Wat is Aldurazyme?
Aldurazyme is een oplossing voor infusie (fleboclysis) die de werkzame stof laronidase bevat.
Waar wordt Aldurazyme voor gebruikt?
Aldurazyme is geïndiceerd bij patiënten met een bevestigde diagnose van mucopolysaccharidose I (MPS-I; α-L-iduronidasedeficiëntie), voor de behandeling van niet-neurologische verschijnselen (niet verbonden met de hersenen of zenuwen) van de ziekte. MPS I is een zeldzame erfelijke ziekte waarbij het niveau van α-L-iduronidase-enzymactiviteit veel lager is dan normaal. Bijgevolg is er geen afbraak van bepaalde stoffen (glycosaminoglycanen), die zich ophopen in de meeste organen van het lichaam en deze beschadigen. De niet-neurologische manifestaties van MPS I kunnen leververgroting zijn, gezamenlijke stijfheid resulteert in moeilijk bewegen, verminderd longvolume, hartziekte en oogziekten. Omdat het aantal patiënten met MPS laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en kreeg Aldurazyme op 14 februari 2001 de status van weesgeneesmiddel (een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor zeldzame ziekten). Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. medische.
Hoe wordt Aldurazyme gebruikt?
De behandeling met Aldurazyme moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met MPS I of andere erfelijke stofwisselingsziekten. Aldurazyme moet worden toegediend in ziekenhuizen of klinieken waar reanimatieapparatuur beschikbaar is en het is mogelijk dat andere geneesmiddelen vóór de infusie worden toegediend om allergische reacties te voorkomen. Aldurazyme wordt eenmaal per week toegediend als een intraveneuze infusie en is geïndiceerd voor langdurige therapie.
Hoe werkt Aldurazyme?
De werkzame stof in Aldurazyme, laronidase, is een kopie van het humane enzym α-L-iduronidase. het wordt geproduceerd door een methode die bekend staat als "recombinant-DNA-technologie": het enzym wordt geproduceerd door een cel waarin een gen (DNA) is geïntroduceerd waardoor het in staat is om laronidase te produceren, dat wordt gebruikt als "enzymvervangingstherapie" oftewel het vervangt het ontbrekende enzym bij patiënten met MPS I. De symptomen van MPS I worden dus gecontroleerd, met de daaruit voortvloeiende verbetering van de kwaliteit van leven van de patiënten.
Hoe is Aldurazyme onderzocht?
Aldurazyme werd vergeleken met een placebo (een schijnbehandeling) bij 45 patiënten van 5 jaar en met bevestigde diagnose van mucopolysaccharidose I (MPS-I). De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de geforceerde vitale capaciteit (CVF, een maat voor de pulmonale werkzaamheid) en de afstand die patiënten zes minuten konden lopen. Deze waarden werden vóór en na 26 weken therapie gemeten. Daarna duurde het onderzoek voort gedurende een maximale periode van vier jaar en werden alle patiënten behandeld met Aldurazyme. Aldurazyme is onderzocht bij 20 kinderen jonger dan vijf jaar, die gedurende een jaar Aldurazyme kregen. Het onderzoek concentreerde zich voornamelijk op de veiligheid van het geneesmiddel, maar het mat ook het vermogen ervan om het GAG-gehalte in de urine en de grootte van de lever te verminderen.
Welke voordelen bleek Aldurazyme tijdens de studies te hebben?
De studie toonde aan dat Aldurazyme zowel de geforceerde vitale capaciteit (CVF) als het vermogen van de patiënt om na 26 weken te lopen verbeterde en dat het effect maximaal vier jaar werd gehandhaafd. Bij kinderen jonger dan vijf jaar verlaagde Aldurazyme de glycosaminoglycanspiegels in urine met ongeveer 60% en had de helft van de behandelde kinderen aan het einde van het onderzoek een lever van normale grootte.
Welke risico's houdt het gebruik van Aldurazyme in?
De meeste bijwerkingen die worden waargenomen met Aldurazyme zijn reacties die worden veroorzaakt door de infusie in plaats van het geneesmiddel zelf. Sommige daarvan zijn ernstig, maar het aantal bijwerkingen neemt in de loop van de tijd af. De meest voorkomende bijwerkingen van Aldurazyme bij patiënten ouder dan vijf (meer dan één op de tien patiënten) zijn hoofdpijn, misselijkheid, buikpijn (maagpijn), huiduitslag, arthropathie (gewrichtsdegeneratie), gewrichtspijn. (pijn in de gewrichten), rugpijn, pijn aan de extremiteiten (handen en voeten), blozen, pyrexie (koorts) en reacties op de plaats van de infusie. Bij patiënten jonger dan vijf jaar zijn de meest voorkomende bijwerkingen verhoogde bloeddruk, verminderde zuurstofsaturatie (een maat voor de effectiviteit van de longfunctie), tachycardie (verhoogde hartslag), pyrexie en koude rillingen. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Aldurazyme. Patiënten die Aldurazyme krijgen ontwikkelen vaak antilichamen (eiwitten geproduceerd in reactie op het geneesmiddel), maar het effect dat deze antilichamen kunnen hebben op de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel is nog niet volledig bekend. Aldurazyme mag niet worden gegeven aan proefpersonen die ernstige allergische reacties (zoals een anafylactische reactie) op laronidase of andere hulpstoffen kunnen hebben.
Waarom is Aldurazyme goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat Aldurazyme de symptomen van MPS I effectief onder controle heeft. De commissie heeft besloten dat de voordelen van Aldurazyme opwegen tegen de risico's voor langdurige enzym-vervangingstherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van MPS I. Het Comité heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van MPS. Aldurazyme is "in uitzonderlijke omstandigheden" goedgekeurd, wat betekent dat omdat het wordt gebruikt om een zeldzame ziekte te behandelen, er geen gedetailleerdere informatie over het geneesmiddel kan worden verkregen. Het Europees Geneesmiddelenbureau beoordeelt de nieuwe informatie die elk jaar beschikbaar is en werkt deze samenvatting zo nodig bij.
Welke informatie wacht nog op Aldurazyme?
Het bedrijf dat Aldurazyme maakt, zal de patiënten die het medicijn innemen volgen door de infusiereacties en de ontwikkeling van antilichamen te observeren.
Andere informatie:
Op 10 juni 2003 heeft de Europese Commissie een vergunning voor het in de handel brengen van Aldurazyme verleend aan Genzyme Europe BV, geldig in de hele Europese Unie. De handelsvergunning werd vernieuwd op 10 juni 2008. Voor een samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Aldurazyme, klik hier. Klik hier voor het volledige EPAR van Aldurazyme.
Laatste update van deze samenvatting: 06-2009.
