Elocta - Efmoroctocog alfa

Wat is Elocta - Efmoroctocog alfa en wanneer wordt het voorgeschreven?

Elocta wordt gebruikt voor de behandeling en preventie van bloedingen bij patiënten met hemofilie A (een erfelijke bloedingsstoornis veroorzaakt door factor VIII-deficiëntie). De werkzame stof die het bevat, is efmoroctocog alfa.

Hoe wordt Elocta - Efmoroctocog alfa gebruikt?

Elocta is beschikbaar als een poeder en oplosmiddel dat kan worden gebruikt om een oplossing voor injectie te maken. Toediening door injectie in een ader vergt enkele minuten. De dosis en duur van de behandeling hangen af van het preventieve of curatieve gebruik van het geneesmiddel, van de ernst van de hemofilie, van de omvang en de locatie van de bloeding, en van de gezondheid en het lichaamsgewicht van de patiënt.

Elocta is alleen op recept verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van hemofilie. Raadpleeg de samenvatting van productkenmerken (ook opgenomen in het EPAR) voor meer informatie.

Hoe werkt Elocta - Efmoroctocog alfa?

Patiënten met hemofilie A hebben een tekort aan factor VIII, een eiwit dat noodzakelijk is voor normale bloedstolling en zijn daarom gemakkelijk vatbaar voor bloedingen. De werkzame stof in Elocta, efmoroctocog alfa, werkt op dezelfde manier in het lichaam als de humane factor VIII. Het vervangt de ontbrekende factor VIII, waarbij bloedstolling wordt bevorderd en een tijdelijke controle van de stollingsstoornis wordt verzekerd.

Welke voordelen bleek Elocta - Efmoroctocog alfa tijdens de studies te hebben?

De twee belangrijkste onderzoeken die op Elocta zijn uitgevoerd, hebben aangetoond dat het geneesmiddel zowel voor de preventie als voor de behandeling van bloedingsepisodes effectief is.

In een onderzoek onder 165 volwassen patiënten met hemofilie A hadden patiënten die Elocta kregen als een gepersonaliseerde preventieve behandeling ongeveer 3 bloedingsepisodes per jaar, vergeleken met 37 episodes per jaar bij patiënten die niet werden onderworpen aan een preventieve behandeling. Bovendien werd tijdens een bloeding de behandeling met Elocta in meer dan 78% van de gevallen als "uitstekend" of "goed" beoordeeld, waarbij 87% van de bloedingsepisodes na één enkele injectie was verdwenen.

In een onderzoek met 69 kinderen was Elocta even effectief: gemiddeld 2 bloedingsepisodes per jaar, en in 81% van de gevallen verdwenen de episodes na een enkele injectie.

Welke risico's houdt het gebruik van Elocta - Efmoroctocog alfa in?

Elocta heeft slechts zelden overgevoeligheids (allergische) reacties veroorzaakt, zoals: zwelling van het gezicht, uitslag, netelroos, beklemming op de borst en ademhalingsproblemen, brandend gevoel en pijn op de injectieplaats, koude rillingen, blozen, overal jeuk het lichaam, hoofdpijn, lage bloeddruk, lethargie, misselijkheid, rusteloosheid en snelle hartslag. In sommige gevallen kunnen deze reacties in ernstige vorm voorkomen.

Er bestaat ook een risico dat sommige patiënten remmers (antilichamen) tegen factor VIII ontwikkelen en daarom is het geneesmiddel niet langer effectief, waardoor de controle over bloedingen verloren gaat.

Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle bijwerkingen van en beperkende voorwaarden voor Elocta.

Waarom is Elocta - Efmoroctocog alfa goedgekeurd?

Onderzoek heeft aangetoond dat Elocta effectief is bij het voorkomen en behandelen van bloedingsepisodes bij patiënten met hemofilie A en dat het veiligheidsprofiel overeenkomt met wat verwacht wordt voor dergelijke geneesmiddelen. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft daarom besloten dat de voordelen opwegen tegen de risico's en heeft de goedkeuring van dit middel voor gebruik in de EU aanbevolen.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Elocta - Efmoroctocog alfa te waarborgen?

Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Elocta zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie toegevoegd aan de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Elocta, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.