Wat is Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid gebruikt voor?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau is een geneesmiddel dat de werkzame stof chenodeoxycholic acid bevat. Het is een "primair galzuur", dat een van de belangrijkste componenten van gal is (een door de lever geproduceerd vocht dat de vertering van vetten helpt).
Chenodeoxycholic acid sigma-tau wordt gebruikt bij de behandeling van volwassenen en kinderen vanaf één maand oud met cerebrotendinous xanthomatosis. Deze patiënten zijn niet in staat om het primaire galzuur-chenodeoxycholzuur in voldoende hoeveelheden te produceren vanwege genetische afwijkingen die een tekort aan het hepatische enzym sterol 27-hydroxylase veroorzaken. Wanneer primaire galzuren ontbreken, produceert het lichaam in plaats daarvan abnormale galzuren en andere stoffen die zich door het hele lichaam ophopen en schade veroorzaken.
Omdat het aantal patiënten met deze aandoening laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Chenodeoxycholic acid sigma-tau op 16 december 2014 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij zeldzame ziekten). Chenodeoxycholic acid sigma-tau is een "hybride medicijn".
Dit betekent dat het vergelijkbaar is met een "referentiegeneesmiddel" dat hetzelfde werkzame bestanddeel bevat. Het referentiegeneesmiddel voor Chenodeoxycholic acid sigma-tau is Xenbilox. Xenbilox verschilt echter van Chenigoxycholzuur-sigma-tau doordat het is goedgekeurd voor een ander gebruik (om cholesterol-galstenen op te lossen).
Hoe wordt Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid gebruikt?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau kan alleen op voorschrift worden verkregen. De behandeling moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van cerebrotendineuze xanthomatose of andere ziekten die de productie van primaire galzuren betreffen.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau is beschikbaar als capsules (250 mg) die 3 keer per dag op ongeveer hetzelfde tijdstip elke dag moeten worden ingenomen. De dagelijkse dosis wordt bepaald en aangepast tijdens de behandeling voor elke patiënt, afhankelijk van leeftijd, leverfunctie en galzuurwaarden in het bloed en de urine. Voor kleine kinderen en kinderen die de capsules niet kunnen inslikken, kan de inhoud van de laatste worden gemengd met 8, 4% natriumbicarbonaatoplossing om een vloeistof te vormen.
Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Chenodeoxycholzuur is een van de belangrijkste primaire galzuren geproduceerd door de lever. Het chenodeoxycholinezuur in dit geneesmiddel vervangt het chenodeoxycholinezuur dat de patiënt mist. Dit helpt de productie van abnormale stoffen te verminderen en draagt bij tot de normale activiteit van gal in het spijsverteringsstelsel, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.
Welke voordelen bleek Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid tijdens mijn studies te hebben?
Chenodeoxycholzuur sigma-tau werd geanalyseerd in een onderzoek dat de registraties van 35 patiënten met cerebrotendinea-xanthomatose behandeld met chenodeoxycholzuur gedurende ongeveer 9 jaar onderzocht. Van de 23 patiënten voor wie galzuurconcentraties beschikbaar waren, hadden ze allemaal een verlaging van hun spiegels (gemiddeld 56-69 μmol / l). Van de 14 patiënten voor wie galzuurconcentraties beschikbaar waren in de urine, had 79% (11 van de 14) een verlaagd niveau in de meest recente analyse. De meeste patiënten vertoonden ook verbeteringen in de symptomen van de ziekte: allen rapporteerden een verbetering van diarree, 89% van de patiënten vertoonden een verbetering van de geestelijke vermogens, 60% van de patiënten vertoonde een verbetering in mobiliteit, terwijl 85% toonde 77% van de patiënten vertoonde psychiatrische verbetering op basis van twee verschillende scores.
Welke risico's houdt het gebruik van Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
De bijwerkingen die worden gezien met Chenodeoxycholic acid sigma-tau zijn obstipatie en abnormale levertestwaarden; uit de beschikbare gegevens kon echter hun frequentie niet betrouwbaar worden geschat. Ze waren mild tot matig in ernst en niet duurzaam.
Raadpleeg de bijsluiter voor de lijst met beperkingen.
Waarom is Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid goedgekeurd?
Chenodeoxycholzuur werd al ongeveer 40 jaar gebruikt bij de behandeling van cerebrotendineuze xanthomatose, hoewel het niet voor een dergelijk gebruik was goedgekeurd. Gezien de zeldzaamheid van de ziekte zijn de beschikbare gegevens over het gebruik van het geneesmiddel echter nog steeds beperkt. Niettemin hebben onderzoeken aangetoond dat het geneesmiddel gunstige effecten heeft op patiënten en geen significante bijwerkingen heeft. Daarom heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau besloten dat de voordelen van Chenodeoxycholzuur sigma-tau groter zijn dan de risico's, en heeft het geadviseerd dit middel voor gebruik in de EU goed te keuren.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau was toegestaan in "uitzonderlijke omstandigheden" omdat het vanwege de zeldzaamheid van de ziekte niet mogelijk was om er volledige informatie over te krijgen. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.
Welke informatie wacht nog op Chenodeoxycholic acid sigmatau?
Aangezien Chenodeoxycholic acid sigma-tau in uitzonderlijke omstandigheden is goedgekeurd, zal het bedrijf dat het op de markt brengt een register opzetten om de voordelen en veiligheid ervan te bewaken.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid te waarborgen?
Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die moeten worden gevolgd door beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten voor het veilige en effectieve gebruik van Chenodeoxycholic acid sigma-tau zijn opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid
Zie de website van het Geneesmiddelenbureau voor de volledige EPAR-versie van Chenodeoxycholic acid sigma-tau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Chenodeoxycholic acid sigma-tau.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen in verband met Chenodeoxycholzuur Sigma-tau is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Menselijke medicijnen / Zelding van zeldzame ziekten.
