Wat is Evoltra?
Evoltra is een concentraat om een oplossing voor te bereiden die moet worden toegediend via een infuus (indruppeling in een ader). Het geneesmiddel bevat de werkzame stof genaamd clofarabine.
Waarvoor wordt Evoltra gebruikt?
Evoltra wordt gebruikt voor de behandeling van kinderen met acute lymfoblastische leukemie (ALL), een type lymfocytkanker (een type witte bloedcel). Het wordt gebruikt wanneer de ziekte niet heeft gereageerd, of wanneer het is teruggekeerd (terugval) na ten minste twee andere farmaceutische behandelingen, en er wordt niet verwacht dat andere behandelingen resultaten zullen opleveren. Evoltra is onderzocht bij patiënten jonger dan 21 jaar die de ALL voor de eerste keer hebben gecontracteerd.
Sinds het aantal patiënten met een lage ALL, wordt de ziekte als zeldzaam beschouwd en werd Evoltra op 5 februari 2002 gekwalificeerd als een "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Het medicijn kan alleen worden afgeleverd met een recept.
Hoe wordt Evoltra gebruikt?
Behandeling met Evoltra moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met acute leukemie. De aanbevolen dosis is 52 mg per vierkante meter lichaamsoppervlak (berekend op basis van de lengte en het gewicht van het kind). Het geneesmiddel wordt gedurende een periode van vijf uur per dag twee uur lang per infuus toegediend. De behandeling moet elke twee tot zes weken worden herhaald. De meeste patiënten die op de behandeling reageren, doen dit na een of twee behandelingscycli.
Hoe werkt Evoltra?
De werkzame stof in Evoltra, clofarabine, is een cytotoxisch middel (een geneesmiddel dat de cellen die worden afgescheiden doodt, zoals kankercellen). Het behoort tot de groep van middelen tegen kanker die 'antimetabolieten' worden genoemd. Clofarabine is een "analoog" van adenine dat deel uitmaakt van het fundamentele genetische materiaal van cellen (DNA en RNA). Dit impliceert dat clofarabine de plaats inneemt van adenine in het lichaam en interfereert met enzymen die betrokken zijn bij de productie van genetisch materiaal genaamd DNA-polymerase en RNA-reductase. Dit voorkomt dat de cellen nieuw DNA en RNA produceren en vertraagt de groei van kankercellen.
Hoe is Evoltra bestudeerd?
De werking van Evoltra werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht. Evoltra werd bestudeerd in een onderzoek onder 61 patiënten, jonger dan 21 jaar, met ALL. Alle patiënten waren al behandeld met ten minste twee soorten therapieën en konden geen andere behandeling nemen. De gemiddelde leeftijd van de patiënten die een behandeling ondergingen was 12 jaar.
De belangrijkste werkzaamheidsindex was het aantal patiënten dat een remissie had (eliminatie van leukemie uit het beenmerg en volledig of gedeeltelijk herstel van normale niveaus van het aantal cellen in het bloed). In de studie werd Evoltra niet vergeleken met een andere behandeling.
Welke voordelen bleek Evoltra tijdens de studies te hebben?
In de hoofdstudie bereikte 20% van de patiënten remissie (12 van de 61). Over het algemeen hebben de patiënten die aan de studie deelnamen gemiddeld 66 weken overleefd.
Na behandeling met Evoltra konden 10 patiënten een stamceltransplantatie ondergaan. Het is een complexe operatie waarbij het beenmerg van de patiënt, inclusief leukemiecellen, wordt vernietigd en vervangen door cellen die het 'herkoloniseren'. Stamcellen zijn zeer jonge cellen die normaal worden geproduceerd in het beenmerg en zich kunnen ontwikkelen in alle verschillende soorten bloedcellen.
Welke risico's houdt het gebruik van Evoltra in?
In klinische onderzoeken waren de meest voorkomende bijwerkingen van Evoltra (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) neutropenie (laag aantal witte bloedcellen in combinatie met koorts), angst, hoofdpijn, blozen van het gezicht, braken, diarree, misselijkheid (jeuk), jeuk, dermatitis (ontsteking van de huid), pyrexie (koorts), slijmvliesontsteking (ontsteking van de vochtige membranen die de organen bedekken, zoals die de binnenkant van de mond bedekken) en vermoeidheid (moe voelen).
Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Evoltra. Evoltra mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor clofarabine of voor enig ander bestanddeel van het middel. Evoltra mag niet worden gebruikt bij patiënten met ernstige nier- of leveraandoeningen. Aangezien Evoltra een cytotoxisch geneesmiddel is, mag het niet tijdens de zwangerschap worden gebruikt, tenzij absoluut noodzakelijk; Borstvoeding moet voor, tijdens en na de behandeling worden vermeden.
Waarom is Evoltra goedgekeurd?
Patiënten met ALL die niet hebben gereageerd of die een relaps hebben gekregen na het ontvangen van ten minste twee behandelingen, hebben weinig kans om te overleven. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat behandeling met Evoltra een manier kan zijn om een remissie te bereiken en een stamceltransplantatie te vergemakkelijken. De commissie heeft besloten dat de voordelen van Evoltra opwegen tegen de risico's voor de behandeling van ALL bij pediatrische patiënten die een terugval hebben of niet hebben gereageerd op ten minste twee eerdere therapieën en er is geen andere mogelijkheid van behandeling waarvan verwacht wordt dat ze blijvende resultaten zal opleveren . De commissie beveelt daarom aan om de handelsvergunning voor Evoltra vrij te geven.
Evoltra is goedgekeurd in "uitzonderlijke omstandigheden". Dit betekent dat, aangezien de ziekte zeldzaam is, het niet mogelijk was om volledige informatie over Evoltra te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA) evalueert nieuwe informatie die elk jaar beschikbaar kan komen en werkt deze samenvatting indien nodig bij.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Evoltra?
Het bedrijf dat Evoltra produceert, zal een onderzoek uitvoeren om het gebruik van Evoltra bij patiënten met nieraandoeningen te controleren en zal een register opzetten om de bijwerkingen van het geneesmiddel te controleren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Evoltra te waarborgen?
Het bedrijf dat Evotra produceert, zorgt ervoor dat artsen weten hoe Evoltra het beste kan worden gebruikt en moedigt hen aan om het register te gebruiken om de bijwerkingen van het middel te controleren.
Meer informatie over Evoltra
Op 29 mei 2006 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning afgegeven voor Evoltra, geldig in de hele Europese Unie. De houder van de handelsvergunning is Genzyme Europe BV
Klik hier voor een samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen op Evoltra.
Klik hier voor de volledige versie van de evaluatie (EPAR) van Evoltra.
Laatste update van deze samenvatting: 01-2009.
