Wat is Alprolix - Eftrenonacog Alfa en waar wordt het voor gebruikt?
Alprolix is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling en preventie van bloedingen bij patiënten met hemofilie B, een erfelijke bloedingsaandoening die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een coagulatie-eiwit dat factor IX wordt genoemd. Het kan worden toegediend aan patiënten van elke leeftijd.
Omdat het aantal patiënten met hemofilie B laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Alprolix op 8 juni 2007 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Alprolix bevat de werkzame stof eftrenonacog alfa.
Hoe wordt Alprolix - Eftrenonacog Alfa gebruikt?
Alprolix is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden begeleid door een arts die ervaring heeft met de behandeling van hemofilie.
Alprolix is verkrijgbaar als een poeder en oplosmiddel die, wanneer gemengd, een intraveneuze oplossing voor injectie vormen. De dosis en frequentie van toediening hangen af van het lichaamsgewicht van de patiënt, of Alprolix wordt gebruikt voor preventieve of curatieve doeleinden van bloeding, de ernst van het factor IX-tekort bij de patiënt, de omvang en de locatie van de bloeding, evenals van de gezondheidstoestand en de leeftijd van de patiënt. Zie de samenvatting van de productkenmerken (ook onderdeel van het EPAR) voor meer informatie over het gebruik van dit geneesmiddel.
Patiënten, of mensen die voor hen zorgen, kunnen zichzelf thuis geven of krijgen, Aplorix alleen, na het ontvangen van de juiste instructies. Lees de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Patiënten met hemofilie B hebben een factor IX-tekort, een eiwit dat noodzakelijk is voor normale bloedstolling. Als gevolg hiervan zijn ze gemakkelijk vatbaar voor bloeden. De werkzame stof in Alprolix, eftrenonacog alfa, werkt op dezelfde manier in het lichaam als de menselijke factor IX. Vervangt de ontbrekende factor IX, bevordert de bloedstolling en maakt tijdelijke controle van de bloeding mogelijk.
Welke voordelen bleek Alprolix - Eftrenonacog Alfa tijdens de studies te hebben?
Het is aangetoond dat Alprolix effectief is bij het voorkomen en behandelen van bloedingsincidenten in twee hoofdstudies waarbij patiënten met hemofilie B betrokken waren.
In de eerste studie met 123 volwassenen en adolescenten ouder dan 12 jaar kregen 3 patiënten Alprolix eenmaal per week als preventieve behandeling en 3 bloedingsepisodes per jaar; bij patiënten die Alprolix eenmaal per 10 dagen als preventieve behandeling kregen toegediend, waren er 2 bloedingsepisodes per jaar; tot slot traden er ongeveer 18 bloedingsepisodes per jaar op bij patiënten die Alrpolix kregen om de bloeding te behandelen wanneer dat nodig was. Bovendien werden bij het optreden van bloeding ongeveer 90% van de episodes opgelost met een enkele injectie.
In het tweede onderzoek onder 30 kinderen onder de 12 jaar was de werkzaamheid van Alprolix vergelijkbaar: gemiddeld werden 2 bloedingsepisodes per jaar gevonden en in 75% van de gevallen werden de episodes na een enkele injectie opgelost.
Welke risico's houdt het gebruik van Alprolix - Eftrenonacog Alfa in?
Overgevoeligheids (allergische) reacties op Alprolix zijn zelden gemeld en omvatten: zwelling, verbranding en steken op de plaats van injectie, rillingen, blozen, jeukende huiduitslag, hoofdpijn, netelroos, lage bloeddruk, lethargie, misselijkheid en braken, rusteloosheid, tachycardie, benauwdheid op de borst en piepende ademhaling. In sommige gevallen kunnen deze reacties in ernstige vorm voorkomen.
Bij geneesmiddelen met factor IX bestaat ook het risico dat sommige patiënten remmers (antilichamen) tegen de betreffende factor ontwikkelen; daarom kan het geneesmiddel ineffectief worden, waardoor de controle over bloedingen verloren gaat. Factor IX-geneesmiddelen kunnen ook problemen veroorzaken door de vorming van bloedstolsels in de bloedvaten.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld met Alprolix.
Waarom is Alprolix - Eftrenonacog Alfa goedgekeurd?
Onderzoek heeft aangetoond dat Alprolix effectief is bij het voorkomen en behandelen van bloedingsepisodes bij patiënten met hemofilie B en dat het veiligheidsprofiel vergelijkbaar is met dat van andere geneesmiddelen met factor IX. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft daarom besloten dat de voordelen van Alprolix groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd de voordelen van Alprolix in de EU te gebruiken.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Alprolix - Eftrenonacog Alfa te waarborgen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Alprolix te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Alprolix, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.
Meer informatie over Alprolix - Eftrenonacog Alfa
Zie de website van het Geneesmiddelenbureau voor het volledige EPAR voor Alprolix: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Alprolix.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen voor Alprolix is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Menselijke medicijnen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
