Increlex - mecasermin

Wat is Increlex?

Increlex is een oplossing voor injectie die het werkzame bestanddeel mecasermine bevat.

Waarvoor wordt Increlex gebruikt?

Increlex is geïndiceerd voor de langetermijnbehandeling van groeistoornissen bij patiënten jonger dan 18 jaar met "ernstig primair tekort aan insuline-achtige groeifactor type -1" (zeer lage niveaus van een hormoon in het bloed, een factor van insulineachtige groei van type -1 of IGF-1). IGF-1 is noodzakelijk voor groei. Patiënten met IGF-1-deficiëntie produceren groeihormoon, maar hun lichaam produceert geen respons, dus ze zijn kleiner dan hun leeftijd. Increlex wordt gebruikt omdat het tekort "primair" is, wat betekent dat er geen andere oorzaken zijn gevonden voor verlaagde IGF1-niveaus, zoals ondervoeding, lage niveaus van schildklierhormoon of steroïdengebruik (geneesmiddelen die worden gebruikt voor het verminderen of voorkomen van ontstekingen). Raadpleeg voor meer informatie de samenvatting van de productkenmerken (ook opgenomen in het EPAR).

Omdat het aantal patiënten met primaire IGF1-deficiëntie laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en werd Increlex op 22 mei 2006 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).

Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Increlex gebruikt?

De behandeling met Increlex moet worden begeleid door artsen met ervaring in de diagnose en behandeling van patiënten met groeistoornissen.

De aanbevolen startdosis is tweemaal daags 0, 04 mg per kilogram lichaamsgewicht. De dosis moet op maat worden gemaakt voor elke patiënt op basis van groeisnelheid en bijwerkingen. De maximale dosis is tweemaal daags 0, 12 mg per kilogram. Increlex dient subcutaan te worden toegediend, waarbij de toedieningsplaats telkens moet worden gewijzigd. Het geneesmiddel mag nooit in een ader worden geïnjecteerd. De injectie moet vlak voor een maaltijd of tussendoortje worden gedaan. De behandeling moet worden gestopt als de patiënt om welke reden dan ook niet kan eten. Zie de samenvatting van productkenmerken voor meer informatie.

Hoe werkt Increlex?

Het werkzame bestanddeel in Increlex, mecasermin, is een kopie van IGF-1. IGF-1 is erg belangrijk om te bepalen hoeveel een kind groeit. Dit hormoon stimuleert in feite de verdeling en groei van

cellen en opname van voedingsstoffen, bevordering van de groei van lichaamsweefsels. Increlex werkt op dezelfde manier als natuurlijke IGF-1, vervangt het ontbrekende hormoon en draagt bij aan de groei van de lengte van het kind.

Mecasermine wordt geproduceerd met behulp van "recombinant-DNA-technologie": dat wil zeggen, het wordt verkregen uit bacteriën waarin een gen is geïntroduceerd waardoor ze IGF-1 kunnen produceren.

Welke studies zijn uitgevoerd op Increlex?

Increlex is onderzocht in vijf onderzoeken met in totaal 76 kinderen in de leeftijd van 1 tot 15 jaar met ernstige primaire IGF-1-deficiëntie, van wie er negen een ander type recombinant IGF-1 hadden genomen voordat zij aan deze onderzoeken deelnamen . Omdat de ziekte zeldzaam is, zijn veel van de kinderen opgenomen in meer dan één onderzoek. In één studie werd Increlex vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) bij acht patiënten, terwijl in de andere onderzoeken Increlex niet werd vergeleken met een andere behandeling. De duur van de studies was tussen 15 maanden en acht jaar en de belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was de groeisnelheid.

Welke voordelen bleek Increlex tijdens de studies te hebben?

Increlex veroorzaakte een significante toename van de groeisnelheid. Als de resultaten van alle vier onderzoeken samen worden beschouwd, was de groeisnelheid gemiddeld 2, 8 cm per jaar vóór de behandeling. Het groeide tot 8, 0 cm in het eerste behandelingsjaar en 5, 8 cm in de tweede. De groeisnelheid stabiliseerde zich rond 4, 7 cm per jaar vanaf het vierde jaar van behandeling.

Sommige onderzoeken zijn ook uitgevoerd bij kinderen met defecten in het groeihormoon (GH) -gen die antilichamen tegen GH hadden ontwikkeld. Het bedrijf heeft een aanvraag voor toestemming voor het gebruik van Increlex bij deze kinderen ingediend, maar heeft de aanvraag aan het einde van de evaluatie van het geneesmiddel ingetrokken, omdat deze aandoening niet wordt vermeld in de benaming "wees" van het geneesmiddel.

Welke risico's houdt het gebruik van Increlex in?

De meest voorkomende bijwerkingen van Increlex (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn hypoglykemie (verlaagde bloedglucoseconcentratie), thymushypertrofie (vergrote thymusklier, een klier onder het borstbeen die betrokken is bij de productie van antistoffen), hoofdpijn, gehoorverlies (gehoorverlies), tonsillaire hypertrofie (amandelvergroting), snurken en hypertrofie (zwelling) op de plaats van toediening. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Increlex.

Increlex mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor mecasermine of voor andere bestanddelen van het geneesmiddel. Het mag ook niet worden gebruikt bij patiënten met verdenking op of actieve kanker (abnormale celproliferatie). De behandeling met Increlex moet worden gestaakt als zich tekenen van een maligniteit ontwikkelen. Increlex mag niet worden gegeven aan premature baby's of pasgeborenen.

Waarom is Increlex goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Increlex groter zijn dan de risico's ervan voor de langetermijnbehandeling van groeistoornissen bij kinderen en adolescenten met ernstige primaire IGF-1-deficiëntie. De commissie heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Increlex.

Increlex is geautoriseerd in "uitzonderlijke omstandigheden". Dit betekent dat, aangezien de ziekte zeldzaam is, het niet mogelijk was om volledige informatie over Increlex te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau evalueert elk jaar de nieuwe informatie die mogelijk beschikbaar is gekomen en, indien nodig, deze samenvatting zal worden bijgewerkt.

Welke informatie wordt nog verwacht voor Increlex?

Het bedrijf dat Increlex maakt zal een langetermijnonderzoek uitvoeren om de veiligheid van het geneesmiddel te beoordelen, wanneer de behandeling wordt gestart bij jonge kinderen en wordt voortgezet tot op volwassen leeftijd.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Increlex te waarborgen?

Het Increlex-bedrijf zal informatiepakketten voor artsen en patiënten verstrekken met uitleg over het gebruik van het geneesmiddel en een beschrijving van de bijwerkingen.

Het bedrijf zal ook dosiscalculators leveren om artsen en patiënten (of zorgverleners) te helpen bij het voorbereiden van de juiste dosis.