Wat is Flebogammadif?
Flebogammadif is een oplossing die via een infuus (indruppeling in een ader) moet worden toegediend. Flebogammadif bevat de werkzame stof humaan normaal immunoglobuline.
Waarvoor wordt Flebogammadif gebruikt?
Flebogammadif wordt gebruikt in drie hoofdgroepen van patiënten:
- Patiënten met een risico op infectie omdat ze niet genoeg antilichamen hebben (eiwitten die van nature in het bloed aanwezig zijn en het lichaam helpen infecties en andere ziekten te bestrijden). Deze patiënten kunnen aangeboren antilichaamdeficiënties zijn (primair immunodeficiëntiesyndroom (PID)), evenals patiënten bij wie de antilichaamdeficiëntie te wijten is aan een bloedkanker (chronisch myeloom of lymfatische leukemie) of kinderen geboren met het immunodeficiëntiesyndroom verkregen (AIDS) en onderhevig aan frequente infecties. Deze aandoeningen worden immunodeficiëntiesyndromen genoemd en de aangegeven behandeling is substitutietherapie.
- Patiënten met bepaalde aandoeningen van het immuunsysteem. Deze patiënten hebben een anomalie van het immuunsysteem (het afweersysteem van het menselijk lichaam) dat moet worden opgelost. Dit kunnen patiënten zijn met idiopathische trombocytopenische purpura (ITP) met een ontoereikend aantal bloedplaatjes (bloedbestanddelen die de bloedstolling bevorderen) en lopen een hoog risico op bloedingen en van patiënten met bepaalde ziekten (Guillain-Barré-syndroom, ziekte van Kawasaki). Dit type behandeling wordt immunomodulatie genoemd (immuunregulatie).
- Patiënten die beenmergtransplantatie ondergaan.
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Flebogammadif gebruikt?
Flebogammadif wordt meestal toegediend als een intraveneuze infusie, meestal door een arts of verpleegkundige; de toediening kan ook door de patiënt of zijn verzorger worden uitgevoerd nadat deze op de juiste wijze is geïnstrueerd. De dosis en frequentie van infusies zijn afhankelijk van de ziekte die wordt behandeld. Bij substitutietherapie kan het nodig zijn om de dosis aan te passen op basis van de respons van de patiënt. Zie de samenvatting van de productkenmerken in het EPAR voor volledige informatie.
Hoe werkt Flebogammadif?
De werkzame stof in Flebogammadif, humaan normaal immunoglobuline, is een sterk gezuiverd eiwit dat wordt geëxtraheerd uit humaan plasma (een bestanddeel van het bloed). Het bevat immunoglobuline G (IgG), een type antilichaam dat al sinds de jaren tachtig medicinaal wordt gebruikt en een breed werkingsspectrum heeft tegen infectieuze agentia. Flebogammadif helpt om abnormaal lage IgG-waarden in het bloed te herstellen tot normale niveaus. Bij hogere doses kan Flebogammadif helpen bij het reguleren van een immuunsysteem dat wordt beïnvloed door afwijkingen en de immuunrespons moduleren. Flebogammadif wordt op dezelfde manier geproduceerd als Flebogamma, een ander geneesmiddel dat normaal humaan immunoglobuline bevat, met toevoeging van enkele bewerkingen in de zuiveringsfase van het product dat wordt verkregen uit menselijk plasma.
Hoe is Flebogammadif onderzocht?
Aangezien humaan normaal immunoglobuline al lang is gebruikt voor de behandeling van deze ziekten, waren slechts twee minder belangrijke onderzoeken nodig om de werkzaamheid en veiligheid van Flebogammadif voor patiënten vast te stellen. In de eerste studie werd Flebogammadif gebruikt als een vervangingstherapie bij 46 patiënten met PID, met toediening met tussenpozen van 21-28 dagen. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was het aantal ernstige bacteriële infecties binnen een jaar na de behandeling.
De tweede studie onderzocht het gebruik van Flebogammadif voor immunomodulatie bij 20 proefpersonen met ITP. De belangrijkste parameter voor de werkzaamheid was het maximale aantal bloedplaatjes dat tijdens de drie maanden van de studie werd verkregen.
In geen van de twee onderzoeken was Flebogammadif vergeleken met andere behandelingen.
Welke voordelen bleek Flebogammadif tijdens de studies te hebben?
In het eerste onderzoek hadden patiënten gemiddeld 0, 021 ernstige infecties in één jaar. Aangezien deze waarde lager is dan de standaarddrempel van 1 infectie per jaar, geeft dit de effectiviteit van het geneesmiddel bij substitutiebehandeling aan. In het tweede onderzoek kregen maximaal 14 van de 19 patiënten (73%) die aan de studie deelnamen, tijdens de studie ten minste één keer de bloedplaatjeswaarden van meer dan 50 miljoen per milliliter verkregen, wat de werkzaamheid van Flebogammadif bij immunomodulatie bevestigt.
Welke risico's houdt het gebruik van Flebogammadif in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Flebogammadif, dwz waargenomen bij 1 tot 10 op de 100 patiënten, zijn hoofdpijn, pyrexie (koorts) en punctieplaatsreacties (pijn en ontsteking). Sommige bijwerkingen treden het meest waarschijnlijk op als de infusie met hoge snelheid plaatsvindt, bij patiënten met lage immunoglobulinespiegels of bij patiënten die voor het eerst of lang na de laatste toediening met Flebogammadif worden behandeld. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Flebogammadif. Flebogammadif mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk allergisch zijn voor normaal menselijk immunoglobuline of voor enig ander ingrediënt of voor patiënten die allergisch zijn voor andere soorten immunoglobulines, vooral als ze immunoglobuline-A (IgA) -deficiëntie hebben en anti-IgA-antilichamen hebben. Flebogammadif mag niet worden gebruikt bij patiënten die fructose (een soort suiker) niet verdragen. Bijzondere voorzorgsmaatregelen moeten worden genomen bij zuigelingen en kinderen, aangezien fructose-intolerantie mogelijk nog niet is vastgesteld en daarom fataal kan zijn.
Waarom is Flebogammadif goedgekeurd?
Volgens de huidige richtlijnen kunnen geneesmiddelen waarvan is aangetoond dat ze effectief zijn bij patiënten met PID en bij patiënten met ITP ook worden goedgekeurd voor de behandeling van alle soorten primaire immunodeficiëntie, evenals gevallen van antilichaamdeficiëntie als gevolg van bloedkanker en van AIDS bij kinderen. Ze kunnen ook worden geautoriseerd, zonder de noodzaak om specifieke onderzoeken uit te voeren, voor de behandeling van patiënten met het Guillain-Barré-syndroom, patiënten met de ziekte van Kawasaki en patiënten die beenmergtransplantatie gaan ondergaan.
Daarom concludeerde het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) dat de voordelen van Flebogammadif groter zijn dan de risico's die eraan verbonden zijn voor patiënten die IgG nodig hebben voor substitutietherapie, immunomodulatie of beenmergtransplantatie, en aanbevolen afgifte van de handelsvergunning van het product.
Meer informatie over Flebogammadif:
Op 23 augustus 2007 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning afgegeven voor Flebogammadif, geldig in de hele Europese Unie, aan Instituto Grifols, SA.
Het volledige EPAR voor Flebogammadif is hier te vinden.
Laatste update van deze samenvatting: 05-2008.
