Wat is Holoclar en waarvoor wordt het gebruikt?
Holoclar is een behandeling met stamcellen, die wordt gebruikt om beschadigde cellen op het oppervlak (epitheel) van het hoornvlies te vervangen, het transparante membraan dat de iris bedekt (het gekleurde deel van het oog). Het wordt gebruikt bij volwassen patiënten met matige tot ernstige limbale stamceldeficiëntie veroorzaakt door oculaire brandwonden (inclusief chemische brandwonden). Patiënten met deze aandoening hebben niet voldoende limbale stamcellen, die normaal ingrijpen in het proces van regeneratie van het hoornvlies, ter vervanging van de externe hoornvliescellen die beschadigd zijn en verouderen. Holoclar is een type geneesmiddel voor geavanceerde therapie dat een "tissue engineering product" wordt genoemd, een type geneesmiddel dat cellen bevat die uit de limbo van de patiënt worden genomen (in de hoeken van het hoornvlies) en vervolgens in het laboratorium worden gegroeid, zodat ze kunnen worden gebruikt om het oppervlak te herstellen. beschadigd hoornvlies. Omdat het aantal patiënten met limbale stamceldeficiëntie laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Holoclar op 7 november 2008 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Hoe wordt Holoclar gebruikt?
Holoclar mag alleen in een ziekenhuisomgeving worden gebruikt door een daarvoor opgeleide en gekwalificeerde oogchirurg en mag alleen worden toegediend aan patiënten van wie de limbale cellen zijn gebruikt voor de vervaardiging van het geneesmiddel. In de eerste fase van de behandeling wordt een klein stukje gezond limbaal weefsel (ongeveer 1 '2 mm2) van de patiënt genomen in een ziekenhuisomgeving, die dezelfde dag naar de fabrikant van het geneesmiddel wordt gestuurd. Vervolgens worden weefselcellen in het laboratorium gekweekt en ingevroren totdat de datum van de operatie is bevestigd. Ontdooide cellen worden gebruikt om Holoclar te produceren, ze te laten groeien op een membraan dat bestaat uit een eiwit dat fibrine wordt genoemd. Holoclar, dat uit zowel cellen als het membraan bestaat, wordt vervolgens teruggestuurd naar het ziekenhuis, waar het tijdens de operatie onmiddellijk in het oog van de patiënt wordt geïmplanteerd. Na het verwijderen van limbale weefsels moeten patiënten worden behandeld met antibiotica om ooginfectie te voorkomen. Na de operatie moet de patiënt worden behandeld met antibiotica en een geschikt ontstekingsremmend geneesmiddel. Holoclar is uitsluitend bestemd voor één behandeling. De behandeling kan worden herhaald als de behandelend arts dit nodig acht. Zie de samenvatting van productkenmerken (ook onderdeel van het EPAR) voor meer informatie.
Hoe werkt Holoclar?
Het actieve ingrediënt in Holoclar zijn de limbale cellen van de patiënt, die cellen omvatten die zijn genomen van het oppervlak van het hoornvlies en limbale stamcellen die in het laboratorium zijn gegroeid. Alvorens Holoclar te gebruiken, moet beschadigd weefsel worden verwijderd van het hoornvliesoppervlak van het aangedane oog. Eenmaal geïmplanteerd in het oog, dragen de hoornvliescellen van Holoclar bij tot het vervangen van het hoornvliesoppervlak, terwijl de limbale stamcellen fungeren als een reservoir van nieuwe cellen, die het hoornvlies continu regenereren
Welke voordelen bleek Holoclar tijdens de studies?
Als onderdeel van een retrospectief onderzoek dat is uitgevoerd met klinische gegevens uit het verleden, is aangetoond dat Holoclar effectief is bij het regenereren van een stabiel hoornvliesoppervlak bij personen met matige tot ernstige limbale stamceldeficiëntie veroorzaakt door brandwonden. Een jaar na implantatie met Holoclar werd het implantaat als succesvol beschouwd bij 75 van de 104 onderzochte patiënten (72%), op basis van de aanwezigheid van een stabiel hoornvliesoppervlak zonder oppervlaktegebreken en met of met een beperkte invasie van nieuwe bloedvaten (een typisch kenmerk van limbalstamceldeficiëntie). Er zijn ook verminderingen waargenomen in de symptomen van patiënten, waaronder pijn en ontsteking, evenals verbeteringen in het gezichtsvermogen.
Welke risico's houdt het gebruik van Holoclar in?
De meest voorkomende bijwerking van Holoclar (die bij meer dan 1 op de 10 personen kan optreden) is blefaritis (ontsteking van het ooglid). Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van bijwerkingen en beperkingen.
Waarom is Holoclar goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau was van oordeel dat de behandeling met Holoclar effectief was in het herstellen van gezonde hoornvliesoppervlakken bij patiënten met matige tot ernstige limbale stamceldeficiëntie veroorzaakt door brandwonden en in het verbeteren van de symptomen en het uitzicht. De commissie is van mening dat matige tot ernstige vormen van stamceldeficiëntie ernstige aandoeningen zijn die, indien onbehandeld, kunnen resulteren in ernstige vermindering of volledig verlies van gezichtsvermogen. Aangezien de bijwerkingen van de behandeling met Holoclar over het algemeen beheersbaar zijn, heeft het CHMP besloten dat de voordelen van Holoclar groter zijn dan de risico's, en heeft het geadviseerd dat het voor gebruik in de EU wordt goedgekeurd. De conclusie met betrekking tot de risico-batenverhouding van Holoclar is gebaseerd op de resultaten van twee retrospectieve onderzoeken (uitgevoerd met behulp van klinische gegevens uit het verleden). Het bedrijf verstrekt aanvullende gegevens van een prospectieve studie (die de resultaten tijdens het onderzoek registreert). Daarom heeft Holoclar een "voorwaardelijke goedkeuring" verkregen. Dit betekent dat verdere informatie over het geneesmiddel, die het bedrijf moet verstrekken, in de toekomst beschikbaar zal zijn. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wacht nog op Holoclar?
Aangezien voor Holoclar een voorwaardelijke goedkeuring is verleend, zal het bedrijf dat Holoclar op de markt brengt aanvullende gegevens over het geneesmiddel verstrekken. In het bijzonder zal het bedrijf gegevens over de risico's en voordelen van Holoclar vrijgeven van een prospectieve klinische studie.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Holoclar te waarborgen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Holoclar zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Holoclar, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten. Bovendien zal het bedrijf dat Holoclar vervaardigt beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg voorzien van informatiemateriaal over het veilige gebruik van het geneesmiddel, inclusief informatie over patiëntenselectie en -bewaking aan het einde van het onderzoek, evenals over het melden van bijwerkingen. Informatiemateriaal zal ook worden verstrekt aan patiënten die in aanmerking komen voor behandeling. Verdere informatie is beschikbaar in de samenvatting van het risicobeheerplan
Meer informatie over Holoclar
Op 17 februari 2015 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning voor Holoclar afgegeven, die geldig is in de hele Europese Unie. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Holoclar. De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Holoclar is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.Europa.eu/Find medicine / Humane geneesmiddelen / Ziekte van zeldzame ziekten. Laatste update van deze samenvatting: 02-2015.
