Wat is Arcalyst?
Arcalyst is een poeder en oplosmiddel dat moet worden gereconstitueerd in een oplossing voor injectie. Het bevat de werkzame stof rilonacept (80 mg / ml).
Waar wordt Arcalyst voor gebruikt?
Arcalyst is geïndiceerd voor de behandeling van cryopirine-geassocieerde periodieke syndromen (CAPS). CAPS zijn een groep ziekten waarbij patiënten een defect hebben in het gen dat een eiwit produceert dat cryopirine wordt genoemd. Dit veroorzaakt ontstekingen in verschillende delen van het lichaam met symptomen zoals koorts, huiduitslag, gewrichtspijn en vermoeidheid. Ernstige handicaps zoals doofheid en verlies van gezichtsvermogen kunnen ook voorkomen.
Arcalyst is geïndiceerd voor de behandeling van CAPS met ernstige symptomen bij volwassenen en zelfs kinderen van ouderdom
meer dan 12 jaar, inclusief familiaal auto-inflammatoir koud syndroom (FCAS) en Muckle-Wells-syndroom (MWS).
Omdat het aantal patiënten met CAPS laag is, wordt de ziekte als "zeldzaam" beschouwd en werd Arcalyst op 10 juli 2007 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar .
Hoe wordt Arcalyst gebruikt?
Behandeling met Arcalyst moet worden gestart en gecontroleerd door een specialist die ervaring heeft met de diagnose en behandeling van CAPS.
Arcalyst wordt toegediend door subcutane injectie (onder de huid). Volwassenen moeten op dezelfde dag een aanvangsdosis van twee 160 mg-injecties krijgen in twee verschillende delen van het lichaam.
Een week later moet het eenmaal per week worden gegeven met een injectie van 160 mg.
Bij kinderen van 12 tot 17 jaar is de dosis afhankelijk van het gewicht van de patiënt. De aanvangsdosis is 4, 4 mg per kilogram lichaamsgewicht, gevolgd door een week later door een injectie van 2, 2 mg / kg eenmaal per week.
De patiënt kan de injectie alleen toedienen, mits hij voldoende instructies heeft ontvangen, indien de arts dit passend acht. Patiënten die met Arcalyst worden behandeld, moeten een waarschuwingskaart krijgen met een overzicht van de belangrijkste informatie over de veiligheid van het geneesmiddel.
Hoe werkt Arcalyst?
De werkzame stof in Arcalyst, rilonacept, is een interleukine-remmer. Het handelt door binding aan
chemische boodschappers aanwezig in het lichaam genaamd interleukine-1 bèta en interleukine-1 alfa. Een van deze boodschappers, interleukine-1 bèta, wordt geproduceerd in hoge concentraties bij patiënten met CAPS, die ontstekingen veroorzaken. Door te binden aan interleukine-1-bèta remt het de activiteit ervan, waardoor het helpt de symptomen van de ziekte te verlichten.
Welke studies zijn uitgevoerd op Arcalyst?
De werking van Arcalyst werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.
In het eerste deel van een hoofdonderzoek met 47 CAPS-patiënten was dat het geval
gegeven Arcalyst of placebo (een schijnbehandeling) gedurende zes weken. In het tweede deel van het onderzoek kregen alle patiënten een behandeling met Arcalyst vóór toediening van Arcalyst of placebo gedurende nog eens negen weken.
De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid van het geneesmiddel was de mate van symptoomvermindering na zes weken behandeling en de duur van de verbeteringen na negen weken behandeling.
Vijf symptomen (huiduitslag, koorts of rillingen, gewrichtspijn, vermoeidheid en roodheid of oogpijn) werden door de patiënten zelf op een schaal van 0 tot 10 punten beoordeeld.
Welke voordelen bleek Arcalyst tijdens de studies te hebben?
Arcalyst was werkzamer dan placebo bij de behandeling van CAPS-symptomen. Na zes weken behandeling werd een verlaging van de symptomen van 2, 5 punten op de schaal waargenomen bij patiënten die Arcalyst innamen in vergelijking met 0, 3 punt bij patiënten die placebo namen. In het tweede deel van het onderzoek namen de symptomen meer toe bij patiënten die overstapten naar placebo (0, 9 punten) dan bij patiënten die doorgaan met Arcalyst (0, 1 punten).
Welke risico's houdt het gebruik van Arcalyst in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Arcalyst (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn reacties op de plaats van injectie, infecties van de bovenste luchtwegen (koud), sinusitis (ontsteking van de neusbijholten) en hoofdpijn. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Arcalyst.
Arcalyst mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor rilonacept of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het mag niet worden gegeven aan patiënten met een ernstige actieve infectie.
Blokkering van interleukine-1 kan interfereren met de immuunrespons van het lichaam op infecties. Ernstige infecties zijn gemeld bij patiënten die Arcalyst gebruiken.
Waarom is Arcalyst goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft vastgesteld dat de voordelen van Arcalyst opwegen tegen de risico's ervan in de behandeling van cryopirine-geassocieerde periodieke syndromen (CAPS) met ernstige symptomen, waaronder koud familie-auto-inflammatoir syndroom (FCAS) en Muckle-Wells-syndroom (MWS). De commissie heeft daarom geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Arcalyst.
Arcalyst is geautoriseerd in "uitzonderlijke omstandigheden". Dit betekent dat, aangezien de ziekten zeldzaam zijn, het niet mogelijk was om volledige informatie over Arcalyst te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau beoordeelt elk jaar alle nieuwe informatie over het geneesmiddel en deze samenvatting zal waar nodig worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Arcalyst?
Het bedrijf dat Arcalyst produceert, zal regelmatig informatie verstrekken over de veiligheid en effectiviteit van
Arcalyst bij volwassenen en kinderen uit een register en zal een onderzoek uitvoeren bij kinderen om nauwkeuriger te onderzoeken wat er met het medicijn in het lichaam gebeurt.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Arcalyst te waarborgen?
Het bedrijf dat Arcalyst produceert, zal in alle lidstaten de artsen die Arcalyst zullen voorschrijven een pakket verstrekken met informatie over het voorschrijven van het geneesmiddel, een waarschuwingskaart voor de patiënt en informatie voor de arts die het risico van bijwerkingen verklaart en het juiste gebruik van het geneesmiddel.
Meer informatie over Arcalyst:
Op 23 oktober 2009 verleende de Europese Commissie een vergunning voor het in de handel brengen van Arcalyst, geldig in de hele Europese Unie, aan Regeneron UK Limited.
Klik hier voor een samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen op Arcalyst.
Het volledige EPAR voor Arcalyst is hier te vinden.
Laatste update van deze samenvatting: 08-2009.
