Wat is Cystadane?
Cystadane is een oraal poeder dat de watervrije werkzame stof betaïne bevat.
Waar wordt Cystadane voor gebruikt?
Cystadane wordt gebruikt bij de behandeling van homocystinurie, als een aanvulling op andere therapieën, zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en een specifiek dieet.
Homocystinurie is een erfelijke (genetische) ziekte waarbij het lichaam niet in staat is om het aminozuur methionine volledig te metaboliseren. Methionine is van nature aanwezig in voedingseiwitten en wordt normaal gesproken omgezet in homocysteïne en vervolgens in cysteïne. Patiënten met homocystinurie kunnen homocysteïne niet in cysteïne transformeren; bijgevolg hoopt homocysteïne zich op in het bloed en de urine. De typische symptomen van homocystinurie zijn: trombose (vorming van bloedstolsels in de bloedvaten), fragiliteit van botten, skeletafwijkingen, ectopia lentis (afwijking waarbij de kristallijne lens ten opzichte van de normale positie wordt verplaatst) en late ontmanteling. Het is een ernstige ziekte met een hoog sterftecijfer. Cystadane wordt gebruikt bij patiënten die lijden aan alle drie de typen bekende homocystinurie, veroorzaakt door een tekort aan de stoffen die nodig zijn voor het metabolisme van methionine ("cystationine beta-synthase" [CBS] of "5.10- methylentetrahydrofolaatreductase" [MTHFR] ) of defecten in het "metabolisme van de cobalamine-cofactor" (cbl).
Omdat het aantal patiënten met homocystinurie laag is, wordt de ziekte als zeldzaam beschouwd en werd Cystadane op 9 juli 2001 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt Cystadane gebruikt?
Behandeling met Cystadane moet worden begeleid door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met homocystinurie.
De aanbevolen standaarddosis Cystadane bij patiënten ouder dan 10 jaar is 6 g per dag, verdeeld in twee gelijke doses. Kinderen jonger dan 10 jaar moeten 100 mg per kilogram lichaamsgewicht per dag nemen, verdeeld in twee gelijke doses. De dosis voor kinderen kan worden aangepast op basis van de respons op de behandeling (gecontroleerd door homocysteïnespiegels in het bloed te meten); verhoging van de frequentie tot tweemaal per dag of de dosis van meer dan 150 mg per kilogram lichaamsgewicht verbetert de voordelen van Cystadane echter niet. Het doel van de behandeling is om plasmaconcentraties van homocysteïne onder 15 μM of zo laag mogelijk te houden. Dit resultaat wordt meestal binnen een maand bereikt.
Samen met Cystadane worden 3 maatlepels geleverd, die 100 mg, 150 mg en 1 g leveren
stof. De dosis moet volledig worden opgelost in water, sap, melk, voedsel dat is geformuleerd voor baby's of voedsel en moet onmiddellijk na het mengen worden ingenomen.
Hoe werkt Cystadane?
Betaine is een natuurlijke stof gewonnen uit suikerbieten. In de homocystinurie vermindert betaïne de plasmaspiegels van homocysteïne waardoor een reactie in het lichaam, "remethylatie", wordt vergemakkelijkt, zodat homocysteïne weer wordt omgezet in methionine. Op deze manier verbeteren de symptomen van de ziekte.
Welke studies zijn uitgevoerd op Cystadane?
Het bedrijf presenteerde gegevens over Cystadane uit de wetenschappelijke literatuur. Deze omvatten 202 rapporten die de effecten beschrijven van Cystadane, toegediend in verschillende doses, op homocysteïnespiegels bij patiënten met homocystinurie van verschillende leeftijden. Informatie over symptomen, dosis en duur van de behandeling, en andere medicijnen werden ook verstrekt voor 140 patiënten
tegelijk. De meeste patiënten namen ook vitamine B6 of B12, of folaat. Informatie uit deze onderzoeken werd vergeleken met gepubliceerde rapporten die de resultaten beschreven die werden waargenomen bij onbehandelde patiënten met dezelfde ziekte.
Welke voordelen bleek Cystadane tijdens de studies te hebben?
Patiënten die Cystadane gebruikten, vertoonden grotere afnames in homocysteïnespiegels dan onbehandelde patiënten, geassocieerd met verbeterde cardiovasculaire systeemsymptomen (hart en bloedvaten) en verbeterd zenuwstelsel gemeld door ongeveer driekwart van de patiënten worden behandeld met Cystadane. Het geneesmiddel was effectief bij de behandeling van patiënten met alle drie soorten homocystinurie.
Welke risico's houdt het gebruik van Cystadane in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Cystadane (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn niveaus
hoge plasma methionine niveaus. De methioninespiegels moeten worden gecontroleerd bij patiënten die Cystadane gebruiken, omdat een verhoging van deze niveaus geassocieerd kan zijn met hersenoedeem (hersenzwelling). Patiënten die symptomen van hersenoedeem vertonen, zoals ochtendhoofdpijnen met braken of visuele veranderingen, moeten hun arts hiervan op de hoogte stellen, omdat de behandeling met Cystadane mogelijk moet worden gestaakt. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Cystadane. Cystadane mag niet worden gebruikt bij patiënten die overgevoelig (allergisch) zijn voor betaïne.
Waarom is Cystadane goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft geconcludeerd dat, ondanks de beperkte systematische studies naar Cystadane, het geneesmiddel nuttig is als aanvullende therapie bij de behandeling van homocystinurie, als een aanvulling op op vitamine gebaseerde therapieën en in combinatie met een specifiek dieet. De commissie merkt op dat Cystadane geen andere behandelingen vervangt.
Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cystadane groter zijn dan de risico's ervan als aanvullende behandeling van homocystinurie, indien gebruikt in overeenstemming met de productindicaties, en heeft daarom geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Cyostatine.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Cystadane te waarborgen?
Het bedrijf dat Cystadane maakt, zal een register opstellen van patiënten voor wie het medicijn wordt ingenomen
bewaak de veiligheid ervan. In het bijzonder zal het gevallen van cerebraal oedeem volgen die zijn waargenomen bij een klein aantal patiënten tijdens het onderzoek van het geneesmiddel.
Meer informatie over Cystadane:
Op 15 februari 2007 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning verleend voor Cystadane, geldig in de hele Europese Unie, aan Orphan Europe SARL.
Voor registratie van de aanwijzing van Cystadane als weesgeneesmiddel, klik hier.
Het volledige EPAR voor Cystadane is hier te vinden.
Laatste update van deze samenvatting: 01-2007.
