Waarvoor worden Spinraza en Nusinersen gebruikt?
Spinraza is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van spinale spieratrofie (SMA) 5q, een genetische ziekte die zwakte en spieratrofie veroorzaakt, zelfs van de longspieren. De ziekte is geassocieerd met een defect in chromosoom 5q en de symptomen beginnen over het algemeen kort na de geboorte.
Omdat het aantal patiënten met SMA laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Spinraza op 2 april 2012 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Spinraza bevat de werkzame stof nusinersen.
Hoe wordt Spinraza gebruikt - Nusinersen?
Spinraza is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met het beheer van SMA.
Het geneesmiddel is beschikbaar als oplossing voor injectie in 12 mg injectieflacons. Het wordt toegediend door intrathecale injectie (in de lumbale regio, direct in de wervelkolom) door een arts of verpleegkundige die ervaring heeft met het uitvoeren van deze procedure. Het kan nodig zijn om de patiënt te kalmeren (een geneesmiddel toedienen om hem te kalmeren) voordat Spinraza wordt toegediend.
De aanbevolen dosis is 12 mg (één injectieflacon) om zo snel mogelijk na de diagnose SMA te krijgen. De eerste dosis moet worden gevolgd door nog eens 3 doses, na 2, 4 en 9 weken en daarna om de 4 weken met een dosis. De behandeling moet worden voortgezet totdat de patiënt er baat bij heeft. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Spinraza - Nusinersen?
Patiënten met SMA missen een eiwit dat "motor neuron overlevingsfactor" (SMN) wordt genoemd, wat essentieel is voor de overleving en het normale functioneren van motorneuronen (zenuwcellen in het ruggenmerg die de spierbewegingen controleren). Het SMN-eiwit wordt geproduceerd door twee genen, SMN1 en SMN2. Patiënten met SMA hebben niet het SMN1-gen maar hebben het SMN2-gen dat meestal een kort SMN-eiwit produceert dat niet zo goed werkt als een eiwit van volledige lengte.
Spinraza is een antisense synthetisch oligonucleotide (een soort genetisch materiaal) waarmee het SMN2-gen het eiwit van volledige lengte kan produceren dat normaal kan functioneren. Dit vervangt het ontbrekende eiwit, waardoor de symptomen van de ziekte worden verlicht.
Welke voordelen bleek Spinraza - Nusinersen tijdens de studies te hebben?
Een hoofdonderzoek met 121 pasgeborenen (gemiddelde leeftijd 7 maanden) met SMA liet zien dat Spinraza effectief is in het verbeteren van beweging in vergelijking met placebo (een schijninjectie).
Na een jaar behandeling, bij 51% van de pasgeborenen die Spinraza kregen (37 van de 73), werd vooruitgang geboekt bij het ontwikkelen van hoofdcontrole, rollen, zitten, kruipen, opstaan en lopen terwijl niet Er werd geen vergelijkbare vooruitgang waargenomen bij de pasgeborenen die een placebo kregen.Verder hadden de meeste pasgeborenen die met Spinraza werden behandeld, langer overleefd en hadden later geassisteerde ademhaling nodig dan degenen die placebo kregen.
Een andere studie is aan de gang om de werkzaamheid van Spinraza bij kinderen met minder ernstige SMA te evalueren en in een later stadium te diagnosticeren (gemiddelde leeftijd 3 jaar). De tussentijdse analyse liet resultaten zien die consistent waren met die van pasgeborenen bij wie de ziekte eerder was begonnen.
Welke risico's houdt het gebruik van Spinraza - Nusinersen in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Spinraza (die bij meer dan 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn hoofdpijn en rugpijn; Bij pasgeborenen konden deze bijwerkingen echter niet worden beoordeeld omdat ze niet in staat waren om ze te communiceren. Deze bijwerkingen worden vermoedelijk veroorzaakt door injecties in de wervelkolom die zijn gemaakt om het geneesmiddel toe te dienen.
Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle bijwerkingen van en beperkende voorwaarden voor Spinraza.
Waarom is Spinraza - Nusinersen goedgekeurd?
Bij zijn beoordeling erkende het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) het ernstige karakter van de ziekte en de urgente behoefte aan doeltreffende behandelingen.
Er is aangetoond dat spinraza leidt tot klinisch significante verbeteringen bij jonge kinderen met een ziekte in verschillende gradaties van ernst. Hoewel het geneesmiddel niet is getest bij patiënten met de meest ernstige en mildste vormen van SMA, wordt verwacht dat het vergelijkbare voordelen biedt aan deze patiënten.
De bijwerkingen werden als beheersbaar beschouwd, omdat de meeste ervan verband houden met de toedieningsweg van het geneesmiddel.
Daarom heeft het CHMP geconcludeerd dat de voordelen van Spinraza groter zijn dan de risico's en heeft het geadviseerd Spinraza te gebruiken voor gebruik in de EU.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Spinraza - Nusinersen te waarborgen?
Het bedrijf dat Spinraza op de markt brengt, zal doorlopende onderzoeken uitvoeren naar de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn van het geneesmiddel bij patiënten met de symptomen van SMA en bij patiënten die nog geen symptomen hebben.
Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen voor een veilig en doeltreffend gebruik van Spinraza zijn ook opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Spinraza - Nusinersen
Raadpleeg de website van het Geneesmiddelenbureau voor de volledige EPAR-versie van Spinraza: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Spinraza.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Spinraza is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Geneesmiddelen voor mensen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
