Wat is Soliris?
Soliris is een concentraat dat is samengesteld uit een oplossing voor infusie. Het bevat de werkzame stof eculizumab.
Waar wordt Soliris voor gebruikt?
Soliris is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), een zeldzame genetische ziekte die levensbedreigend is voor de patiënt, waardoor de lysis (vernietiging) van rode bloedcellen te snel wordt veroorzaakt. De gevolgen zijn bloedarmoede (afname van het aantal rode bloedcellen), trombose (stolselvorming in de bloedvaten) en donkere urine.
Omdat het aantal patiënten met PNH laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en werd Soliris op 17 oktober 2003 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Soliris gebruikt?
Soliris moet worden toegediend door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg, zoals een arts of verpleegkundige, onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met bloedaandoeningen.
De behandeling met Soliris bestaat uit een infusie (een infuus in een ader) van 600 mg product gedurende 25-45 minuten eenmaal per week, gevolgd door een dosis van 900 mg tijdens de vijfde week. Daarna moet de dosis op 900 mg worden gehouden, ongeveer elke twee weken toegediend. Ten minste twee weken voordat de behandeling met Soliris wordt gestart, moeten alle patiënten worden gevaccineerd tegen meningitis veroorzaakt door de bacterie Neisseria meningitidis en moeten ze opnieuw worden ingekapseld volgens de huidige richtlijnen.
Patiënten die Soliris krijgen, moeten een bepaalde kaart krijgen die de symptomen van bepaalde soorten infecties verklaart, met de waarschuwing om onmiddellijk medische hulp te zoeken als deze symptomen optreden.
Hoe werkt Soliris?
De werkzame stof in Soliris, eculizumab, is een monoklonaal antilichaam. Een monoklonaal antilichaam is een antilichaam (een type eiwit) dat is ontworpen om een specifieke structuur (het antigeen) in het lichaam te herkennen en eraan te binden. Eculizumab werd ontworpen om te binden aan het complement-eiwit C5, een deel van het afweersysteem van het lichaam dat "complement" wordt genoemd. In de EPN hebben patiënten een defect in het CD59-eiwit dat zich op het oppervlak van rode bloedcellen bevindt, wat normaal het complement tegen aanvallende cellen voorkomt. Als gevolg van dit defect, vernietigt het complement rode bloedcellen. Door het C5-eiwit uit het complement te blokkeren, voorkomt eculizumab dat het complement de cellen aanvalt, de lysis vermindert en de symptomen van de ziekte verlicht.
Welke studies zijn uitgevoerd op Soliris?
De werking van Soliris werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.
Soliris is onderzocht in één hoofdstudie onder 88 volwassenen met PNH die in het voorgaande jaar ten minste vier transfusies voor bloedarmoede hadden ondergaan. Soliris werd vergeleken met een placebo (een schijnbehandeling). De belangrijkste indicatoren voor de werkzaamheid waren het aantal patiënten bij wie de hemoglobinespiegel (een eiwit in de rode bloedcellen) hoger was dan het individuele streefniveau en het aantal rode bloedceltransfusies dat nodig was tijdens de eerste 26 weken van de behandeling. .
Welke voordelen bleek Soliris tijdens de studies?
Soliris was werkzamer dan placebo om de symptomen van EPN te verbeteren. In de hoofdstudie had 49% van de patiënten (21 van de 43) behandeld met Soliris stabiele hemoglobinespiegels en, gemiddeld genomen, geen transfusies van rode bloedcellen. Ter vergelijking: geen van de 44 patiënten die placebo kregen, had stabiele hemoglobineniveaus en deze hadden gemiddeld 10 transfusies nodig.
Welke risico's houdt het gebruik van Soliris in?
De meest voorkomende bijwerking van Soliris (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) is hoofdpijn. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Soliris.
Soliris mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor eculizumab, muizenproteïnen of een van de andere stoffen, of die lijden aan of erfelijke aanvullingdeficiëntie hebben. Vanwege het verhoogde risico op meningitis, mag Soliris niet worden gegeven aan mensen die zijn besmet met Neisseria meningitidis of die niet zijn gevaccineerd tegen deze bacterie.
Waarom is Soliris goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Soliris groter zijn dan de risico's bij de behandeling van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), maar merkte op dat bewijs ten behoeve van Soliris beperkt is tot proefpersonen eerder onderworpen aan bloedtransfusies. De commissie heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Soliris.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Soliris te waarborgen?
De fabrikant van Soliris zal overeenstemming bereiken over de details van een systeem in elke lidstaat dat ervoor zorgt dat de distributie van het geneesmiddel pas plaatsvindt nadat is gecontroleerd of de patiënt voldoende is gevaccineerd. Het zal ook voorschrijvers en patiënten informatie verschaffen over de veiligheid van het geneesmiddel en zal verifiëren dat de voorschrijvers het veilig gebruiken.
Meer informatie over Soliris
Op 20 juni 2007 heeft de Europese Commissie een vergunning voor het in de handel brengen van Soliris, geldig in de hele Europese Unie, verleend aan Alexion Europe SAS.
Voor de samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen op Soliris, klik hier.
Het volledige EPAR voor Soliris vindt u hier.
Laatste update van deze samenvatting: 04-2009
