Wat is Iclusig - ponatinib gebruikt en waarvoor wordt het gebruikt?
Iclusig is een kankergeneesmiddel dat de werkzame stof ponatinib bevat . Het wordt gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met de volgende soorten leukemie (witte bloedcellen):
- chronische myeloïde leukemie (CML) in zijn verschillende fasen: chronisch, versneld en blast;
- acute lymfoblastische leukemie (ALL) bij patiënten met "Philadelphia-positief chromosoom" (Ph +). De Ph + -expressie betekent dat sommige patiëntengenen zich hebben gereorganiseerd om een speciaal chromosoom te vormen, precies "Philadelphia-chromosoom" genoemd, dat de ontwikkeling van leukemie bepaalt. Het Philadelphia-chromosoom wordt bij sommige patiënten met ALL gevonden en is aanwezig in de meeste CML-patiënten.
Iclusig wordt niet gebruikt bij patiënten die niet kunnen tolereren of die niet reageren op een behandeling met andere geneesmiddelen tegen kanker van dezelfde klasse, dasatinib of (voor patiënten met CML) nilotinib, en bij wie een latere behandeling met imatinib (een ander middel tegen kanker) ) wordt niet geschikt geacht. Het wordt ook gebruikt bij patiënten met een genetische mutatie die de "T315I-mutatie" wordt genoemd en die hen resistent maakt voor de behandeling met imatinib, dasatinib of nilotinib. Omdat het aantal patiënten met CML en ALL laag is, worden de ziekten als "zeldzaam" beschouwd en werd Iclusig op 2 februari 2010 gekwalificeerd als een "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).
Hoe wordt Iclusig - ponatinib gebruikt?
Iclusig kan alleen op voorschrift worden verkregen en de behandeling moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met de diagnose en behandeling van patiënten met leukemie. Iclusig is verkrijgbaar als tabletten (15 mg en 45 mg). De aanbevolen dosis is 45 mg eenmaal daags. De behandeling moet worden voortgezet totdat de ziekte voortschrijdt of totdat de patiënt het geneesmiddel niet langer kan verdragen. Iclusig kan leiden tot stolsels of blokkades in de bloedvaten en in de aderen: artsen moeten rekening houden met de hartaandoening en de bloedsomloop van de patiënten voor het begin van de behandeling en tijdens dezelfde periode. Patiënten moeten op de juiste manier worden behandeld als zich problemen voordoen. Als de patiënt klaagt over sommige bijwerkingen, kan het nodig zijn om de dosis te verlagen of de toediening te stoppen; als zich een verstopping in een slagader of ader ontwikkelt, moet de behandeling onmiddellijk worden stopgezet. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Iclusig - ponatinib?
Ponatinib, het werkzame bestanddeel in Iclusig, behoort tot een klasse geneesmiddelen die "tyrosine kinase-remmers" worden genoemd. Deze verbindingen werken door een klasse van enzymen te remmen die bekend zijn als tyrosinekinase. Ponatinib werkt door een tyrosinekinase genaamd Bcr-Abl te blokkeren. Het enzym wordt gevonden in sommige receptoren op het oppervlak van leukemische cellen, waar het helpt om cellen te stimuleren om ongecontroleerd te delen. Door Bcr-Abl te blokkeren, helpt Iclusig de groei en verspreiding van leukemiecellen onder controle te houden.
Welke voordelen bleek Iclusig-ponatinib tijdens de studies te hebben?
Iclusig werd onderzocht in een hoofdstudie onder 449 patiënten met CML of Ph + ALL die intolerant of resistent waren tegen behandeling met dasatinib of nilotinib, of die een T315I-mutatie vertoonden. Tijdens de studie werd Iclusig niet vergeleken met een andere behandeling. De respons op de behandeling werd geëvalueerd door het percentage patiënten te meten dat een "belangrijke hematologische respons" had (wanneer het aantal witte bloedcellen terugkeert naar normaal of wanneer er geen teken van leukemie is) of door een "belangrijke cytogenetische respons" (wanneer het percentage witte bloedcellen met het Philadelphia-chromosoom daalt onder de 35%). De resultaten van de studie toonden aan dat behandeling met Iclusig resulteerde in klinisch relevante responsen in alle patiëntengroepen:
- bij patiënten met CML in de chronische fase had ongeveer 54% (144 van 267) een belangrijke cytogenetische respons;
- bij patiënten met CML in de versnelde fase had ongeveer 58% (48 van de 83) een belangrijke hematologische respons;
- bij patiënten met CML in de blastfase had ongeveer 31% (19 van de 62) een belangrijke hematologische respons;
- bij patiënten met Ph + ALL in de versnelde fase had ongeveer 41% (13 van de 32) een belangrijke hematologische respons.
Welke risico's houdt het gebruik van Iclusig - ponatinib in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Iclusig (die bij meer dan 1 op 100 personen kunnen optreden) zijn pancreatitis (ontsteking van de pancreas), buikpijn (buikpijn), pyrexie (koorts), bloedarmoede (laag aantal rode bloedcellen in het bloed), febriele neutropenie (laag aantal witte bloedcellen geassocieerd met koorts), verlaagde niveaus van bloedplaatjes (componenten die de bloedstolling bevorderen) en neutrofielen (een type witte bloedcellen), myocardiaal infarct (hartaanval), diarree, dyspnoe (moeilijkheid) van de ademhaling), verhoogde niveaus van lipase (een enzym) en pancytopenie (laag totaal aantal bloedcellen). De meest voorkomende bijwerkingen van welke aard dan ook (die bij meer dan 2 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn een verlaagd aantal bloedplaatjes, huiduitslag, een droge huid en buikpijn. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van beperkingen en bijwerkingen die zijn gemeld voor Iclusig.
Waarom is Iclusig - ponatinib goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Iclusig groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd de stof te laten goedkeuren voor gebruik in de EU. Het CHMP merkte op dat Iclusig werkzaam was bij patiënten met CML of Ph + ALL waarvoor beperkte behandelingsopties beschikbaar waren. Wat de veiligheid betreft, waren de bijwerkingen met Iclusig grotendeels gelijk aan die van andere tyrosinekinaseremmers en waren ze meestal hanteerbaar met een dosisverlaging of een uitstel van dezelfde dosisadministratie. Het risico op problemen (waaronder hartaanvallen en beroertes) als gevolg van bloedstolsels of blokkades in de aderen of slagaders kan worden verminderd door controle en behandeling van de bijkomende aandoeningen, zoals hoge bloeddruk en hoog cholesterol, zowel vóór als tijdens de behandeling. .
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Iclusig-ponatinib te waarborgen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Iclusig zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Iclusig, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.
Meer informatie over Iclusig - ponatinib
Op 1 juli 2013 verleende de Europese Commissie een handelsvergunning voor Iclusig, geldig in de hele Europese Unie. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Iclusig. Laatste update van deze samenvatting: 08-2014.
