Wat is Nymusa?
Nymusa is een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader) met de werkzame stof cafeïnecitraat (20 mg / ml). De oplossing kan ook oraal worden ingenomen.
Waar wordt Nymusa voor gebruikt?
Nymusa wordt gebruikt bij de behandeling van primaire apneu bij prematuren. Bij de pasgeborene is apneu het stoppen met ademhalen gedurende meer dan 20 seconden; "primair" betekent het feit dat het geen duidelijke oorzaak heeft. Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Omdat het aantal premature baby's met primaire apneu laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en werd Nymusa op 17 februari 2003 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Hoe wordt Nymusa gebruikt?
De behandeling met Nymusa mag alleen worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van pasgeborenen die intensieve zorg nodig hebben. Behandeling met het geneesmiddel mag alleen worden uitgevoerd in een neonatale intensive care-afdeling die op de juiste manier is uitgerust om de baby te controleren.
De behandeling start met een dosis van 20 mg per kilogram lichaamsgewicht, die onmiddellijk moet worden toegediend door een langzame infusie van 30 minuten. Na 24 uur is het mogelijk om de dagelijkse toediening van een onderhoudsdosis van 5 mg per kg lichaamsgewicht te starten, via een langzame infusie van 10 minuten of via de mond via een neussonde (een buis die in de neus wordt ingebracht en de maag bereikt). .
Indien nodig kan de arts het bloedniveau van cafeïne in het kleine monitoren en eventueel de dosis corrigeren. De arts stopt de behandeling met Nymusa na vijf tot zeven opeenvolgende dagen zonder apneu.
Hoe werkt Nymusa?
Bij premature baby's is apneu te wijten aan de onvolledige ontwikkeling van de hersencentra die verantwoordelijk zijn voor de ademhaling. Het actieve ingrediënt in Nymusa, cafeïnecitraat, is een stimulerend middel van het zenuwstelsel. Cafeïnecitraat is een 'antagonist' van adenosine, een stof die de activiteit van bepaalde delen van de hersenen blokkeert, inclusief de stof die de ademhaling regelt. In het geval van apneu werkt cafeïnecitraat door het blokkeren van de receptoren waaraan adenosine normaliter bindt, waardoor het effect van adenosine wordt verminderd en de hersenen worden gestimuleerd de ademhaling opnieuw te activeren.
Welke studies zijn uitgevoerd op Nymusa?
Omdat cafeïnecitraat al lang bij prematuren wordt gebruikt, presenteerde het bedrijf gegevens uit de wetenschappelijke literatuur. In een gepubliceerde studie van 85 te vroeg geboren baby's met meerdere apnoe-afleveringen, werd cafeïnecitraat vergeleken met een placebo (een schijnbehandeling). De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was gebaseerd op de afname tot ten minste de helft van het dagelijkse aantal apneupisoden gedurende tien dagen.
Een grootschalig onderzoek gepubliceerd waarin cafeïnecitraat wordt vergeleken met een placebo bij de behandeling van prematuur geboren baby's die zijn geboren uit apnea. De studie onderzocht de duur van de overleving van het kind en de aanwezigheid of afwezigheid van neurologische handicaps na 18 maanden.
In een gepubliceerd overzicht van vijf onderzoeken werden cafeïne en theofylline (een ander stimulerend middel) vergeleken met placebo bij 192 te vroeg geboren baby's met apneu. De belangrijkste parameter voor de werkzaamheid was het aantal patiënten zonder "therapeutisch falen", begrepen als het niet halveren van de apneese afleveringen, of het gebruik van beademing of de dood van het kind.
Welke voordelen bleek Nymusa tijdens de studies te hebben?
Cafeïnecitraat was werkzamer dan placebo bij de behandeling van apneu bij prematuren. In 6 dagen op 10 was cafeïnecitraat effectiever dan placebo om het aantal episodes van apneus met ten minste de helft te verminderen. Bovendien was het aantal pasgeborenen dat werd behandeld met cafeïnecitraat groter en zij brachten ten minste acht dagen door zonder apneese afleveringen, 22% van de baby's die met cafeïnecitraat werden behandeld vergeleken met geen pasgeborene die met een placebo werd behandeld.
In een grote gepubliceerde studie stierf 46% van de met placebo behandelde baby's (431 van de 932) of leden ze neurologische handicaps, vergeleken met 40% van de baby's die werden behandeld met cafeïnecitraat (377 van de 937).
Bij de beoordeling van de vijf onderzoeken kwamen minder behandelingsproblemen naar voren bij kinderen die met cafeïne of theofylline werden behandeld dan bij kinderen die met placebo werden behandeld.
Welke risico's houdt het gebruik van Nymusa in?
De meest voorkomende bijwerkingen van cafeïnecitraat (dwz gezien bij 1 tot 10 op de 100 patiënten) zijn flebitis (ontsteking van een ader) op de plaats van infusie en ontsteking van de site. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van cafeïnecitraat.
Nymusa mag niet worden gebruikt bij kinderen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor cafeïnecitraat of voor enig ander bestanddeel van het middel.
Waarom is Nymusa goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Nymusa groter zijn dan de risico's bij de behandeling van primaire apneu bij prematuren en heeft de verstrekking van een handelsvergunning voor Nymusa aanbevolen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Nymusa te waarborgen?
Het bedrijf dat Nymusa produceert, is vastbesloten om, in overeenstemming met de lidstaten, een kaart voor te bereiden die moet worden gepost op de intensive care-afdelingen waar het medicijn zal worden gebruikt; deze kaart zal informatie bevatten over hoe Nymusa wordt toegediend, doseringen, de noodzaak om de cafeïnegehalten in het plasma en de bijwerkingen die kunnen optreden tijdens
behandeling.
Meer informatie over Nymusa:
Op 2 juli 2009 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning verleend aan Chiesi Farmaceutical SpA voor Nymusa, geldig in de hele Europese Unie.
Klik hier voor een samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen op Nymusa.
Klik hier voor het volledige EPAR voor Nymusa.
Laatste update van deze samenvatting: 05-2009.
