Wat is Ruconest?
Ruconest is een poeder voor oplossing voor injectie. De werkzame stof die het bevat, is conestat alfa.
Waarvoor wordt Ruconest gebruikt?
Ruconest wordt gebruikt voor de behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem bij volwassenen (vanaf 18 jaar). Patiënten met angio-oedeem hebben last van zwellingsepisoden die kunnen optreden in elk deel van het lichaam, zoals het gezicht of de ledematen, of rond de darm, wat leidt tot ongemak en pijn. Ruconest wordt gebruikt bij patiënten met erfelijk angio-oedeem gerelateerd aan van nature lage niveaus van de menselijke C1-esteraseremmer, een eiwit.
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Ruconest gebruikt?
De behandeling met Ruconest moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de diagnose en behandeling van erfelijk angio-oedeem. Het geneesmiddel mag alleen worden toegediend door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg. Patiënten die niet eerder met Ruconest zijn behandeld, moeten worden onderzocht om de aanwezigheid van antilichamen tegen epitheliaal materiaal (desquamatie en haar) van konijnen in het bloed uit te sluiten; de controles moeten daarom negatief zijn om het geneesmiddel toe te dienen.
Ruconest wordt toegediend door middel van langzame injectie in een ader gedurende ongeveer 5 minuten. De dosis is afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt. Gewoonlijk is één injectie voldoende om de aanval te behandelen; een tweede injectie is echter mogelijk als de patiënt niet naar tevredenheid reageert op de eerste. Er mogen echter niet meer dan twee injecties binnen 24 uur worden toegediend.
Hoe werkt Ruconest?
Het C1-esterase-remmende eiwit is de belangrijkste regulator van de activering van de "complement" en "contact" -systemen, dwz die systemen van bloedeiwitten die infecties tegengaan en ontstekingen veroorzaken. Bij patiënten met lage niveaus van dit eiwit ervaren deze twee systemen overmatige activiteit, wat resulteert in symptomen van angio-oedeem. De werkzame stof in Ruconest, conestat alfa, is een replica van het C1-esterase-remmende eiwit en werkt op dezelfde manier als het eiwit dat van nature in het lichaam aanwezig is. Gegeven tijdens een angio-oedeem aanval, stopt conestat alfa deze overmatige activiteit en helpt de symptomen te verbeteren.
Conestat alfa wordt geproduceerd door "recombinant-DNA-technologie", wat betekent dat het wordt geëxtraheerd uit de melk van konijnen waarin een gen is ingebracht en daarom in staat is om het menselijke eiwit in hun melk te produceren.
Hoe is Ruconest bestudeerd?
De werking van Ruconest werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.
Ruconest is het onderwerp geweest van twee hoofdstudies met in totaal 73 patiënten met erfelijk angio-oedeem veroorzaakt door lage niveaus van het C1-esterase-remmende eiwit. De patiënten waren meestal volwassenen. In geval van een aanval kregen de patiënten een van de twee doses Ruconest (50 of 100 eenheden / kg) of een placebo (een schijnbehandeling). Patiënten die werden behandeld met de lagere dosis Ruconest hadden de mogelijkheid van een tweede dosis binnen 4 uur na de eerste. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de tijd die nodig was om de symptomen te verbeteren. De verbetering werd door de patiënt zelf gemeten met een score van 0 tot 100 die overeenkomt met de ernst van de symptomen.
Welke voordelen bleek Ruconest tijdens de studies te hebben?
Ruconest was werkzamer dan placebo om de symptomen van angio-oedeem te verbeteren. Patiënten behandeld met 50 en 100 eenheden / kg Ruconest vertoonden de eerste verbeteringen na respectievelijk één en twee uur. Patiënten die met placebo werden behandeld, verbeterden na 4 uur in één studie en na meer dan 8 uur in de andere.
De meeste patiënten hadden al een voordeel met de dosis van 50 eenheden / kg, terwijl slechts 10% van de patiënten een tweede dosis nodig had. Deze dosis vertoonde een slagingspercentage vergelijkbaar met de hogere dosis Ruconest.
Welke risico's houdt het gebruik van Ruconest in?
De meest voorkomende bijwerking van Ruconest (waargenomen bij 1 tot 10 op de 100 patiënten) is hoofdpijn. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Ruconest.
Ruconest mag niet worden gebruikt bij patiënten die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor conestat alfa of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het kan niet worden gebruikt bij patiënten met een bekende of vermoedelijke konijnenallergie.
Waarom is Ruconest goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) was van mening dat de voordelen van Ruconest groter zijn dan de risico's en heeft daarom geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Ruconest.
Meer informatie over Ruconest
Op 28 oktober 2010 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning verleend voor Ruconest, geldig in de hele Europese Unie, aan Pharming Group NV. De handelsvergunning is vijf jaar geldig en kan daarna worden verlengd.
Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Ruconest.
Laatste update van deze samenvatting: 07-2010.
