Naglazyme - galsulfase

Wat is Naglazyme?

Naglazyme is een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader). Het bevat de werkzame stof galsulfase.

Waar wordt Naglazyme voor gebruikt?

Naglazyme wordt gebruikt bij de behandeling van patiënten met mucopolysaccharidose VI (MPS VI of het syndroom van Maroteaux-Lamy). Deze ziekte wordt veroorzaakt door het ontbreken van een enzym genaamd arylsulfatase B, noodzakelijk voor de afbraak van stoffen in het lichaam die bekend staan als glycosaminoglycanen (GAG's). Als het enzym niet aanwezig is, kunnen GAG's niet worden afgebroken en zich ophopen in cellen. Aldus komen de tekenen van de ziekte naar voren, waarvan de meest voor de hand liggende een korte gestalte, een grote kop en moeilijk lopen zijn. De ziekte wordt meestal gediagnosticeerd bij kinderen in de leeftijd van één tot vijf jaar.

Omdat het aantal patiënten met MPS VI laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd; Naglazyme werd op 14 februari 2001 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).

Hoe wordt Naglazyme gebruikt?

Behandeling met Naglazyme moet worden begeleid door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met MPS VI of soortgelijke aandoeningen. Het moet worden toegediend in het bijzijn van de beschikbaarheid van reanimatieapparatuur in het geval van een medisch noodgeval.

Naglazyme wordt eenmaal per week toegediend als een infusie van vier uur. Vóór elke infusie moeten patiënten een antihistaminicum nemen om het risico op allergische reacties te verminderen en kunnen zij ook een geneesmiddel krijgen om koorts te voorkomen. Hoewel patiënten jonger dan vijf jaar niet werden opgenomen in het hoofdonderzoek van Naglazyme, is het belangrijk dat ze worden behandeld alsof ze een ernstige vorm van MPS VI hebben.

Hoe werkt Naglazyme?

Naglazyme is een enzymvervangingstherapie. Enzymvervangende therapie biedt patiënten het enzym dat ze missen. De werkzame stof in Naglazyme, galsufase, is een kopie van het menselijke enzym arylsulfatase B. Naglazyme helpt GAG's af te breken en hun accumulatie in cellen te blokkeren. Dit kan de symptomen van MPS VI verbeteren, inclusief de afstand die mensen met deze ziekte kunnen lopen. Galsulfase wordt geproduceerd door een methode die bekend staat als "recombinant-DNA-technologie": het bestaat uit een cel waarin een gen (DNA) is geïntroduceerd dat het in staat stelt het enzym te produceren.

Hoe is Naglazyme onderzocht?

Naglazyme werd vergeleken met een placebo (een schijnbehandeling) in één hoofdstudie met 39 MPS VI-patiënten in de leeftijd tussen vijf en 29 jaar. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de afstand die patiënten konden lopen na 24 weken behandeling.

Welke voordelen bleek Naglazyme tijdens de studies te hebben?

Naglazyme was werkzamer dan placebo. Na 24 weken behandeling, de gemiddelde afstand

gereisd in 12 minuten was toegenomen met 109 meter bij patiënten die werden behandeld met Naglazyme en met 18 meter bij patiënten behandeld met placebo.

Welke risico's houdt het gebruik van Naglazyme in?

In de studies waren de meest voorkomende bijwerkingen die met Naglazyme werden gemeld (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten): oorpijn, kortademigheid (ademhalingsproblemen), algemene pijn en infusiereacties (zoals koorts, koude rillingen, uitslag en urticaria). Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Naglazyme.

Naglazyme mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor galsulfase of voor enig ander bestanddeel van het middel.

Waarom is Naglazyme goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft vastgesteld dat behandeling met Naglazyme bij patiënten met MPS VI, in vergelijking met patiënten die met placebo worden behandeld, voordelen biedt, zoals bijvoorbeeld verbeterde mobiliteit. Naglazyme verbetert de symptomen van MPS VI slechts in geringe mate; aangezien dit een ernstige ziekte is en omdat er voor de meeste patiënten met deze ziekte geen alternatieve behandelingen zijn, was het CHMP van oordeel dat de voordelen van Naglazyme groter zijn dan de risico's ervan met betrekking tot langetermijntherapie met enzymvervanging bij gediagnosticeerde patiënten bevestigd door MPS VI. De commissie heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Naglazyme. Naglazyme was geautoriseerd in "uitzonderlijke omstandigheden". Dit betekent dat, aangezien de ziekte zeldzaam is, het niet mogelijk was om volledige informatie over Naglazyme te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau zal jaarlijks alle nieuwe informatie die beschikbaar komt over het geneesmiddel beoordelen en indien nodig zal deze samenvatting worden bijgewerkt.

Welke informatie wacht nog op Naglazyme?

Het bedrijf dat Naglazyme maakt, doet onderzoeken om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Naglazyme bij zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven en bij kinderen jonger dan vijf jaar te onderzoeken om antilichamen te ontwikkelen (eiwitten die in het lichaam in het lichaam worden geproduceerd). respons op Naglazyme-inname die de respons op de behandeling zou kunnen beïnvloeden) en controle op bijwerkingen van het geneesmiddel. Daarnaast voert het productiebedrijf studies uit om de optimale dosis te bepalen die regelmatig op de lange termijn aan patiënten moet worden toegediend.

Welke maatregelen worden er genomen om het risico van Naglazyme te verminderen?

Het bedrijf dat Naglazyme maakt, heeft een plan goedgekeurd om de veiligheid en de langetermijneffectiviteit van het geneesmiddel te controleren en alle benodigde gegevens van de patiënten die ermee worden behandeld te verzamelen.