Mozobil - plerixafor

Wat is Mozobil?

Mozobil is een oplossing voor injectie die de werkzame stof plerixafor bevat.

Waarvoor wordt Mozobil gebruikt?

Mozobil wordt gebruikt voor het verzamelen van hematopoëtische stamcellen (cellen in het beenmerg die kunnen muteren in verschillende soorten bloedcellen) voor transplantatie. Het wordt gebruikt bij patiënten met lymfoom of multipel myeloom (soorten bloedcelkanker) voor autologe transplantatie (wanneer de eigen cellen van de patiënt bij de transplantatie worden gebruikt). Het wordt alleen gebruikt bij patiënten bij wie het verzamelen van stamcellen moeilijk is.

Aangezien het aantal patiënten dat mobilisatie en verzameling van hematopoëtische stamcellen nodig heeft laag is, wordt deze ziekte als "zeldzaam" beschouwd, zodat Mozobil op 20 oktober 2004 werd aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).

Hoe wordt Mozobil gebruikt?

Behandeling met Mozobil dient te worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met oncologie of hematologie. Nadat Mozobil aan de patiënt is toegediend, moeten de stamcellen van de patiënt uit het bloed worden gehaald en vóór de transplantatie worden bewaard. Therapie moet daarom worden uitgevoerd in samenwerking met een gespecialiseerd centrum met ervaring op dit gebied en waar stamcelmonitoring correct kan worden uitgevoerd.

Mozobil wordt gebruikt in combinatie met een hormoon genaamd granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF). G-CSF wordt alleen gebruikt gedurende vier dagen vóór de toevoeging van Mozobil. Mozobil

het wordt toegediend door subcutane injectie, zes tot elf uur vóór de bloedbemonsteringssessie van elke patiënt en stamcelextractie. Het kan tot zeven opeenvolgende dagen worden gebruikt.

Hoe werkt Mozobil?

Mozobil wordt gebruikt om stamcellen uit het beenmerg te verplaatsen ("mobiliseren") zodat ze in het bloed kunnen worden vrijgegeven. Plerixafor, het actieve bestanddeel dat aanwezig is in Mozobil, werkt door remming van de activiteit van een eiwit genaamd "CXCR4 chemokine receptor". Dit eiwit helpt stamcellen in het beenmerg vast te houden. Door zijn activiteit te blokkeren, laat Mozobil stamcellen vrij in het bloed, zodat ze kunnen worden geoogst.

Welke studies zijn er uitgevoerd op Mozobil?

De effecten van Mozobil werden eerst in proefmodellen getest voordat ze bij mensen werden onderzocht.

Mozobil werd vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in twee hoofdonderzoeken onder 298 volwassenen met een type lymfoom genaamd non-Hodgkin-lymfoom en 302 volwassenen met multipel myeloom. Alle patiënten kregen ook G-CSF. De belangrijkste parameter voor de werkzaamheid was het aantal patiënten waarbij het mogelijk was om een specifiek aantal stamcellen uit het bloed te verzamelen binnen 2-4 dagen na verzameling. Bovendien werd in de onderzoeken het aantal patiënten met een specifiek aantal verzamelde stamcellen waargenomen en waarbij de stamcellen met succes werden geënt (begonnen normaal te groeien en bloedcellen te produceren).

Welke voordelen bleek Mozobil tijdens de studies?

Mozobil was werkzamer dan placebo om stamcellen uit het beenmerg in het bloed te mobiliseren. Bij lymfoompatiënten behaalde 60% van de patiënten die Mozobil kregen het numerieke doelwit van stamcellen binnen 4 dagen na verzameling (89 van de 150), vergeleken met 20% van de patiënten die placebo kregen (29 op 148). Van de patiënten met multipel myeloom bereikte 72% van degenen die Mozobil kregen het numerieke doelwit van stamcellen (106 van de 148), vergeleken met 34% van de patiënten die placebo kregen (53 van de 154). In beide studies was er een groter aantal patiënten dat Mozobil ontving die het numerieke doelwit van stamcellen bereikte en waar de stamcellen met succes werden geënt.

Welke risico's houdt het gebruik van Mozobil in?

De meest voorkomende bijwerkingen van Mozobil (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn diarree, misselijkheid en reacties op de injectieplaats. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van alle gerapporteerde bijwerkingen van Mozobil.

Mozobil mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor plerixafor of voor enig ander bestanddeel van het middel.

Waarom is Mozobil goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Mozobil groter zijn dan de risico's voor gebruik in combinatie met G-CSF voor de verbetering van hematopoietische stamcelmobilisatie naar perifeer bloed voor verzameling en latere autologe transplantatie bij patiënten met lymfoom en multipel myeloom met slechte mobilisatie van cellen. De commissie adviseerde de vergunning voor het in de handel brengen van Mozobil te verlenen.