Wat is het en waarvoor wordt het gebruikt? Ravicti - Glycerol Phenylbutyraat?
Ravicti is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de langetermijnbehandeling van ureumcyclusstoornissen bij volwassenen en bij kinderen van twee maanden of ouder, wanneer de ziekte niet alleen met veranderingen in het dieet kan worden behandeld. Patiënten met ureumcyclusstoornissen slagen er niet in om afvalstikstof uit het lichaam te verwijderen vanwege het ontbreken van enkele leverenzymen. In het lichaam wordt afvalstikstof omgezet in ammoniak, wat schadelijk is als het zich ophoopt. Ravicti wordt gebruikt bij patiënten met een tekort aan een of meer van de volgende enzymen: carbamoylfosfaatsynthetase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinaatsynthetase, argininosuccinaatlyase, arginase I en ornithine-translocase.
Ravicti bevat de werkzame stof glycerolfenylbutyraat.
Omdat het aantal patiënten met ureumcyclusstoornissen laag is, worden deze ziekten als "zeldzaam" beschouwd en werd Ravicti op 10 juni 2010 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Hoe wordt Ravicti - Glycerol Phenylbutyraat gebruikt?
Ravicti is beschikbaar als een vloeistof (1, 1 g / ml) die oraal moet worden ingenomen of met behulp van een buis die door de neus gaat en de maag bereikt of via de buik naar de maag gaat. Het is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar en moet worden voorgeschreven door een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met ureumcyclusstoornissen.
Eiwitten zijn een bron van stikstof, daarom moet Ravicti worden gebruikt in combinatie met een speciaal eiwitarm dieet om de stikstofinname te verminderen en, in sommige gevallen, voedingssupplementen (gebaseerd op de dagelijkse eiwitinname die nodig is om groei en ontwikkeling).
De dosis Ravicti hangt af van het dieet, de lengte en het gewicht van de patiënt. Tijdens de behandeling moeten regelmatig bloedtesten worden uitgevoerd om de dagelijkse dosis aan te passen. De dagelijkse dosis Ravicti moet in gelijke hoeveelheden worden verdeeld en bij elke maaltijd worden gegeven. Zie de samenvatting van productkenmerken (ook onderdeel van het EPAR) voor meer informatie.
Behandeling met Ravicti kan levenslang noodzakelijk zijn, behalve wanneer de patiënt een succesvolle levertransplantatie krijgt
Hoe werkt Ravicti - Glycerol Phenylbutyraat?
De werkzame stof in Ravicti, glycerolfenylbutyraat, wordt in het lichaam omgezet in fenylacetaat. Fenylacetaat combineert met het aminozuur glutamine dat aanwezig is in eiwitten, die stikstof bevatten, om een stof te vormen die door de nieren uit het lichaam kan worden verwijderd. Dit vermindert de niveaus van stikstof in het lichaam, waardoor de hoeveelheid geproduceerde ammoniak wordt verminderd.
Welke voordelen bleek Ravicti - Glycerol Phenylbutyraat tijdens de studies te hebben?
Een studie van 88 volwassenen met ureumcyclusstoornissen vergeleek Ravicti met natriumfenylbutyraat (een ander geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van ureumcyclusstoornissen). De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was de verandering in bloedammoniakspiegels na 4 weken behandeling. Uit de studie bleek dat Ravicti minstens even effectief is als de vergelijker bij het beheersen van ammoniak in het bloed: het geschatte gemiddelde ammoniakgehalte was ongeveer 866 micromol per liter bij patiënten die met Ravicti werden behandeld en 977 micromol per liter bij patiënten die met natrium werden behandeld. fenylbutyraat. Aanvullende gegevens uit ondersteunende onderzoeken toonden analoge effecten van Ravicti bij kinderen van 2 maanden of ouder aan.
Welke risico's houdt het gebruik van Ravicti - Glycerol Phenylbutyraat in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Ravicti (die bij meer dan 5 op de 100 personen kunnen optreden) zijn diarree, flatulentie (doorgang van gas), hoofdpijn, verminderde eetlust, braken, vermoeidheid, zich ziek voelen en abnormale huidgeur.
Ravicti mag niet worden gebruikt voor de behandeling van acute hyperammonemie (plotselinge stijging van het ammoniakgehalte in het bloed). Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Ravicti en de beperkingen.
Waarom is Ravicti - Glycerol Phenylbutyraat goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Ravicti groter zijn dan de risico's, en heeft geadviseerd dat het wordt goedgekeurd voor gebruik in de EU.
Van Ravicti is aangetoond dat het effectief is in het verlagen van het niveau van ammoniak in het bloed bij patiënten die lijden aan ureumcyclusstoornissen. Ravicti is een geneesmiddel met verlengde afgifte, wat betekent dat het werkzame bestanddeel gedurende de dag constant wordt vrijgegeven. Daarom vindt zelfs de verwijdering van afvalstikstof voortdurend plaats en dit zorgt voor een betere beheersing van de ammoniakgehaltes in het bloed gedurende de dag. Om dezelfde reden mag Ravicti niet worden gebruikt voor de behandeling van acute hyperammonemie, waarvoor behandelingen nodig zijn die sneller werken.
Bovendien was het Comité van mening dat Ravicti, zoals beschikbaar in vloeibare formulering, meer aanvaardbaar is, met name voor kinderen, dan andere granulaire geneesmiddelen die aan levensmiddelen moeten worden toegevoegd; de vloeibare formulering vergemakkelijkt ook de toediening ervan via de buis bij patiënten die niet kunnen slikken vanwege neurologische problemen.
De bijwerkingen van Ravicti waren voornamelijk op de darm en werden als beheersbaar beschouwd. Er worden echter verdere gegevens over de langetermijnveiligheid van Ravicti verwacht.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Ravicti - Glycerol Phenylbutyraat te waarborgen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Ravicti te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Ravicti, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.
Daarnaast zal het bedrijf dat Ravicti op de markt brengt een patiëntenregister opzetten om meer informatie te krijgen over de voordelen en de veiligheid op de lange termijn van het geneesmiddel.
Overige informatie over Ravicti - Glycerol Phenylbutyraat
Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Ravicti.
