Wat is Exjade?
Exjade is een medisch hulpmiddel dat deferasirox als het actieve ingrediënt bevat. Het geneesmiddel is verkrijgbaar in de vorm van witte dispergeerbare ronde tabletten die, opgelost in een vloeistof zoals water, een suspensie vormen die de patiënt kan drinken. Elke tablet bevat 125 mg, 250 mg of 500 mg deferasirox.
Waarvoor wordt Exjade gebruikt?
Exjade is geïndiceerd voor de behandeling van een aandoening die bekend staat als chronische ijzerstapeling (een teveel aan ijzer in het lichaam), als gevolg van frequente bloedtransfusies.
- Exjade wordt gebruikt om de hoeveelheid ijzer te verminderen die aanwezig is in het lichaam van patiënten (ouder dan zes jaar) die lijden aan een erfelijke ziekte die bèta-thalassemie major wordt genoemd, voor wiens behandeling zij frequente bloedtransfusies moeten ondergaan. Patiënten met bèta-thalassemie major zijn niet in staat om een voldoende hoeveelheid hemoglobine te produceren (het eiwit dat wordt aangetroffen in rode bloedcellen dat zuurstof in het lichaam transporteert) en daarom zijn frequente bloedtransfusies nodig. "Frequente transfusies" betekent ten minste 7 ml geconcentreerde rode bloedcellen per kilogram lichaamsgewicht in een maand.
- Exjade is ook geïndiceerd wanneer therapie met deferoxamine (een ander geneesmiddel dat wordt gebruikt om chronische ijzeroverbelasting te behandelen) gecontraïndiceerd of ontoereikend is bij patiënten die lijden aan andere vormen van anemie, kinderen in de leeftijd tussen twee en vijf jaar en patiënten met bèta-thalassemie. majors die onregelmatige transfusies ontvangen.
Omdat het aantal patiënten met chronische ijzeroverbelasting laag is, wordt de ziekte als zeldzaam beschouwd. Exjade werd op 13 maart 2002 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Exjade gebruikt?
Exjade-behandeling moet worden gestart en onderhouden door artsen die ervaring hebben met de behandeling van chronische ijzerstapeling als gevolg van frequente bloedtransfusies. Alleen patiënten die geen nierdisfunctie hebben, kunnen worden behandeld met Exjade. Behandeling begint na transfusie met de patiënt van ongeveer 100 ml geconcentreerde rode bloedcellen voor elke kilogram lichaamsgewicht of wanneer tekenen van ijzerstapeling aanwezig zijn (dwz wanneer ferritinespiegels
serum, het eiwit dat ijzer opslaat, overschrijdt 1 mg per liter). De behandeling begint normaliter met een dosis van 20 mg per kilogram lichaamsgewicht. Afhankelijk van de transfusies van de patiënt kunnen ook initiële doses van 10 mg of 30 mg / kg worden gebruikt. Deze doses worden vervolgens, indien nodig, om de drie tot zes maanden aangepast, afhankelijk van de reactie van de patiënt.
Exjade moet elke dag worden ingenomen, bij voorkeur op hetzelfde moment, op een lege maag (ten minste 30 minuten vóór een maaltijd). Het aantal tabletten van elke concentratie waaruit de dosis bestaat, wordt berekend op basis van het lichaamsgewicht van de patiënt. De tabletten worden opgelost door ze in een glas water of vruchtensap te mengen om een suspensie te verkrijgen die de patiënt kan drinken.
Hoe werkt Exjade?
Wanneer patiënten herhaalde transfusies krijgen om bloedarmoede te behandelen, brengen transfusie rode bloedcellen ijzer in het lichaam. Het lichaam heeft echter geen natuurlijke manier om overtollig ijzer te verwijderen, waardoor het zich ophoopt en mettertijd belangrijke organen zoals het hart of de lever kan beschadigen. Het werkzame bestanddeel in Exjade, deferasirox, is een "ijzerchelator". Het bindt zich aan het aanwezige ijzer in het lichaam om een verbinding te vormen, "chelaat" genaamd, die door het lichaam kan worden uitgescheiden, voornamelijk via de feces. Dit helpt de ijzerstapeling te corrigeren en schade door overmatig ijzer te voorkomen.
Welke studies zijn uitgevoerd op Exjade?
De werking van Exjade is in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht. In de belangrijkste werkzaamheidsstudie werd Exjade vergeleken met deferoxamine bij 591 patiënten met bèta-thalassemie major (waarvan ongeveer de helft jonger was dan 16 en 56 jonger dan zes jaar). In de studie waren zowel de arts als de patiënt op de hoogte van het gebruikte medicijn. Dit komt omdat, terwijl Exjade oraal wordt toegediend, deferoxamine wordt ingenomen door subcutane infusie (een injectie die zeer langzaam onder de huid wordt gedaan) gedurende de nacht. De werkzaamheid werd gemeten door te kijken naar de niveaus van ijzer in de lever vóór en na een jaar behandeling met geneesmiddelen.
In een aanvullende studie werd de werkzaamheid van Exjade onderzocht bij 184 patiënten die niet met deferoxamine konden worden behandeld, waaronder patiënten met bètathalassemie major en andere vormen van anemie.
Welke voordelen bleek Exjade tijdens de studies te hebben?
Aan het einde van het hoofdonderzoek vertoonde 53% van de patiënten die Exjade kregen voldoende respons op de behandeling, vergeleken met 66% van de patiënten die met deferoxamine werden behandeld. Dit betekent dat Exjade mogelijk niet zo effectief is geweest als het vergelijkingsgeneesmiddel. Niettemin, gezien de 381 patiënten die aan het begin van het onderzoek bijzonder veel ijzer in de lever hadden en die vergelijkbare hoeveelheden Exjade of deferoxamine kregen, waren beide geneesmiddelen effectief. In deze studie waren patiënten onder de zes jaar te weinig om de veiligheid en werkzaamheid van Exjade in deze leeftijdsgroep aan te tonen.
In het aanvullende onderzoek had meer dan de helft van de patiënten die niet met deferoxamine konden worden behandeld na een jaar gereageerd op behandeling met Exjade, inclusief patiënten in de leeftijd tussen twee en vijf jaar.
Welke risico's houdt het gebruik van Exjade in?
De meest voorkomende bijwerking van Exjade (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) is een toename van creatinine in het bloed (een marker voor nierproblemen). Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Exjade.
Exjade is gecontraïndiceerd bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor deferasirox of voor een ander excipiëns en bij mensen met een creatinineklaring (een maat voor het vermogen van de nieren om bloedcreatinine uit te drijven) van minder dan 60 ml per minuut. Het mag niet worden gebruikt in combinatie met andere ijzerchelatoren.
Het is zeer belangrijk dat de renale en hepatische functies van de patiënten vóór het begin van de behandeling met Exjade en met regelmatige tussenpozen tijdens de behandeling met het geneesmiddel worden gecontroleerd met bloedonderzoek. De dosis moet risotto zijn of de behandeling moet worden stopgezet als de patiënt nier- of leverziekte ontwikkelt. Exjade is gecontraïndiceerd bij mensen met ernstige leverziekte, omdat het niet is getest bij dergelijke patiënten.
Waarom is Exjade goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de voordelen van Exjade groter zijn dan de risico's bij de behandeling van chronische ijzerstapeling als gevolg van frequente bloedtransfusies bij patiënten met bètathalassemie major. Bij patiënten die minder frequente transfusies krijgen, is Exjade een alternatief voor deferoxamine, wanneer het niet kan worden gebruikt of ontoereikend is. Het Comité heeft daarom de verlening van de vergunning voor het in de handel brengen van dit geneesmiddel aanbevolen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Exjade te waarborgen?
Het bedrijf dat verantwoordelijk is voor de levering van Exjade moet een dossier voor artsen opstellen dat op het moment van marketing moet worden verspreid om te waarborgen dat zij op het moment dat het geneesmiddel wordt voorgeschreven, zich bewust zijn van de noodzaak om de gezondheid van de patiënt te controleren, in het bijzonder manier nierfunctie. Het bedrijf zal ook een soortgelijk dossier voor patiënten voorbereiden.
Meer informatie over Exjade
Op 28 augustus 2006 heeft de Europese Commissie een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Exjade verleend aan Novartis Europharm Limited.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen op Exjade is hier beschikbaar.
Klik hier voor de volledige versie van de evaluatie (EPAR) van Exjade.
Laatste update van deze samenvatting: 08-2008.
