vitamine E-gebaseerde behandelingen.De belangrijkste werkzaamheidscriteria waren gebaseerd op het niveau van vitamine E in het bloed en op het aantal proefpersonen bij wie de neurologische symptomen waren verbeterd of bleef stabiel.

Aanvankelijk presenteerde het bedrijf informatie over het gebruik van Vedrop, zelfs voor patiënten met cystische fibrose, maar tijdens de evaluatie van het geneesmiddel werd de aanvraag ingetrokken met verwijzing naar deze stoornis.

Welke voordelen bleek Vedrop tijdens de studies te hebben?

Studies hebben aangetoond dat Vedrop vitamine E-spiegels corrigeert bij patiënten met chronische cholestasis en dat het neurologische symptomen kan verbeteren of voorkomen, vooral bij patiënten jonger dan drie jaar.

Welke risico's houdt het gebruik van Vedrop in?

De meest voorkomende bijwerking die is gemeld bij Vedrop (waargenomen bij 1 tot 10 van de 100 patiënten) is diarree. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Vedrop.

Vedrop mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor tocofersolan of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het geneesmiddel mag niet worden gebruikt bij te vroeg geboren baby's.

Waarom is Vedrop goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Vedrop groter zijn dan de risico's van vitamine E-tekorten als gevolg van spijsverteringsmalabsorptie bij pediatrische patiënten met chronische congenitale cholestase of erfelijke chronische cholestasis, vanaf de geboorte (van pasgeborenen tot termijn) tot 16 of 18 jaar, afhankelijk van de regio. Het Comité heeft daarom geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Vedrop.

Vedrop is geautoriseerd in "uitzonderlijke omstandigheden". Dit betekent dat, aangezien de ziekte zeldzaam is, het niet mogelijk was om volledige informatie over Vedrop te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau evalueert elk jaar de nieuwe informatie die mogelijk beschikbaar is gekomen en, indien nodig, deze samenvatting zal worden bijgewerkt.

Welke informatie wordt nog verwacht voor Vedrop?

Het bedrijf dat Vedrop produceert, zal samenwerken met andere farmaceutische bedrijven om de mogelijke effecten van propylparaben (een conserveermiddel in Vedrop) op voortplantingsorganen te evalueren. Het bedrijf is ook van plan een register op te stellen van patiënten die lijden aan congenitale of erfelijke chronische cholestase.