Obizur - Susoctocog alfa

Waarvoor wordt Obizur - Susoctocog alfa gebruikt?

Obizur is een geneesmiddel voor de behandeling van bloedingsepisodes bij volwassen patiënten met verworven hemofilie, een bloedingsaandoening die wordt veroorzaakt door de spontane ontwikkeling van antilichamen die factor VIII deactiveren. Factor VIII is een van de eiwitten die nodig zijn voor normale bloedstolling.

Obizur bevat de werkzame stof susoctocog alfa.

Hoe wordt Obizur - Susoctocog alfa gebruikt?

Obizur kan alleen op voorschrift worden verkregen en de behandeling moet worden uitgevoerd onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van hemofilie. Obizur is beschikbaar als een poeder en oplosmiddel, die met elkaar worden gemengd tot een oplossing voor injectie in een ader. De dosis en de frequentie van toediening, evenals de duur van de behandeling, worden aangepast aan de toestand en behoeften van de patiënt, evenals de ernst van de bloedingsepisode. Zie de samenvatting van de productkenmerken (inbegrepen bij EPAR) voor meer informatie.

Hoe werkt Obizur - Susoctocog alfa?

Patiënten met verworven hemofilie veroorzaakt door antilichamen tegen factor VIII hebben bloedstollingsproblemen waaronder bloedingen uit gewrichten, spieren of inwendige organen. De werkzame stof in Obizur, susoctocog alfa, werkt op dezelfde manier in het lichaam als de humane factor VIII, maar heeft een iets andere vorm. Dientengevolge zal het niet gemakkelijk door antilichamen worden herkend en kan het de menselijke factor VIII vervangen die is geïnactiveerd, hetgeen de bloedcoagulatie en bloedingscontrole begunstigt.

Welke voordelen bleek Obizur - Susoctocog alfa tijdens de studies te hebben?

Obizur werd bestudeerd in een hoofdstudie met 28 volwassen patiënten met verworven hemofilie veroorzaakt door antilichamen tegen factor VIII, waarbij een ernstige hemorragische episode gaande was. Obizur werd niet vergeleken met andere geneesmiddelen. De respons op Obizur werd als positief beschouwd als het bloeden stopte of werd verminderd, terwijl het als negatief werd beschouwd als het bloeden werd voortgezet of verergerde. Alle 28 patiënten hadden een positieve respons binnen 24 uur na aanvang van de behandeling met Obizur; bij 24 van de 28 patiënten stopte de bloeding volledig.

Welke risico's houdt het gebruik van Obizur - Susoctocog alfa in?

Overgevoeligheids (allergische) reacties kunnen worden waargenomen met Obizur, waaronder angio-oedeem (zwelling van de onderhuidse weefsels), verbranding en irritatie op de injectieplaats, koude rillingen, roodheid, gegeneraliseerde urticaria, hoofdpijn, urticaria, hypotensie (verlaging van de bloeddruk). ), vermoeidheid of rusteloosheid, misselijkheid of braken, tachycardie (snelle hartslag), thoracale vernauwing, piepende ademhaling en vellichio (kietelen). In sommige gevallen kunnen de reacties verergeren (anafylaxie) en worden geassocieerd met plotselinge en gevaarlijke verlagingen van de bloeddruk. Obizur mag niet worden gebruikt bij mensen die een ernstige allergische reactie hebben gehad op susoctocog alfa, op een van de andere bestanddelen of op hamster-eiwit. Patiënten met verworven hemofilie veroorzaakt door antilichamen tegen factor VIII kunnen antilichamen tegen susoctocog alfa ontwikkelen.

Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Obizur.

Waarom is Obizur - Susoctocog alfa goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Obizur groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dat het voor gebruik in de EU wordt goedgekeurd. Het CHMP nam nota van het ontbreken van specifieke therapieën voor verworven hemofilie veroorzaakt door antilichamen tegen factor VIII. De resultaten van het hoofdonderzoek toonden aan dat Obizur effectief is bij de behandeling van ernstige bloedingsepisodes bij volwassenen die door de stoornis zijn getroffen. Wat de veiligheid betreft, is de commissie zich bewust van de mogelijkheid dat allergische reacties kunnen optreden en dat antilichamen zich tegen het geneesmiddel ontwikkelen, maar is van mening dat de voordelen van het geneesmiddel opwegen tegen de negatieve effecten ervan.

Obizur is geautoriseerd in "uitzonderlijke omstandigheden" omdat volledige informatie over Obizur niet kon worden verkregen vanwege de zeldzaamheid van de ziekte. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.

Welke informatie wordt nog verwacht voor Obizur - Susoctocog alfa?

Aangezien Obizur in uitzonderlijke omstandigheden werd toegelaten, zal het bedrijf dat Obizur op de markt brengt, een patiëntenregister oprichten en beheren om korte- en langetermijngegevens over de werkzaamheid en veiligheid van Obizur te verzamelen en te analyseren bij patiënten met verworven hemofilie veroorzaakt door antilichamen tegen factor VIII.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Obizur - Susoctocog alfa te waarborgen?

Om een zo veilig mogelijk gebruik van Obizur te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Obizur, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.

Bovendien zal het bedrijf dat Obizur in de handel brengt alle beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die het geneesmiddel zouden kunnen gebruiken, voorzien van informatiemateriaal met informatie over het berekenen van de dosis.