Waarvoor wordt Lojuxta - lomitapide gebruikt en waarvoor wordt het gebruikt?
Lojuxta is een geneesmiddel dat de werkzame stof lomitapide bevat, gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie, een erfelijke aandoening die ervoor zorgt dat het cholesterolgehalte in het bloed (een soort vet) stijgt. Het geneesmiddel wordt gebruikt in combinatie met een vetarm dieet en andere geneesmiddelen om het vetgehalte in het bloed te verminderen. Indien mogelijk moet de ziekte van de patiënt worden gediagnosticeerd door middel van genetische tests.
Hoe wordt Lojuxta gebruikt - lomitapide?
Lojuxta is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar. Het is beschikbaar als capsules (5, 10 en 20 mg) voor orale inname op een lege maag, ten minste twee uur na het avondeten. De therapie moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met het behandelen van aandoeningen die een verhoging van de bloedvetwaarden veroorzaken. De behandeling moet beginnen met een dosis van 5 mg eenmaal daags; indien goed verdragen, kan de dosering geleidelijk worden verhoogd om de maximale dosis van 60 mg te bereiken. Patiënten met verminderde leverfunctie of patiënten die nierdialyse ondergaan en patiënten die bepaalde andere geneesmiddelen gebruiken, moeten een lagere dosis nemen. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Lojuxta - lomitapide?
Het actieve ingrediënt in Lojuxta, lomitapide, blokkeert de werking van een stof in het lichaam, het "microsomale triglyceride overdrachtseiwit", dat wordt aangetroffen in levercellen en in de darm. Deze stof is verantwoordelijk voor de ophoping van vetachtige stoffen zoals cholesterol en triglyceriden in grotere deeltjes, lipoproteïnen genaamd, die vervolgens in het bloed worden afgegeven. Door dit eiwit te blokkeren, verlaagt Lojuxta de hoeveelheid vetten die vrijkomt in het bloed, waardoor het cholesterolniveau bij hypercholesterolemie wordt verlaagd.
Welke voordelen bleek Lojuxta - Lomitapide tijdens de studies te hebben?
De voordelen van Lojuxta voor de verlaging van het cholesterolgehalte in het bloed werden geëvalueerd in een hoofdonderzoek met 29 patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie. Alle patiënten werden behandeld met Lojuxta in combinatie met andere geneesmiddelen om het vetgehalte in het bloed te verlagen. Lojuxta is niet vergeleken met andere therapieën. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in bloedspiegels van LDL-cholesterol (lipoproteïne met lage dichtheid), beter bekend als "slechte cholesterol", bij patiënten 26 weken na de behandeling. Gemiddeld zijn de LDL-cholesterolwaarden bij patiënten met 40% verlaagd.
Welke risico's houdt het gebruik van Lojuxta - lomitapide in?
De meest ernstige bijwerking die wordt waargenomen bij sommige patiënten die met Lojuxta worden behandeld, is een abnormale toename van het leverenzymniveau. De meest voorkomende bijwerkingen zijn darmproblemen, die kunnen optreden bij maximaal 9 van de 10 mensen: diarree, misselijkheid, dyspepsie (brandend maagzuur) en braken zijn waargenomen bij meer dan 3 op de 10 mensen, terwijl ten minste 2 op 10 gemeld zijn pijn, ongemak en opgeblazen gevoel, obstipatie en winderigheid. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Lojuxta. Lojuxta mag niet worden gebruikt bij zwangere vrouwen. Verder mag het niet worden gebruikt bij patiënten met matige tot ernstige leverinsufficiëntie of met levertestresultaten die niet bij de gewone en onverklaarde patiënten voorkomen, of bij patiënten met significante of langdurige darmproblemen. Lojuxta mag niet gelijktijdig worden gebruikt met een dosis simvastatine (een ander geneesmiddel dat wordt gebruikt om het cholesterolgehalte in het bloed te verlagen) van meer dan 40 mg of met bepaalde andere geneesmiddelen die de afbraak van lomitapide in het lichaam beïnvloeden. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst met beperkingen.
Waarom is Lojuxta - lomitapide goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Lojuxta groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd Lojuxta te gebruiken voor gebruik in de EU. Het CHMP hield er rekening mee dat patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie met een onvervulde medische vraag voordeel hebben gevonden in termen van het verlagen van het LDL-cholesterolgehalte. Het CHMP merkte echter op dat het langetermijnvoordeel voor het cardiovasculaire systeem nog moet worden bevestigd. De commissie merkte ook op dat Lojuxta ongewenste intestinale effecten produceert bij de meeste patiënten, soms van een omvang die het staken van de therapie noodzakelijk maakt, en dat het geneesmiddel heeft geresulteerd in een verhoging van het enzymgehalte in de lever waarvan ze niet bekend zijn de consequenties op de lange termijn. Daarom heeft de commissie vastgesteld dat deze effecten nauwlettend moeten worden gemonitord en beheerd. Lojuxta werd geautoriseerd in "uitzonderlijke omstandigheden" omdat volledige informatie over Lojuxta niet kon worden verkregen vanwege de zeldzaamheid van de ziekte. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Lojuxta - lomitapide?
Aangezien Lojuxta is goedgekeurd in uitzonderlijke omstandigheden, zal het bedrijf dat het geneesmiddel in de handel brengt, een langetermijnonderzoek uitvoeren bij patiënten die met Lojuxta worden behandeld om nadere gegevens te verstrekken over de veiligheid en werkzaamheid, inclusief de bijwerkingen op de lever, maag, darm en cardiovasculair systeem. Het onderzoek zal ook gegevens verstrekken over de zwangerschappen van vrouwen die het geneesmiddel gebruiken en over de naleving door gezondheidswerkers van de aanbevelingen om screening uit te voeren en patiënten te controleren vóór en tijdens de behandeling.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Lojuxta - lomitapide te waarborgen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Lojuxta zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Lojuxta, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten. Bovendien zal het bedrijf dat Lojuxta op de markt brengt alle artsen die Lojuxta-informatiemateriaal zouden kunnen voorschrijven, instructies geven over het selecteren van geschikte patiënten, evenals elementaire veiligheidsinformatie, inclusief bijwerkingen, interacties met andere geneesmiddelen en gebruik bij vrouwen in vruchtbare leeftijd. Informatie zal ook aan patiënten worden verstrekt, waaronder een brochure en een waarschuwingskaart.
Overige informatie over Lojuxta - lomitapide
Op 31 juli 2013 verleende de Europese Commissie een handelsvergunning voor Lojuxta, geldig in de hele Europese Unie. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Lojuxta. Laatste update van deze samenvatting: 08-2013
