Wat is en waarvoor wordt Coagadex gebruikt - Menselijke X-coagulatiefactor X?
Coagadex is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor het behandelen en voorkomen van bloedingen (zelfs tijdens of na de operatie) bij patiënten met een aangeboren factor X-tekort.Factor X-deficiëntie is een bloedingsaandoening die wordt veroorzaakt door het ontbreken van factor X, een noodzakelijk eiwit voor normale bloedstolling.
Omdat het aantal patiënten met factor X-deficiëntie laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Coagadex op 14 september 2007 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Coagadex bevat het werkzame bestanddeel dat factor X van menselijke stolling wordt genoemd.
Hoe wordt Coagadex gebruikt - Factor X van menselijke stolling?
Coagadex is verkrijgbaar in de vorm van een poeder en oplosmiddel dat wordt gebruikt voor de bereiding van een intraveneuze oplossing voor injectie. De dosis en frequentie van injecties zijn afhankelijk van de ernst van de factor X-deficiëntie, de mate en locatie van de bloeding en de gezondheid en het lichaamsgewicht van de patiënt.
Coagadex kan alleen op voorschrift worden verkregen en de behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van zeldzame bloedingsaandoeningen. Patiënten kunnen Coagadex zelfinjectie thuis oefenen na het ontvangen van de juiste instructies. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Coagadex - een factor bij menselijke stolling?
Patiënten die lijden aan erfelijke factor X-deficiëntie worden gekenmerkt door het ontbreken van factor X, een eiwit dat nodig is voor de vorming van de korst (bloedstolsel) die het bloeden van de wond stopt. Bij deze patiënten vormen bloedstolsels niet goed en dit veroorzaakt langdurige bloeding en slechte wondgenezing. Het bloed kan de omringende weefsels binnendringen en lokale pijn en zwelling veroorzaken. Er kan ook bloedverlies optreden op de interne organen. De werkzame stof in Coagadex is de menselijke factor X geïsoleerd uit het plasma van bloeddonoren. Vervangt de ontbrekende X-factor, bevordert de bloedcoagulatie en maakt tijdelijke controle van de bloeding mogelijk.
Welke voordelen heeft Coagadex - factor X van menselijke stolling tijdens de studies aangetoond?
Coagadex is onderzocht in één hoofdonderzoek met 16 patiënten met factor X-deficiëntie, in de leeftijd van 12 tot 42 jaar. Patiënten die aan het onderzoek deelnamen, ontvingen Coagadex als een therapie voor spontane bloeding die tijdens de behandelingsperiode optrad of om bloeding tijdens de operatie te voorkomen. De belangrijkste parameter voor de werkzaamheid was gebaseerd op de evaluatie door de arts en de patiënt van de werkzaamheid van de behandeling bij de preventie en behandeling van bloedingsepisodes.
Wat de behandeling van bloedingen betreft, werden 187 episodes geregistreerd en onderzocht en de Coagadex-behandeling werd als "uitstekend" of "goed" beoordeeld in 98, 4% van de bloedingsepisodes. Bij de drie minder belangrijke chirurgische ingrepen die tijdens het onderzoek werden uitgevoerd, werd de Coagadex-therapie als "uitstekend" beschouwd bij het voorkomen van bloedingsepisodes.
Welke risico's houdt het gebruik van Coagadex in - Factor X van menselijke stolling?
De meest voorkomende bijwerkingen van Coagadex (die bij maximaal 1 op de 10 personen kunnen voorkomen) zijn pijn of roodheid op de injectieplaats, vermoeidheid (vermoeidheid) en rugpijn.
Overgevoeligheids (allergische) reacties zijn zelden (tot 1 op de 1.000 patiënten) waargenomen bij patiënten die werden behandeld voor bloedingsstoornissen en kunnen zijn: angio-oedeem (zwelling van het onderhuidse weefsel), brandend en stekend gevoel op de injectieplaats, koude rillingen, roodheid, jeukende uitslag op het hele lichaam, hoofdpijn, netelroos, hypotensie (lage bloeddruk), lethargie, misselijkheid (misselijkheid), rusteloosheid, tachycardie (snelle hartslag), vernauwing van de borst, tinteling, braken en ademhalings piepende ademhaling. Deze reacties werden niet gevonden tijdens klinische onderzoeken uitgevoerd op Coagadex.
Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld voor Coagadex.
Waarom is Coagadex - humane stollingsfactor X goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Coagadex groter zijn dan de risico's, en heeft geadviseerd dat het wordt goedgekeurd voor gebruik in de EU. Het CHMP was van mening dat, gezien het ontbreken van specifieke therapieën voor factor X-deficiëntie, is aangetoond dat Coagadex effectief is bij de behandeling en preventie van bloedingsepisoden bij patiënten ouder dan 12 jaar met deze aandoening. Voorlopige gegevens voor kinderen jonger dan 12 jaar komen overeen met die van adolescente patiënten tot 17 jaar. Het veiligheidsprofiel van Coagadex werd als bevredigend beoordeeld op basis van de beschikbare gegevens, met milde tot matige bijwerkingen die kunnen worden behandeld. Vanwege de extreme zeldzaamheid van de ziekte is de veiligheidsdatabase echter beperkt en zijn er geen plannen om zeldzame gebeurtenissen tijdens klinische onderzoeken te registreren.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Coagadex - Factor X bij menselijke stolling te waarborgen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Coagadex zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Coagadex, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.
Overige informatie over Coagadex - Factor X van menselijke stolling
Voor het volledige EPAR voor Coagadex, raadpleegt u de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Europese openbare beoordelingsrapporten. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de Coagadex-therapie.
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen met betrekking tot Coagadex is beschikbaar op de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Geneesmiddelen voor mensen / Aanwijzing voor zeldzame ziekten.
