Privigen - menselijk normaal immunoglobuline

Wat is Privigen?

Privigen is een oplossing voor infusie (indruppeling in een ader). Privigen bevat de werkzame stof humaan normaal immunoglobuline.

Waar wordt Privigen voor gebruikt?

Privigen wordt gebruikt in drie hoofdgroepen van patiënten:

patiënten met een risico op infectie omdat ze niet genoeg antilichamen hebben (eiwitten die van nature in het bloed aanwezig zijn en het lichaam helpen infecties en andere ziekten te bestrijden). Deze patiënten hebben een aangeboren antilichaamdeficiëntie (primair immunodeficiëntiesyndroom, PID) en patiënten bij wie de antilichaamdeficiëntie te wijten is aan bloedkanker (myeloom of chronische lymfoïde leukemie) of kinderen met het verworven immunodeficiëntiesyndroom (AIDS), onderhevig aan frequente infecties. Deze aandoeningen worden immunodeficiëntiesyndromen genoemd en de aangegeven behandeling is substitutietherapie;
patiënten met bepaalde immuunsysteemaandoeningen. Deze patiënten hebben een anomalie van het immuunsysteem (het afweersysteem van het menselijk lichaam) dat moet worden opgelost. Dit kunnen patiënten zijn met idiopathische trombocytopenische purpura (ITP) met een ontoereikend aantal bloedplaatjes (bloedbestanddelen die de bloedstolling bevorderen) en lopen een hoog risico op bloedingen en patiënten met bepaalde ziekten (syndroom van Guillain Barré, ziekte van Kawasaki ); dit type behandeling wordt immunomodulatie genoemd (immuunregulatie);
patiënten die beenmergtransplantatie ondergaan.

Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Privigen gebruikt?

Privigen wordt toegediend via een intraveneuze infusie, meestal door een arts of verpleegkundige. De dosis en frequentie van infusies (hoe vaak ze worden toegediend) zijn afhankelijk van de ziekte die wordt behandeld. Bij substitutietherapie kan het nodig zijn om de dosis aan te passen op basis van de respons van de patiënt. Zie de samenvatting van de productkenmerken in het EPAR voor volledige informatie.

Hoe werkt Privigen?

De werkzame stof in Privigen, humaan normaal immunoglobuline, is een sterk gezuiverd eiwit dat wordt geëxtraheerd uit humaan plasma (een bestanddeel van het bloed). In principe bevat het immunoglobuline G (IgG), een soort antilichaam. IgG wordt al sinds de jaren tachtig in de geneeskunde gebruikt en heeft een breed werkingsspectrum tegen infectieuze organismen. Privigen helpt om abnormaal lage IgG-waarden in het bloed te herstellen tot normale niveaus. Bij hogere doses kan het helpen bij het reguleren van een immuunsysteem dat wordt beïnvloed door afwijkingen en de immuunrespons moduleren.

Welke studies zijn uitgevoerd op Privigen?

Aangezien humaan normaal immunoglobuline al enige tijd wordt gebruikt voor de behandeling van de geïndiceerde ziekten, waren slechts twee minder belangrijke onderzoeken nodig om de werkzaamheid en veiligheid van Privigen voor patiënten te bevestigen in overeenstemming met de geldende richtlijnen.

In het eerste onderzoek werd Privigen als vervangende therapie gebruikt bij 80 patiënten met PID, met toediening met tussenpozen van drie of vier weken. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was het aantal ernstige bacteriële infecties binnen een jaar na de behandeling.

De tweede studie onderzocht het gebruik van Privigen voor immunomodulatie bij 57 patiënten met ITP. Privigen werd gedurende twee opeenvolgende dagen toegediend. De belangrijkste parameter voor de werkzaamheid was het maximale aantal bloedplaatjes dat werd verkregen in de week na de toediening van Privigen.

In geen van de twee onderzoeken was Privigen vergeleken met andere behandelingen.

Welke voordelen bleek Privigen tijdens de studies te hebben?

In het eerste onderzoek hadden patiënten gemiddeld 0, 08 ernstige infecties op één jaar. Aangezien deze waarde lager is dan de standaarddrempel van een infectie per jaar, geeft dit de werkzaamheid van het geneesmiddel bij substitutietherapie aan.

In het tweede onderzoek hadden 46 (81%) van de 57 patiënten ten minste één keer tijdens het onderzoek een trombocytenaantal van meer dan 50 miljoen bloedplaatjes per milliliter. Dit bevestigde dat Privigen effectief is in immunomodulatie.

Welke risico's houdt het gebruik van Privigen in?

De meest voorkomende bijwerking van Privigen (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) is hoofdpijn. Sommige bijwerkingen treden het meest waarschijnlijk op als de infusie met hoge snelheid optreedt, bij patiënten met lage immunoglobulinespiegels of bij patiënten die voor het eerst of lang na de laatste toediening met Privigen worden behandeld. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van alle gerapporteerde bijwerkingen van Privigen.

Privigen mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk allergisch zijn voor normaal menselijk immunoglobuline of voor enig ander bestanddeel of bij patiënten die allergisch zijn voor andere soorten immunoglobulines, vooral als ze immunoglobuline-A (IgA) -deficiëntie hebben en anti-IgA-antilichamen hebben. Privigen mag niet worden gegeven aan patiënten met hyperprolinemie (een genetische stoornis die hoge niveaus van aminozuur proline in het bloed veroorzaakt).

Waarom is Privigen goedgekeurd?

Volgens de huidige richtlijnen kunnen geneesmiddelen waarvan is aangetoond dat ze effectief zijn bij patiënten met PID en bij patiënten met ITP ook worden goedgekeurd voor de behandeling van alle soorten primaire immunodeficiëntie, evenals gevallen van antilichaamdeficiëntie als gevolg van bloedkanker en van AIDS bij kinderen. Ze kunnen ook worden goedgekeurd, zonder de noodzaak om specifieke onderzoeken uit te voeren, voor de behandeling van patiënten met het Guillain Barré-syndroom, patiënten met de ziekte van Kawasaki en patiënten die beenmergtransplantatie gaan ondergaan.

Daarom concludeerde het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) dat de voordelen van Privigen groter zijn dan de bijbehorende risico's voor patiënten die IgG nodig hebben voor substitutietherapie, immunomodulatie of beenmergtransplantatie, en aanbevolen afgifte van de handelsvergunning van het product. Het Comité heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Privigen.