Kolbam - Koliek Zuur

Wat is Kolbam en wanneer wordt het voorgeschreven?

Kolbam is een geneesmiddel dat cholzuur als een actief ingrediënt bevat. Cholzuur is een "primair galzuur", een hoofdbestanddeel van gal (een vloeistof geproduceerd door de lever die de vertering van vetten bevordert).

Kolbam is geautoriseerd voor de levenslange behandeling van volwassenen en kinderen van minstens een maand oud die niet in staat zijn om voldoende hoeveelheden primaire galzuren te produceren, zoals cholzuur, vanwege specifieke genetische anomalieën die een gebrek aan volgende leverenzymen: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase of 7Î ± -hydroxylase-cholesterol.

Wanneer primaire galzuren ontbreken, produceert het lichaam abnormale galzuren die de lever kunnen beschadigen, met het risico op mogelijk dodelijk leverfalen. Deze aandoeningen staan bekend als "aangeboren afwijkingen van de synthese van primaire galzuren".

Omdat het aantal patiënten met aangeboren afwijkingen van de primaire galzuursynthese laag is, wordt deze aandoening als "zeldzaam" beschouwd en werd Kolbam op 28 oktober 2009 aangewezen als "weesgeneesmiddel" (een geneesmiddel dat bij zeldzame ziekten wordt gebruikt).

Hoe wordt Kolbam gebruikt - Kolzuur?

Kolbam is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die is gespecialiseerd in ziekten die met Kolbam zijn behandeld.

Kolbam is verkrijgbaar als capsules (50 mg en 250 mg). De dagelijkse dosis wordt bepaald en aangepast tijdens de behandeling op basis van de bloedspiegels (in het bloed) en de urinaire niveaus van galzuren en de leverfunctie van elke patiënt. De maximale dagelijkse dosis mag niet hoger zijn dan 15 mg per kilogram lichaamsgewicht.

Kolbam moet elke dag op ongeveer hetzelfde tijdstip worden ingenomen, in combinatie met een maaltijd. In het geval van kleine kinderen die de capsules niet kunnen doorslikken, kan de inhoud worden gemengd met zuigelingenvoeding, geëxtraheerde moedermelk, aardappelpuree of fruitpuree.

Zie de bijsluiter voor meer informatie.

Hoe werkt Kolbam - Kolzuur?

Cholzuur is een van de belangrijkste primaire galzuren geproduceerd door de lever. Het cholzuur in Kolbam vervangt het ontbrekende cholzuur in het lichaam van de patiënt. Op deze manier helpt het om de productie van abnormale galzuren te verminderen en bevordert het de normale activiteit van gal in het spijsverteringsstelsel, waardoor de symptomen van de aandoening worden verlicht.

Welke voordelen bleek Kolbam - Kolzuur tijdens de studies te hebben?

Kolbam is onderzocht in een hoofdstudie met 52 patiënten met aangeboren afwijkingen van de primaire galzuursynthese, waaronder 7 patiënten met een tekort aan sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA-racemase of 7Î ± -hydroxylase-cholesterol. De belangrijkste werkzaamheidsparameters waren veranderingen in galzuurniveaus en leverfunctie vóór en na behandeling met Kolbam. Van Kolbam is aangetoond dat het de hoeveelheid abnormale galzuren vermindert en de leverfunctie verbetert in de algemene populatie van patiënten met aangeboren afwijkingen van de primaire galzuursynthese; bovendien werd een neiging tot verbetering waargenomen bij elke afzonderlijke enzymdeficiëntie. Deze resultaten waren in lijn met klinische verwachtingen en met gegevens uit de medische literatuur.

Welke risico's houdt het gebruik van Kolbam - Colic Acid in?

De bijwerkingen van Kolbam zijn over het algemeen mild tot matig van aard en van voorbijgaande aard. De meest voorkomende bijwerkingen (die bij maximaal 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn perifere neuropathie (schade aan de handen en voeten), diarree, misselijkheid, zure reflux (reflux van maagzuren in de mondholte), oesofagitis (ontsteking van de slokdarm), geelzucht (geelverkleuring van de huid en ogen), huidproblemen (laesies) en malaise.

Kolbam mag niet worden gebruikt in combinatie met fenobarbital (een geneesmiddel voor de behandeling van epilepsie).

Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van bijwerkingen en beperkingen.

Waarom is Kolbam - Koliek zuur goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Kolbam groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd Kolbam voor gebruik in de EU goed te keuren. Het CHMP concludeerde dat Kolbam gunstige effecten heeft bij patiënten met een tekort aan de volgende leverenzymen: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase en cholesterol 7Î ± -hydroxylase. Wat de veiligheid betreft, leken de bijwerkingen niet serieus en omkeerbaar.

Kolbam was gemachtigd in "uitzonderlijke omstandigheden" omdat volledige informatie over Kolbam niet kon worden verkregen vanwege de zeldzaamheid van de ziekte. Elk jaar zal het Europees Geneesmiddelenbureau de nieuwe beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zal dienovereenkomstig worden bijgewerkt.

Welke informatie wacht nog op Kolbam - Acico Colico?

Omdat Kolbam in uitzonderlijke omstandigheden is geautoriseerd, zal het bedrijf dat Kolbam op de markt brengt, de voordelen en veiligheid van het geneesmiddel volgen op basis van een patiëntenregister en jaarlijkse updates verstrekken.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Kolbam - Colic Acid te waarborgen?

Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat Kolbam zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Kolbam, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten.

Daarnaast zal het bedrijf dat Kolbam op de markt brengt voorlichtingsmateriaal met informatie over het juiste en veilige gebruik van het geneesmiddel verstrekken aan alle artsen die het moeten voorschrijven.