Kanuma - Sebelipase alfa

Waar wordt Kanuma - Sebelipase alfa voor gebruikt?

Kanuma is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipasedeficiëntie, een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een enzym dat lysosomaal zure lipase wordt genoemd en dat nodig is om vetten in cellen te metaboliseren. Wanneer dit enzym afwezig is of slechts in zeer lage hoeveelheden aanwezig is, hopen zich vetten op in de cellen van het lichaam, waardoor symptomen zoals groeideficiëntie en leverschade ontstaan.

Omdat het aantal patiënten met lysosomale zuurlipasedeficiëntie laag is, wordt de ziekte als 'zeldzaam' beschouwd en werd Kanuma op 17 december 2010 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).

Kanuma bevat de werkzame stof sebelipase alfa.

Hoe wordt Kanuma gebruikt - Sebelipase alfa?

Behandeling met Kanuma moet worden gevolgd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van lysosomale zuurlipasedeficiëntie, andere stofwisselingsstoornissen of leverziekte. De behandeling moet worden toegediend door een hiervoor opgeleide professionele zorgverlener die medische noodsituaties (waaronder ernstige allergieën) aankan. Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Kanuma is beschikbaar als een concentraat voor oplossing voor infusie (indruppeling in een ader). De aanbevolen dosis is 1 mg per kilogram lichaamsgewicht, eenmaal per twee weken te geven. De infusie moet ongeveer 1-2 uur duren.

Bij patiënten jonger dan zes maanden die zich presenteren met de snel voortschrijdende ziekte, wordt de dosis van 1 mg / kg lichaamsgewicht eenmaal per week toegediend in plaats van elke twee weken; bij deze personen kan de dosis eenmaal per week worden verhoogd tot 3 mg / kg lichaamsgewicht, afhankelijk van de respons op de behandeling.

Behandeling met Kanuma moet zo snel mogelijk na de diagnose worden gestart en op de lange termijn worden voortgezet.

Hoe werkt Kanuma - Sebelipase alfa?

De werkzame stof in Kanuma, sebelipase alfa, is een kopie van het enzym dat ontbreekt bij patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie. Sebelipase alfa vervangt het ontbrekende enzym, draagt bij aan het metabolisme van vet en stopt de ophoping ervan in de lichaamscellen.

Welke voordelen bleek Kanuma - Sebelipase alfa tijdens de studies te hebben?

Kanuma is onderzocht in twee hoofdonderzoeken bij patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie. De eerste studie betrof negen kleine kinderen met groeistoornissen of andere tekenen van snelle ziekteprogressie in de eerste zes maanden van het leven. Uit de studie bleek dat zes van de negen kinderen die met Kanuma werden behandeld de leeftijd van één jaar bereikten. Groei verbeteringen zijn ook waargenomen in alle zes overlevende kinderen.

Het tweede onderzoek, waarbij 66 patiënten (kinderen en volwassenen) betrokken waren, vergeleek Kanuma met placebo (een schijnbehandeling). De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid was het percentage patiënten bij wie na een behandeling van vijf maanden normale niveaus van een leverenzym, ALT genaamd, werden waargenomen. Verhoogde niveaus van ALT-enzymen zijn een teken van leverschade. In deze studie werden normale niveaus van ALT-enzymen gevonden bij 31% (11 van de 36 patiënten) van personen behandeld met Kanuma in vergelijking met 7% (2 van de 30) van de proefpersonen die placebo kregen toegediend

Welke risico's houdt het gebruik van Kanuma - Sebelipase alfa in?

De meest voorkomende bijwerkingen van Kanuma (die bij ongeveer 3 van de 100 patiënten kunnen optreden) zijn de tekenen en symptomen van ernstige allergische reacties, waaronder beklemmend gevoel op de borst, rode ogen, zwelling van de oogleden, ademhalingsproblemen, netelroos, bobbels, blozen warmte, loopneus, tachycardie en ademnood. Ontwikkeling van antilichamen tegen het geneesmiddel, vooral bij jonge kinderen, is ook gemeld. In dit geval kan Kanuma mogelijk niet effectief handelen. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Kanuma.

Kanuma mag niet worden gebruikt bij patiënten die levensbedreigende allergische reacties op het werkzame bestanddeel hebben ervaren, die zijn teruggekeerd met de hervatting van de behandeling na een onderbreking. Het mag ook niet worden gegeven aan patiënten met een potentieel dodelijke allergie voor eieren of een van de bestanddelen van Kanuma.

Waarom is Kanuma - Sebelipase alfa goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Kanuma groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd de voordelen van Kanuma voor gebruik in de EU goed te keuren. De commissie hield rekening met de afwezigheid van effectieve therapieën voor lysosomale zure lipasedeficiëntie en het hoge sterftecijfer bij jonge kinderen met snel voortschrijdende ziekte. Het CHMP was van mening dat Kanuma aanzienlijke verbeteringen in de overleving bij jonge kinderen induceerde en doeltreffend bleek te zijn om de symptomen van de ziekte bij personen van alle leeftijden te verlichten. Wat de veiligheid betreft, werden geen grote problemen vastgesteld, terwijl ernstige bijwerkingen zeldzaam of beheersbaar waren. Er zijn echter aanvullende gegevens nodig over de voordelen op lange termijn en de veiligheid van het geneesmiddel.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Kanuma - Sebelipase alfa te waarborgen?

Om een zo veilig mogelijk gebruik van Kanuma te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Kanuma, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.

Bovendien voert het bedrijf dat Kanuma op de markt brengt onderzoek uit bij jonge kinderen met snel voortschrijdende ziekte en zal het een register van patiënten van alle leeftijden opzetten om op lange termijn meer te leren over de voordelen en veiligheid van Kanuma, met name wat betreft het risico van allergische reacties en de ontwikkeling van antilichamen tegen het geneesmiddel. Het bedrijf zal ook informatiemateriaal verstrekken aan alle artsen die Kanuma kunnen voorschrijven, hen uitnodigen om patiënten in het register te registreren en aan te geven hoe patiënten moeten worden gecontroleerd op de ontwikkeling van antilichamen en hoe zij die met ernstige allergische reacties moeten behandelen.