Wat is Myozyme?
Myozyme wordt geleverd in de vorm van een poeder voor de bereiding van een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader). Het geneesmiddel bevat de werkzame stof alglucosidase alfa.
Waarvoor wordt Myozyme gebruikt?
Myozyme wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe, een zeldzame erfelijke ziekte. Een tekort aan een enzym dat alfa-glucosidase wordt genoemd, wordt waargenomen bij patiënten met deze ziekte. Dit enzym zet normaal gesproken glycogeen (een koolhydraat) om in glucose. Als dit enzym ontbreekt, hoopt glycogeen zich op in sommige weefsels, vooral in het hart en de spieren, inclusief het diafragma (de belangrijkste ademhalingsspier onder de longen). De progressieve accumulatie van glycogeen veroorzaakt verschillende tekenen en symptomen, waaronder vergroting van het hart, moeite met ademhalen en spierzwakte. Deze ziekte kan optreden bij de geboorte, maar ook later. De voordelen van Myozyme zijn niet aangetoond voor deze vorm van laat intreden.
Omdat het aantal patiënten met de ziekte van Pompe klein is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Myozyme op 14 februari 2001 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel tegen zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Myozyme gebruikt?
Het gebruik van dit geneesmiddel moet plaatsvinden onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte van Pompe of andere erfelijke ziekten van hetzelfde type.
Myozyme wordt gebruikt als een infusie van 20 mg per kilogram lichaamsgewicht, eenmaal per twee weken toegediend. De initiële infusiesnelheid is 1 mg / kg per uur, met een geleidelijke toename van 2 mg / kg / uur elke 30 minuten, tot de maximale snelheid van 7 mg / kg / uur. Myozyme kan worden toegediend aan kinderen, adolescenten, volwassenen en ouderen.
Hoe werkt Myozyme?
Myozyme is een enzymvervangingstherapie, een therapie die ervoor zorgt dat patiënten het enzym krijgen dat ze missen. Myozyme dient ter vervanging van het humane enzym alfa-glucosidase, dat ontbreekt bij mensen met de ziekte van Pompe. De werkzame stof in Myozyme, alglucosidase alfa, is een kopie van het menselijke enzym dat wordt geproduceerd door een methode die "recombinant-DNA-technologie" wordt genoemd: het enzym wordt geproduceerd door een cel waarin een gen (DNA) is geïntroduceerd dat de maakt het in staat om het enzym te produceren. Dit vervangingsenzym begunstigt de afbraak van glycogeen, hetgeen de accumulatie ervan in cellen voorkomt.
Welke studies zijn uitgevoerd op Myozyme?
Myozyme is het onderwerp geweest van twee hoofdstudies met in totaal 39 pasgeborenen en kinderen met de ziekte van Pompe. Deze patiënten werden vergeleken met een "historische vergelijkingsgroep" van patiënten met de ziekte van Pompe die niet waren behandeld en niet deelnamen aan de onderzoeken. De belangrijkste indicatoren voor de werkzaamheid waren het aantal overlevende patiënten en het aantal patiënten dat geen beademingstoestel nodig had.
Andere studies hebben het effect van Myozyme bij 15 patiënten met late onset-ziekte geanalyseerd.
Welke voordelen bleek Myozyme tijdens de studies te hebben?
In de eerste hoofdstudie, uitgevoerd bij kinderen jonger dan 6 maanden, waren alle 18 met Myozyme behandelde patiënten op de leeftijd van 18 maanden in leven en 15 van hen hadden geen beademing nodig, terwijl slechts één van de 42 patiënten in de vergelijkingsgroep historicus leefde op de leeftijd van 18 maanden. De resultaten werden bevestigd door de andere studie die werd uitgevoerd bij kinderen in de leeftijd tussen zes maanden en drie en een half jaar.
Bij de late ziekte bleek het effect van Myozyme variabel en moeilijker te meten. In dit type ziekte hebben onderzoeken geen duidelijk voordeel laten zien.
Welke risico's houdt het gebruik van Myozyme in?
Tijdens de onderzoeken waren de meest voorkomende bijwerkingen van Myozyme (meer dan één op de 10 patiënten) tachycardie (verhoogde hartslag), opflakkering (roodheid), hoest, tachypnoe (verhoogde ademhalingsfrequentie), braken, netelroos ( uitslag met jeuk), huiduitslag (uitslag), pyrexie (koorts) en afname van de zuurstofverzadiging (verlaging van het zuurstofniveau in het bloed). Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Myozyme.
Patiënten die Myozyme gebruiken, kunnen antilichamen ontwikkelen (eiwitten geproduceerd in reactie op Myozyme). Het effect van deze antilichamen op de veiligheid en werkzaamheid van Myozyme is nog niet duidelijk.
Myozyme mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor alglucosidase alfa of voor andere bestanddelen van het geneesmiddel.
Waarom is Myozyme goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Myozyme groter zijn dan de risico's ervan voor langdurige enzymsubstitutietherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe (alfa-glucosidasedeficiëntie). De commissie heeft de verlening van de handelsvergunning voor Myozyme aanbevolen.
Welke informatie wacht nog op Myozyme?
Het bedrijf zal het effect van Myozyme blijven bestuderen bij patiënten die lijden aan de late vorm van de ziekte.
Maatregelen die zijn genomen om een veilig gebruik van Myozyme te waarborgen
Het bedrijf dat de Myozyme maakt, bereidt een plan voor om ervoor te zorgen dat het geneesmiddel veilig wordt gebruikt, voornamelijk door de ontwikkeling van antilichamen bij patiënten die Myozyme krijgen te controleren, een register op te stellen van alle mensen die aan de ziekte van Pompe lijden en ervoor te zorgen dat de artsen zijn zich bewust van de mogelijke reacties van patiënten op de infusie.
Meer informatie over Myozyme
Op 29 maart 2006 verleende de Europese Commissie een vergunning voor het in de handel brengen van Myozyme, geldig in de hele Europese Unie, aan Genzyme Europe BV.
Voor registratie van de status van Myozyme als weesgeneesmiddel, klik hier.
Het volledige EPAR voor Myozyme is hier te vinden.
Laatste update van deze samenvatting: 11-2008.
