Wat is Elaprase?
Elaprase is een concentraat voor oplossing voor infusie dat de werkzame stof idursulfase bevat.
Waarvoor wordt Elaprase gebruikt?
Elaprase wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met het Hunter-syndroom en is bedoeld voor langdurig gebruik.
Hunter-syndroom, ook bekend als mucopolysaccharidosis II, is een zeldzame erfelijke aandoening die vooral mannen treft. Patiënten die aan deze aandoening lijden, produceren geen enzym iduronaat-2-sulfatase, dat dient voor het afbreken van stoffen in het lichaam die glycosaminoglycanen (GAG's) worden genoemd. Als gevolg daarvan stapelen GAGs zich geleidelijk op in de meeste organen van deze patiënten en beschadigen ze deze. Dit veroorzaakt een breed scala aan symptomen, met name ademhalingsmoeilijkheden en moeilijk lopen. Bij afwezigheid van behandeling worden deze symptomen in de loop van de tijd steeds ernstiger.
Omdat het aantal patiënten met het Hunter-syndroom klein is, wordt de ziekte als zeldzaam beschouwd en op 11 december 2001 werd Elaprase een "weesgeneesmiddel" genoemd (een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van zeldzame ziekten).
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Elaprase gebruikt?
Elaprase wordt elke week toegediend als een intraveneuze infusie (indruppeling in een ader). De dosis voor volwassenen, kinderen en adolescenten is 0, 5 mg / kg lichaamsgewicht. De juiste dosis Elaprase moet vóór gebruik worden verdund met een zoutoplossing.
De infusie dient 3 uur te duren, die geleidelijk tot 1 uur kan worden verminderd, op voorwaarde dat de patiënt geen infusiereacties manifesteert (uitslag, jeuk, koorts, hoofdpijn, hypertensie of roodheid).
Hoe werkt Elaprase?
De werkzame stof in Elaprase, idursulfase, is een kopie van het menselijke enzym iduronaat-2-sulfatase. het is
geproduceerd door een methode die bekend staat als "recombinant-DNA-technologie": het enzym wordt geproduceerd door een menselijke cel waarin een gen (DNA) is geïntroduceerd waardoor het in staat is het enzym te produceren. Idursulfase vervangt het ontbrekende of onvoldoende enzym bij patiënten met het Hunter-syndroom. Door het enzym aan te bieden, kunt u de symptomen van de ziekte verbeteren of beheersen.
Welke studies zijn uitgevoerd op Elaprase?
De werking van Elaprase werd eerst in proefmodellen getest voordat deze bij mensen werd onderzocht.
De hoofdstudie van Elaprase werd uitgevoerd bij 96 mannelijke patiënten tussen 5 en 31 jaar oud en de werkzaamheid van het geneesmiddel werd vergeleken met die van een placebo (een schijnbehandeling). De belangrijkste maatstaven voor de werkzaamheid waren de longfunctie ("geforceerde vitale capaciteit", de maximale hoeveelheid lucht die de patiënt kan uitstralen bij het ademen) en de afstand waarover de patiënten in 6 minuten kunnen lopen, wat de effecten meet. gewrichtsaandoening van het hart, longen, gewrichten en andere organen. Deze maatregelen werden genomen vóór de behandeling en na 52 weken behandeling.
Welke voordelen bleek Elaprase tijdens de studies te hebben?
De studie toonde aan dat Elaprase zowel de longfunctie als het vermogen van patiënten om te lopen verbetert. Na 52 weken konden patiënten behandeld met Elaprase 43, 3 m reizen in 6 minuten, terwijl die behandeld met placebo slechts 8, 2 m waren. Het geneesmiddel produceerde ook een verbetering van de longfunctie, terwijl een lichte verslechtering werd gevonden bij patiënten die werden behandeld met placebo.
Welke risico's houdt het gebruik van Elaprase in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Elaprase (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn infusiegerelateerde reacties, zoals huidreacties (uitslag of jeuk), pyrexie (koorts), hoofdpijn, hypertensie (hoge bloeddruk) en zwelling op de infusieplaats. Andere vaak voorkomende bijwerkingen waren dyspepsie (brandend maagzuur) en pijn op de borst. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Elaprase.
Elaprase mag niet worden gebruikt bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor idursulfase of voor één van de hulpstoffen.
Waarom is Elaprase goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat de verbeteringen in dit onderzoek, hoe bescheiden ook, een klinisch voordeel zijn bij de behandeling van
Hunter heeft geconcludeerd dat de voordelen van Elaprase groter zijn dan de risico's ervan bij de langdurige behandeling van patiënten met het Hunter-syndroom en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Elaprase.
Elaprase is "in uitzonderlijke omstandigheden" goedgekeurd omdat, aangezien het Hunter-syndroom een zeldzame ziekte is, er geen gedetailleerdere informatie over het geneesmiddel kon worden verkregen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA) zal elke nieuwe informatie die elk jaar beschikbaar is beoordelen en deze samenvatting zal indien nodig worden bijgewerkt.
Welke informatie wordt nog verwacht voor Elaprase?
Het bedrijf dat Elaprase maakt, zal de langetermijneffecten van het geneesmiddel onderzoeken en onderzoeken of het het lichaam stimuleert om antilichamen (speciale eiwitten) tegen het geneesmiddel te produceren. Het bedrijf zal ook de werkzaamheid van het geneesmiddel onderzoeken bij patiënten jonger dan 5 jaar en zal onderzoeken of er effecten zijn op de longen, het hart of de bloedvaten.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Elaprase te waarborgen?
Het bedrijf dat Elaprase maakt, zal de veiligheid van het geneesmiddel controleren met een langdurig onderzoek van patiënten met het Hunter-syndroom, dat een analyse van de effecten van het medicijn bij vrouwelijke patiënten zal omvatten en een onderzoek om te bepalen of het op een bepaalde manier kan worden gebruikt. veilig bij de patiënten thuis.
Meer informatie over Elaprase:
Op 8 januari 2007 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning verleend voor Elaprase, geldig in de hele Europese Unie, voor Shire Human Genetic Therapies AB.
Om Elaprase als weesgeneesmiddel te registreren, klik hier.
Klik hier voor het volledige EPAR van Elaprase.
Laatste update van deze samenvatting: 11-2006.
