Diacomit - stiripentol

Wat is Diacomit?

Diacomit is een geneesmiddel dat de werkzame stof stiripentol bevat. Het is verkrijgbaar in capsules of in sachets met (250 en 500 mg). De sachets bevatten een poeder dat wordt gebruikt om een orale suspensie te verkrijgen (een vloeistof die vaste deeltjes bevat).

Waarvoor wordt Diacomit gebruikt?

Diacomit is een anti-epilepticum. Het is geïndiceerd voor kinderen met een zeer zeldzame vorm van epilepsie genaamd "ernstige myoclonische epilepsie van de kindertijd" (EMSI), ook bekend als het syndroom van Dravet. Dit type epilepsie treft jonge kinderen. Diacomit is geïndiceerd als adjuvante therapie voor clobazam en valproaat (andere anti-epileptica) bij de behandeling van tonisch-clonische aanvallen (de ernstigste crises waarbij bewustzijn verloren gaat) die niet adequaat kan worden beheerst met clobazam en valproaat.

Omdat het aantal patiënten met EMSI laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en werd Diacomit op 5 december 2001 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).

Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Diacomit gebruikt?

Diacomit-therapie mag alleen worden toegediend onder strikt toezicht van een arts die ervaring heeft met de diagnose en het beheer van epilepsie bij zuigelingen en kinderen (een kinderarts of een pediatrische neuroloog). De normale dosis is 50 mg / kg lichaamsgewicht, verdeeld over twee of drie doses gedurende de dag. De behandeling begint meestal met een lagere dosis van het geneesmiddel, die geleidelijk wordt verhoogd tot de aanbevolen dosis gedurende drie dagen. Na het starten van de behandeling met Diacomit kan het nodig zijn de dosis clobazam te verlagen. In de regel hoeft de dosis valproaat niet te worden aangepast.

De belangrijkste onderzoeken met betrekking tot Diacomit werden uitgevoerd bij kinderen ouder dan drie jaar. De beslissing over het gebruik van Diacomit bij kinderen jonger dan drie jaar moet op individuele basis worden genomen, naargelang het geval: dat wil zeggen, het geneesmiddel kan alleen aan jongere kinderen worden gegeven als de diagnose van EMSI is bevestigd.

Diacomit moet samen met voedsel worden ingenomen, maar niet met melk of zuivelproducten, koolzuurhoudende dranken, vruchtensappen of cafeïnehoudende voedingsmiddelen of dranken of theofylline (een stof die bijvoorbeeld in zwarte en groene thee wordt aangetroffen).

Hoe werkt Diacomit?

De werking van het werkzame bestanddeel van Diacomit, stiripentol, als een anti-epilepticum is nog niet volledig bekend. Het is mogelijk dat het werkt door de activiteit van andere anti-epileptica te accentueren, waardoor de snelheid van metabolisatie door de lever wordt verminderd. Het is ook mogelijk om de niveaus van een "neurotransmitter" genaamd gamma-aminoboterzuur (GABA) in de ruimten tussen zenuwcellen in de hersenen te verhogen. Neurotransmitters zijn stoffen in het lichaam die signalen van de ene zenuwcel naar de andere overbrengen.

Hoe is Diacomit onderzocht?

De werking van Diacomit werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.

De twee belangrijkste onderzoeken met betrekking tot Diacomit zijn uitgevoerd bij 65 kinderen en adolescenten in de leeftijd tussen drie en 18 jaar. In de studies werd de werkzaamheid van Diacomit in capsules of sachets vergeleken met die van een placebo (een schijnbehandeling) bij deze patiënten als een aanvullende behandeling voor doorlopende behandelingen met clobazam en valproaat. De belangrijkste graadmeter voor de werkzaamheid was het aantal patiënten dat "reactief" was voor de behandeling. Eén patiënt werd gedefinieerd als "reactief" als het aantal aanvallen in de tweede maand van de behandeling met ten minste 50% was afgenomen in vergelijking met die van de maand voorafgaand aan de start van de behandeling.

Welke voordelen bleek Diacomit tijdens de studies te hebben?

Het aantal patiënten dat reactief was met Diacomit was hoger dan dat van patiënten die werden behandeld met placebo. In het eerste onderzoek was 71% van de patiënten die Diacomit gebruiken reactief op de behandeling (15 van de 21), vergeleken met 5% in de placebogroep (1 op 20). Vergelijkbare resultaten werden ook getoond in de tweede studie met 67% van de patiënten die reactief waren met Diacomit (8 van 12), vergeleken met 9% van de placebogroep (1 van 9). Het is echter niet duidelijk of dit effect te wijten is aan Diacomit of aan het verhoogde gehalte aan andere anti-epileptica.

Welke risico's houdt het gebruik van Diacomit in?

De meest voorkomende bijwerkingen van Diacomit (meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn anorexia (verlies van eetlust), gewichtsverlies, slapeloosheid, slaperigheid, ataxie (onvermogen om spierbewegingen te coördineren), hypotonie (spierzwakte) en dystonie (stoornissen). spier). Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Diacomit.

Diacomit mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor stiripentol of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het mag ook niet worden gebruikt bij patiënten met een voorgeschiedenis van psychose (een ernstige mentale toestand met een veranderd realiteitsgevoel) en waanvoorspellingen (mentale toestand gekenmerkt door verwarring, opwinding, rusteloosheid en hallucinaties). Bijzondere voorzichtigheid is geboden wanneer Diacomit gelijktijdig met andere geneesmiddelen wordt gegeven. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van deze geneesmiddelen.

Waarom is Diacomit goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat Diacomit doeltreffend is gebleken voor de behandeling van EMSI, hoewel het aantal onderzoeken laag is en de duur korter is dan door de commissie wordt verwacht. Het CHMP heeft besloten dat de voordelen van Diacomit groter zijn dan de risico's voor gebruik in combinatie met clobazam en valproaat bij de adjunctieve therapie van refractaire gegeneraliseerde tonisch-clonische aanvallen bij patiënten met ernstige myoclonische epilepsie uit de kindertijd, EMSI (of het syndroom van Dravet). ) waarbij aanvallen niet adequaat onder controle worden gehouden met clobazam en valproaat. De commissie heeft daarom geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Diacomit.

Diacomit heeft "voorwaardelijke goedkeuring" verkregen. Dit betekent dat er meer gegevens over het medicijn worden verwacht. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA) eventuele nieuwe informatie die beschikbaar komt, beoordelen en, indien nodig, deze samenvatting bijwerken.

Welke informatie wordt nog verwacht voor Diacomit?

Het bedrijf dat Diacomit maakt zal een onderzoek uitvoeren dat Diacomit zal vergelijken met clobazam, als aanvullende therapie in de voortdurende behandeling van patiënten bij wie de symptomen niet voldoende onder controle zijn met clobazam en valproaat.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Diacomit te waarborgen?

Het bedrijf dat Diacomit maakt, zal de effecten van het geneesmiddel op de maag en darmen en op de groeisnelheid controleren, vooral in het geval van gelijktijdig gebruik van valproaat. Hij zal ook kijken naar de effecten van het gecombineerde gebruik van Diacomit met andere geneesmiddelen op het risico van langdurige problemen met de hersenen en het zenuwstelsel.