Kenmerken van het geneesmiddel
Macugen is een oplossing toegediend via intraoculaire injectie (in het oog). De injectie wordt uitgevoerd door een specialist op het gebied van oogheelkunde (oogspecialist) in dit type operatie.
De werkzame stof is pegaptanib-natrium.
nutsbedrijven
Macugen wordt gebruikt om de exudatieve (natte) vorm van leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) te behandelen. Het is een ziekte die het centrale deel van het netvlies (de macula) onder in het oog beïnvloedt, waardoor het gezichtsvermogen verloren gaat. De macula maakt de centrale visie mogelijk die nodig is om de kleine personages en andere soortgelijke activiteiten te leiden, te lezen. De natte vorm van de ziekte wordt veroorzaakt door de aanwezigheid van abnormale bloedvaten onder het netvlies en de macula, met de mogelijkheid van bloeden en lekkage van vloeistoffen; dit veroorzaakt gezichtsverlies. De ziekte is zeldzaam onder de 55 jaar, terwijl het vaker voorkomt vanaf de leeftijd van 75 (het treft een op de 20 mensen in deze leeftijdsgroep).
Wijze van gebruik
Macugen moet elke zes weken in het aangedane oog worden geïnjecteerd door een oogarts die ervaring heeft met dit type injectie.
De injectie wordt voorafgegaan door lokale anesthesie om pijn te verminderen of te voorkomen. Antibioticadrops kunnen ook worden ingebracht vóór de Macugen-injectie om ooginfecties te voorkomen.
Werkingsmechanismen
Macugen blokkeert een stof, de "vasculaire endotheliale groeifactor" of VEGF, die verantwoordelijk is voor de groei van bloedvaten, evenals de lekkage van vloeistof uit de bloedvaten en zwelling. Van deze effecten wordt aangenomen dat ze de ziekte verergeren.
Macugen blokkeert deze factor door de groei van de aangetaste bloedvaten te verminderen, dus ook bloedingen en vochtverlies.
Studies uitgevoerd
Macugen is het onderwerp geweest van twee belangrijke klinische onderzoeken, waarbij 1190 patiënten betrokken waren en die tot twee jaar duurden. Het doel van de onderzoeken was om de veiligheid en werkzaamheid van Macugen te evalueren in drie verschillende doseringen: 0, 3 mg, 1 mg en 3 mg. De effecten werden vergeleken met de normale therapie waarbij een gesimuleerde interventie (placebo) is betrokken, die uit dezelfde procedure bestaat, maar zonder een naald en zonder Macugen-injectie.
Tijdens de studies werd, naast Macugen en de gesimuleerde interventie, ook het gebruik van fotodynamische therapie toegelaten.
Voordelen gevonden na de studies
Na een jaar behandeling toonde de groep patiënten die met Macugen was behandeld met 0, 3 mg en 1 mg, met betrekking tot de groep die werd behandeld met de gesimuleerde operatie, een mindere verslechtering van het gezichtsvermogen. De verbetering bleek blijvend te zijn bij patiënten die de behandeling met Macugen twee jaar voortzetten.
Gerelateerde risico's
De meest voorkomende bijwerkingen, die meer dan 10% van de patiënten die aan klinische onderzoeken deelnamen, hadden, zijn oogproblemen als gevolg van de injectie zelf in plaats van het geneesmiddel. Er kan bijvoorbeeld een tijdelijke toename van de oogdruk zijn; de oogarts zal controleren of dit niet gebeurt na de injectie en mogelijk de juiste tegenmaatregelen neemt. Een andere mogelijke bijwerking van Macugen is endoftalmitis (inwendige infectie van het oog), die zo snel mogelijk moet worden behandeld. De illustratieve folder beschrijft de symptomen en gerelateerde tegenmaatregelen.
Zie de bijsluiter voor een volledige beschrijving van de bijwerkingen van Macugen.
Macugen mag niet worden gebruikt bij patiënten met een bekende of vermoedelijke infectie van het oog of de oogregio. Het mag ook niet worden gebruikt bij patiënten die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor pegaptanib-natrium of voor een van de hulpstoffen. In enkele zeldzame gevallen traden ernstige allergische reacties op onmiddellijk na de injectie. De bijsluiter nodigt patiënten uit om bekende allergieën voor de arts te melden.
Redenen voor goedkeuring
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) vond, op basis van een vergelijking met patiënten die werden behandeld met gesimuleerde chirurgie, dat Macugen het gezichtsverlies vermindert bij patiënten met exudatieve leeftijdsgebonden maculaire degeneratie bij toediening voor 1 jaar in de doseringen 0, 3 mg en 1 mg.
De effecten van Macugen 0, 3 mg en 1 mg zijn vrijwel gelijk, dus de dosering van 0, 3 mg was toegestaan. Het is belangrijk erop te wijzen dat Macugen het proces van verlies van het gezichtsvermogen maar enigszins vertraagt en dat het een ziekte is ernstig dat ook andere therapieën vereist. Het CHMP heeft vastgesteld dat de voordelen van Macugen groter zijn dan de daaraan verbonden risico's en heeft daarom aanbevolen een vergunning voor het in de handel brengen te verlenen, wat betekent dat artsen het kunnen voorschrijven.
Te nemen maatregelen om gerelateerde risico's te minimaliseren
Het bedrijf dat Macugen maakt, zal instructies geven aan artsen (om de risico's van ooginjectie te minimaliseren) en aan patiënten (om hen te leren ernstige bijwerkingen en gevallen te herkennen die onmiddellijke medische hulp vereisen). Het bedrijf zal ook proberen vast te stellen of er categorieën patiënten zijn met een groter risico op bijwerkingen.
Meer informatie
Op 31 januari 2006 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning verleend die geldig is voor Macugen aan Pfizer Limited, geldig in de hele Europese Unie.
De volledige versie van de evaluatie (EPAR) is te vinden op het volgende adres.
Laatste update: 1-2006.
