Wat is Cerezyme?
Cerezyme is een poeder dat wordt gebruikt om een oplossing voor infusie te bereiden (in een ader druppelen). Het bevat de werkzame stof imiglucerase.
Waarvoor wordt Cerezyme gebruikt?
Cerezyme wordt gebruikt voor de langdurige behandeling van patiënten met de ziekte van Gaucher. De ziekte van Gaucher is een zeldzame erfelijke ziekte die wordt gekenmerkt door het ontbreken van een enzym dat glucocerebrosidase wordt genoemd en dat gewoonlijk een afvallipideproduct afbreekt dat glucocerebroside wordt genoemd. Zonder dit enzym hoopt het lipideglucocerebroside zich op in het lichaam, meestal in de lever, de milt en het beenmerg, waardoor de symptomen van de ziekte worden veroorzaakt: bloedarmoede (lage niveaus van rode bloedcellen), vermoeidheid, neiging tot ecchymose en bloedingen, vergroting milt en lever, botpijn en fracturen.
Cerezyme is geïndiceerd bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1, die de zenuwcellen niet beïnvloedt, of type 3, dat lange tijd zenuwcellen beïnvloedt. Patiënten moeten symptomen hebben die het zenuwstelsel niet beïnvloeden, waaronder een of meer van de volgende aandoeningen:
- bloedarmoede;
- trombocytopenie (laag aantal bloedplaatjes);
- botproblemen;
- vergroting van de lever of milt.
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Cerezyme gebruikt?
Patiënten die lijden aan de ziekte van Gaucher moeten worden behandeld door artsen die ervaring hebben met de behandeling van deze ziekte. Cerezyme wordt normaal gesproken om de twee weken als een infusie gegeven. De dosis en frequentie van infusies moeten voor elke patiënt worden aangepast op basis van symptomen en reactie op de behandeling. De eerste infusies dienen langzaam te worden toegediend en vervolgens kan de infusiesnelheid worden verhoogd onder toezicht van een arts of verpleegkundige. Cerezyme is geïndiceerd voor langdurig gebruik.
Hoe werkt Cerezyme?
In het verleden werd de ziekte van Gaucher behandeld met het enzym alglucerase, dat werd bereid uit menselijke placenta. Imiglucerase, het actieve ingrediënt van Cerezyme, is een kopie van dit enzym, dat wordt geproduceerd door een methode die bekend staat als "recombinant-DNA-technologie": het enzym wordt geproduceerd door een cel waarin een gen is ingebracht (DNA) waardoor het in staat is om het enzym te produceren. Imiglucerase vervangt het enzym dat ontbreekt in de ziekte van Gauche en bevordert de afbraak van glucocerebroside en voorkomt de accumulatie ervan in het lichaam.
Welke studies zijn uitgevoerd op Cerezyme?
Voor de ziekte van Gaucher type 1 is Cerezyme onderzocht in drie onderzoeken met in totaal 40 patiënten, een aanvaardbaar aantal aangezien de ziekte zeer zeldzaam is. In deze onderzoeken werd het vermogen van Cerezyme en dat van alglucerase vergeleken om de symptomen van de ziekte van Gaucher onder controle te krijgen, waarbij de toename van het aantal rode bloedcellen en bloedplaatjes in het bloed en de afname van het volume van lever en milt werd beoordeeld. Voor de ziekte van Gaucher type 3, die uiterst zeldzaam is, presenteerde het bedrijf gegevens uit gepubliceerde artikelen en een speciaal register van patiënten met de ziekte van Gaucher.
Welke voordelen bleek Cerezyme tijdens de studies?
Studies hebben aangetoond dat Cerezyme net zo veilig en effectief is als alglucerase bij het onder controle houden van de symptomen van de ziekte van Gaucher. Er is ook aangetoond dat patiënten veilig kunnen overschakelen van behandeling met alglucerase naar behandeling met Cerezyme.
Welke risico's houdt het gebruik van Cerezyme in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Cerezyme (waargenomen bij 1 tot 10 op de 100 patiënten) zijn ademhalingssymptomen (moeite met ademhalen), netelroos (uitslag) of angio-oedeem (subcutane zwelling), jeuk en huiduitslag. Patiënten kunnen antilichamen ontwikkelen (eiwitten die door het lichaam worden aangemaakt als een reactie op Cerezyme en die de behandeling kunnen schaden) en moeten tijdens het eerste jaar van de behandeling worden gecontroleerd om tekenen van allergische reacties op Cerezyme te detecteren.
Cerezyme moet met voorzichtigheid worden gebruikt bij personen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor imiglucerase of voor een van de hulpstoffen.
Waarom is Cerezyme goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat Cerezyme de symptomen van type 1 en Gaucher type 3 effectief onderdrukt De commissie besloot dat de voordelen van Cerezyme groter zijn dan de risico's zoals langdurige enzym-substitutietherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van niet-neuropathische ziekte van Gaucher (Type 1) of chronische neuropathische (Type 3), die ook significante niet-neurologische klinische manifestaties van de ziekte vertonen. Het CHMP heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Cerezyme.
Meer informatie over Cerezyme:
Op 17 november 1997 verleende de Europese Commissie Cenzyme Europe BV een handelsvergunning voor Cerezyme, geldig in de hele Europese Unie. De handelsvergunning is vernieuwd op 17 november 2002 en 17 november 2007.
Het volledige EPAR voor Cerezyme is hier te vinden.
Laatste update van deze samenvatting: 06-2009
